Parafrasando quella nota battuta sulla buona e cattiva notizia (“la buona è che Dio c’è, la cattiva e che non sei tu”), direi che per l’assistenza farmaceutica la buona (buonissima) è che nel 2019 arriveranno ancora più farmaci e migliori terapie, dopo che anche il numero di approvazioni EMA e FDA 2018 è stato da record.
 
La brutta (pessima) è che i soldi che ci sono non bastano a rimborsarli tutti. Bad news rafforzata dai dati AIFA di ieri sulla spesa 2018, prevista in rosso di un miliardo e mezzo. Insomma, con uno slogan “hurrà, arrivano un sacco di farmaci migliori, oddio e come li paghiamo?”
 
A chi si occupa di pricing e rimborsabilità, AIFA e Industrie, saranno insomma richiesti nuovi e sempre più spericolati e articolati numeri di alta acrobazia circense per continuare a soddisfare adeguatamente, come meritoriamente fatto finora, una domanda superiore alle risorse disponibili e con un’offerta sempre migliore e perciò costosa.  
Ecco allora la mia Top 10 delle sfide 2019 in merito.
1 Uso combinato di 2 o più biologici di cui uno o entrambi già in commercio
2 Uso più precoce di biologici già in commercio (es.: 1a linea, adiuvante, neoadiuvante)
3 Nuovi modelli di pagamento-rimborso per terapie geniche e cellulari “one-shot/long term result”
4 Indicazioni multiple su patologie simili (es.: malattie infiammatorie croniche in vari comparti)
5 Nuovi MAb e TKI in malattie oggi ancora trattate con “vecchi” farmaci a basso prezzo (es.: cardiologia, neurologia)
6 Altre NCEs approvate da EMA e FDA, come da attuali pipeline e Trials di fase III
7 Indicazioni oncologiche agnostiche, solo per espressione genica (biomarker / MoA)
8 Rapporto tra prezzo e innovazione tra diverse aree terapeutiche da perequare
9 Maggiore sinergia tra criteri di valutazione regolatoria (EMA) e di prezzo e rimborsabilità (AIFA)
10 Rafforzare la credibilità e la robustezza dei dati di RWE e metanalisi fissando più definite regole metodologiche
 
Quali soluzioni possibili? Ne butto là una manciata. Alcune le ritengo utili, altre meno, qualcuna dannosa. Un paio riecheggiano anche nel recente documento di Governance farmaceutica del Ministero della Salute, pure appena ribadite dalla Ministra Grillo.
 
- Il “rasoio di Occam” dell’aumento delle risorse, visto che abbiamo la spesa farma SSN pro capite più bassa della galassia
- Alzare per la rimborsabilità l’asticella dei risultati clinici incrementali, oltre quelli approvati da EMA
- Usare l’ICER (rapporto costo-efficacia incrementale) come misura economica del beneficio clinico come in altri Paesi
- Ridurre i prezzi per equivalenza terapeutica (negoziazioni, prontuario, gare regionali, ecc.)
- Uso più facilitato dei MEA, risk sharing o price volume
- Ridefinire l’accesso regionale per maggiore efficienza e rapidità
- Pagamenti alle industrie dilazionati per terapie one shot/long term efficacy
- Nuovi biomarker genetici per selezionare i pazienti più appropriatamente nelle targeted therapies
- Algoritmi di gestione dei dati con l’Intelligenza Artificiale (visto che quella naturale latita)
 
L’AIFA è oggi sempre più orientata, almeno negli enunciati, a legare a prezzi basati su criteri di equivalenza terapeutica tra farmaci diversi sia la rimborsabilità (negoziazioni, innovazione, prontuario, ecc.) sia il procurement (gare regionali, acquisti, distribuzione diretta, ecc.). Una scelta, ribadisco quanto già scritto qui di recente, a mio avviso ad altissimo rischio di arbitrarietà, iniquità e confusione e alla fine dagli scarsi risultati economici.
 
La sfida dell’assistenza farmaceutica è cruciale, dato il ruolo sociale del farmaco nel Paese di vecchi che siamo e saremo sempre di più. Di sicuro è una priorità collettiva di entità e misura maggiore del cachettico 2% della spesa pubblica dello Stato ad esso destinata. Con queste livello di risorse, insomma, è una sfida di sostenibilità ai limiti dell’impossibile. Per restare nel trascendente della battuta iniziale, a dirla con l’irriverente Keynes, “la questione la può risolvere solo il Padreterno, ma stavolta però non mandi il Figlio che non è cosa da ragazzi” 
 
Prof. Fabrizio Gianfrate
Economia Sanitaria 

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