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Giù le mani dai farmaci orfani

17 DIC - Gentile direttore,
la ringrazio per l'ospitalità accordata per trattare di un argomento che spesso è oggetto di convegni, quasi sempre per addetti ai lavori, ma di cui si parla pochissimo. Mi riferisco alle malattie rare, definite tali in quanto la loro prevalenza non supera una soglia stabilita, che nell'Unione europea è fissata allo 0,05% della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone.  Si tratta di pazienti che ricevono tardivamente la diagnosi e quando arriva, non sempre esistono farmaci – che per queste patologie vengono definiti “orfani” – in grado di curare o migliorare la loro vita. Nella maggioranza dei casi esiste un solo rimedio e nessun altra alternativa terapeutica. A mancare sono poi le campagne informative, che riguardano anche gli operatori sanitari. Raramente un medico può essersi imbattuto in queste patologie e così, spessissimo, pazienti e famiglie sono costretti peregrinare alla ricerca di un centro di riferimento e di un professionista che li prenda in carico, per tutta la vita.

Oggi il numero di malattie rare conosciuto e diagnosticato oscilla tra 7mila e 8mila. Solo in Italia, fonte rete Orphanet, figurano due milioni di malati, il 70% dei quali bambini in età pediatrica. Eppure per la prevenzione non servono soldi, visto che l'80% delle malattie rare sono di origine genetica. Serve tanta ricerca e questa può farla chi poi materialmente costruisce il farmaco. Ma la ricerca sugli orfani è costosa, con le multinazionali che vi prestano scarsa attenzione per il minor ritorno economico che può derivarne.


Un quadro decisamente depresso che, incredibile a dirsi, qualcuno vorrebbe mortificare ancora di più applicando il sistema del pay back ospedaliero proprio ai farmaci orfani. Dal 2012, a valere dal 2013, in Italia è in vigore un meccanismo – definito appunto pay back – che impone alle case farmaceutiche di farsi carico del 50% di sforamento della spesa farmaceutica ospedaliera. Il tetto di spesa, fissato al 3,5% del finanziamento pubblico del Servizio sanitario nazionale, viene suddiviso per ciascuna azienda cui è assegnato un determinato budget. Il provvedimento in questione, grazie anche a un emendamento presentato dalla sottoscritta e inserito nella legge 7 agosto 2012 numero 135, esclude i farmaci orfani dal ripiano degli sforamenti. L'emendamento tutela innanzitutto i pazienti, che sono la vera priorità, ma anche le aziende produttrici: coinvolgerle nel pay back significherebbe esporle a esborsi economici insostenibili, con il rischio concreto di non investire più nelle terapie.

In questi anni tra l'altro, come confermato dall’Osservatorio sperimentazioni cliniche dell'Associazione italiana del farmaco (Aifa), l’esclusione dal pay back ha contribuito a creare un clima incentivante per il settore degli orfani, con gli investimenti in ricerca passati da un 8,2% sul totale sperimentazioni cliniche nel 2010, al 20,1% nel 2014.

E’ per questi malati, dunque, che va tenuta alta l’attenzione e fare in modo che tale principio non venga mai messo in discussione, solo per assecondare i ‘mal di pancia’ di qualche major farmaceutica, interessata a includere gli orfani nei pay back per motivi di convenienza. Una dinamica che non vorremmo e non potremmo in nessun modo tollerare. Una battaglia di civiltà che dobbiamo a chi è meno fortunato di noi.

In ballo c’è quella solidarietà, figlia del principio universalistico della sanità italiana, che non solo supporta tutti ma che non deve lasciare indietro nessuno. Come parlamentare monitorerò affinché nella "Riforma del pay back", già annunciata dal Governo, non finiscano norme pericolose a discapito dei farmaci orfani. Invito, allo stesso tempo, case farmaceutiche impegnate nei settori dei farmaci orfani e delle malattie rare e le associazioni dei pazienti, a far sentire la propria voce in maniera preventiva: meglio non correre rischi, vista la posta in gioco. Una volta scongiurato il pericolo, verrà il tempo delle analisi più approfondite. E' evidente che ci sia bisogno di un ambito nuovo in cui dibattere, concretamente, la policy futura delle malattie rare e di conseguenza dei farmaci orfani.
 
Laura Bianconi
Vicepresidente in Senato Gruppo Area Popolare (NCD-UDC) 

17 dicembre 2015
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