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Ema. Nuovi farmaci approvati nel meeting di maggio del Chmp. Ok a terza dose con vaccino AstraZeneca


In tutto sono nove i medicinali proposti per l'immissione in commercio dall'Ema. Tra questi, una nuova terapia genica per pazienti con deficit di L-amminoacido decarbossilasi aromatica (AADC), una malattia genetica ultra-rara che colpisce il sistema nervoso. Via libera anche al trattamento di due tipi di malattia di Niemann-Pick, una rara malattia metabolica causata dal deficit di sfingomielinasi acida. Approvato il primo trattamento per i bambini affetti da sindromi progeroidi e un farmaco ibrido per il trattamento della nefropatia primaria da immunoglobuline A.

23 MAG -

Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di nove farmaci nella riunione del maggio 2022.

È stata adottata una raccomandazione per l'autorizzazione all'immissione in commercio di Cevenfacta (eptacog beta (attivato)) per il trattamento degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia congenita.

Il Chmp ha espresso un parere positivo in circostanze eccezionali per una nuova terapia genica, Upstaza (eladocagene exuparvovec). Si tratta del primo farmaco destinato al trattamento di pazienti adulti e pediatrici con deficit di L-amminoacido decarbossilasi aromatica (AADC), una malattia genetica ultra-rara che colpisce il sistema nervoso.

Xenpozyme (olipudase alfa) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento di due tipi di malattia di Niemann-Pick, una rara malattia metabolica causata dal deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Xenpoxyme è il primo trattamento specifico per l'ASMD ed è stato sostenuto attraverso lo schema PRIority MEdicines (Prime) dell'Ema, la piattaforma per un dialogo precoce e rafforzato con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti che rispondono a esigenze mediche non soddisfatte. 


È stato adottato un parere positivo in circostanze eccezionali per Zokinvy (ionafarnib), il primo trattamento per i bambini affetti da sindromi progeroidi, una malattia genetica ultra-rara che causa invecchiamento precoce e morte.

Kinpeygo (budesonide), un farmaco ibrido indicato per il trattamento della nefropatia primaria da immunoglobuline A negli adulti, ha ricevuto un parere positivo dal Chmp. I farmaci ibridi si basano in parte sui risultati dei test preclinici e degli studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati.

Quattro farmaci generici hanno ricevuto un parere positivo dal Comitato: Ertapenem SUN (ertapenem), destinato al trattamento delle infezioni batteriche sensibili all'ertapenem; Ganirelix Gedeon Richter (ganirelix), per la prevenzione dell'ovulazione precoce nelle donne sottoposte a trattamento di fertilità e che si sottopongono a stimolazione ovarica; Sitagliptin / Metformina cloridrato Accord (sitagliptin / metformina cloridrato), un trattamento per il diabete mellito di tipo 2; e Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex), un farmaco destinato all'inversione del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio.

Pareri negativi per due nuovi farmaci biosimilari
Il Chmp ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Tuznue (trastuzumab), un medicinale biosimilare destinato al trattamento di alcune forme di cancro al seno e di cancro gastrico (stomaco), e per il suo duplicato Hervelous (trastuzumab). 

Raccomandazioni sull'estensione dell'indicazione terapeutica per sei farmaci
Il Comitato ha raccomandato sei estensioni di indicazione per farmaci già autorizzati nell'Unione Europea: Cosentyx, Keytruda, Nexpovio, Olumiant, Rinvoq e Xeljanz.

Conclusione del deferimento arbitrale
Il Chmp ha completato una revisione di Daruph/Anafezyn a seguito di un disaccordo tra gli Stati membri dell'UE in merito alla sua autorizzazione. L'Agenzia ha concluso che i benefici di Daruph/Anafezyn sono superiori ai suoi rischi e che l'autorizzazione all'immissione in commercio deve essere concessa negli Stati membri dell'UE in cui l'azienda ha presentato domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (Francia, Germania, Ungheria, Irlanda, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Svezia e Slovacchia). Daruph/Anafezyn è un farmaco antitumorale da utilizzare negli adulti e nei bambini per il trattamento della leucemia mieloide cronica e della leucemia linfoblastica acuta.

Ritiro delle domande di autorizzazione
Le domande di autorizzazione all'immissione in commercio per HemAryo (eptacog alfa (attivato)) e Sitoiganap (cellule e lisati cellulari allogenici e autologhiptenizzati e irradiati derivati da glioma) sono state ritirate dai rispettivi richiedenti. HemAryo era destinato al trattamento di episodi emorragici e alla prevenzione di emorragie dopo interventi chirurgici in pazienti con disturbi della coagulazione. Sitoiganap era destinato al trattamento di adulti affetti da glioma maligno, un tipo di cancro al cervello progressivo o ricorrente dopo il trattamento.

Aggiornamento sul Covid
Il Chmp ha raccomandato di autorizzare una dose di richiamo (terza dose) di Vaxzevria (il vaccino di AstraZeneca) per gli adulti che hanno completato il ciclo di vaccinazione primaria con questo vaccino o con un vaccino mRNA Covid approvato.



23 maggio 2022
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