Quotidiano on line
di informazione sanitaria
Martedì 17 SETTEMBRE 2019
Scienza e Farmaci
segui quotidianosanita.it

Ricerca. La Michael J. Fox Foundation cerca 30 mila volontari. Anche in Italia

11 APR - È caccia, anche in Italia, a volontari che soffrono di Parkinson, ma anche a persone sane, che possano contribuire, aderendo al progetto ‘Fox Trial Finder’, allo sviluppo e all’accelerazione della ricerca scientifica su questa malattia. Basta un clic su foxtrialfinder.michaeljfox.org, un portale ideato dalla Michael J. Fox Foundation (MJFF) attivo da settembre anche in lingua italiana, e cliccare su ‘Trova Trial’. In forma anonima e volontaria si potrà scegliere se rispondere a un semplice questionario, donare un campione di sangue o tessuto, eseguire una batteria di test, o sperimentare un farmaco. Vi partecipano, ad oggi, circa 28 mila volontari di ogni parte nel mondo, di cui 450 italiani. L’obiettivo è raggiungere i 30 mila volontari entro l’estate.

“La ricerca – spiega una nota - sta avanzando con promettenti progetti e studi, eppure il 20-30% di essi non riesce neanche a partire per mancanza del ‘quorum’ di persone che vi aderiscono”. “Occorre invece scoprire elementi diagnostici preventivi: marcatori biologici del sangue, della saliva e/o dei tessuti (liquor cerebrale) che ne siano chiari e certi indicatori”.


I risultati scientifici sono attesi a breve, grazie alla cooperazione italiana e internazionale della Michael J. Fox Foundation con le maggiori Istituzioni che si occupano di Parkinson, in primo luogo la Fondazione Grigioni, e buone aspettative sono correlate anche allo studio delle staminali.

“La Fondazione Grigioni per il Morbo di Parkinson – spiega il presidente Gianni Pezzoli – si unisce all’obiettivo della Michael J. Fox Foundation, la più importante al mondo sulla malattia di Parkinson, e invita pazienti e famigliari ad entrare a far parte del ‘Fox Trial Finder’ con un ruolo attivo negli studi farmacologici, o comunque scientifici, che si effettuano sulla malattia. La Fondazione Grigioni (in collaborazione con il Centro Parkinson di Milano) resta il principale punto di riferimento al progetto della MJFF: raggiunge infatti oltre 100 mila famiglie interessate in Italia dalla malattia di Parkinson, qualificandosi primo in Europa”.

Ma “Non è sufficiente avere i migliori ricercatori del mondo – dichiara Maurizio Facheris, neurologo e direttore associato per i programmi di ricerca della MJFF – o disporre di eccellenti dati diagnostici e strumentazioni all’avanguardia. Se mancano le persone che offrono il loro tempo, campioni di sangue, saliva e tessuti o che sperimentano un farmaco su loro stessi, la ricerca clinica non potrebbe andare avanti: per raggiungere i propri obiettivi ha bisogno di persone, volontari sani e malati, che collaborino alla ricerca ad ogni livello, a studi di fase I che valutano la tollerabilità e sicurezza dei farmaci prima di testarli su persone malate o sane, di fase II che verificano l’efficacia su una popolazione ristretta con la malattia di riferimento, e di fase III, simile alla fase II ma nel quale il campione di popolazione è più ampio. Occorrono però anche persone sane che contribuiscano ‘ai controlli’, vale a dire a creare un confronto su diversi parametri fra persone con e libere da malattia”.

La MJFF, dunque, ha un valore aggiunto: sostenere esclusivamente la ricerca tramite il finanziamento di progetti scientifici che vanno dalla validazione di nuovi target fino alla sperimentazione clinica di fase II, permettendo di produrre risultati che possano ridurre i rischi di investimento da parte delle aziende che si occupano dello sviluppo di nuove terapie.

“L’intento della MJFF – aggiunge ancora Facheris – è triplice: capire la malattia, ossia come funziona e da che cosa si genera il Parkinson, aspetti questi che non sono ancora del tutto noti; trovare cure che possano modificare il corso della malattia, fermarne o ridurre la progressione, o ancora in grado di portare a una regressione (disease modifying); migliorare la qualità di vita in pazienti portatori della malattia. Infatti se vi è una lievissima differenza (2-3 anni) nell’aspettative di vita fra malati di Parkinson e non, ciò che cambia è proprio la qualità della quotidianità. Nei primi 5 anni la malattia si controlla molto bene con la terapia, nei secondi 5 ci vuole più impegno da parte di un neurologo specializzato in Parkinson e parkinsonismi; dopo questo tempo subentrano complicanze di ordine motorio, cognitivo, psichiatrico, con una limitazione dell’autonomia, specie se la malattia perdura da oltre 15 anni, che rende la vita davvero difficile”.

“La cura della malattia di Parkinson – rassicura Pezzoli – ha avuto nel corso degli anni molti successi. È una delle poche malattie neurodegenerative oggi meglio trattabili, anche grazie ad un approccio innovativo che si avvale di una terapia farmacologica completa sin dall’inizio a dosaggi relativamente bassi di tutti i farmaci, unito a una correzione dietologica con una riduzione dell’apporto proteico in modo che venga favorita l’azione della levodopa (il farmaco di trattamento), somministrata in un minore quantitativo e con una conseguente riduzione delle complicazioni, come le fluttuazioni motorie, e infine la fisioterapia che entra a pieno diritto nella terapia ufficiale della malattia con esercizi prescritti da eseguire dal paziente anche al domicilio”.

La ricerca si attende risposte a breve, almeno per alcuni aspetti della malattia. “La MJFF – conclude Facheris – oltre che con la Fondazione Grigioni, sta collaborando in Italia con altri centri tra cui l’Università di Salerno, uno dei molti centri coinvolti in uno studio sui marcatori di progressione della malattia di Parkinson (PPMI, Parkinson Progression Marker Initiative, www.ppmi-info.org), , che ha l’obiettivo di raccogliere informazioni su 400 pazienti allo stadio iniziale di malattia, ancora prima che prendano farmaci, 200 persone che non hanno malattia, 100 con sintomi prodromici pre-motori e 500 con un particolare fattore di rischio legato ai geni LRRK2 e alfa-sinucleina (un marcatore biologico per eccellenza). Infine, MJFF attualmente sostiene progetti di ricerca in altre università e centri di ricerca in Italia, tra cui a Cagliari, Milano, Bolzano, Padova, Firenze, Ferrara e Pomezia”.

11 aprile 2014
© Riproduzione riservata

ISCRIVITI ALLA NOSTRA NEWS LETTER
Ogni giorno sulla tua mail tutte le notizie di Quotidiano Sanità.

gli speciali
Quotidianosanità.it
Quotidiano online
d'informazione sanitaria.
QS Edizioni srl
P.I. 12298601001

Via Boncompagni, 16
00187 - Roma

Via Vittore Carpaccio, 18
00147 Roma (RM)


Direttore responsabile
Cesare Fassari

Direttore editoriale
Francesco Maria Avitto

Direttore generale
Ernesto Rodriquez

Redazione
Tel (+39) 06.59.44.62.23
Tel (+39) 06.59.44.62.26
Fax (+39) 06.59.44.62.28
redazione@qsedizioni.it

Pubblicità
Tel. (+39) 06.89.27.28.41
commerciale@qsedizioni.it

Copyright 2013 © QS Edizioni srl. Tutti i diritti sono riservati
- P.I. 12298601001
- iscrizione al ROC n. 23387
- iscrizione Tribunale di Roma n. 115/3013 del 22/05/2013

Riproduzione riservata.
Policy privacy