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Sclerosi multipla recidivante. L’Fda approva il farmaco orale teriflunomide

Dai dati analizzati dall’agenzia statunitense emerge infatti che la molecola è capace di ridurre le recidive, rallentare il decorso della malattia e ridurre il numero di lesioni al cervello rilevabili tramite risonanza. Ad oggi anche l’Ema sta valutando la commercializzazione del farmaco.

15 SET - Approvato dall’Fda statunitense un nuovo trattamento orale, indicato per i pazienti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla (SM): si tratta di un farmaco a base di teriflunomide, da assumere una volta al giorno, che ha dimostrato di ridurre delle recidive, rallentare la progressione della disabilità fisica e ridurre il numero di lesioni cerebrali rilevabili attraverso risonanza magnetica (MRI).
 
Il farmaco – che verrà commercializzato da Genzyme con il nome di Aubagio –è un immunomodulatore con proprietà antinfiammatorie. Sebbene l’esatto meccanismo di azione non sia stato ancora completamente compreso, esso determinerebbe una riduzione del numero di linfociti attivati nel sistema nervoso centrale (SNC).
 
L’approvazione di FDA è basata su dati di efficacia provenienti dallo studio TEMSO(Teriflunomide Multiple Sclerosis Oral). Nello studio di fase III TEMSO, il farmaco, quando confrontato al placebo, ha ridotto in modo significativo il tasso di recidive annualizzato (p=0.0005) ed ha aumentato l’intervallo di tempo alla progressione della disabilità a due anni in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Anche a dosi basse, il farmaco ha ridotto in modo significativo il tasso di recidive annualizzato. “Molte persone che vivono con la patologia lottano con l’ulteriore peso di terapie iniettabili somministrate con frequenze che vanno da quella giornaliera a quella settimanale”, ha dichiarato Aaron E. Miller, del Mount Sinai Medical Center. “L’approvazione da parte dell'Fda di questo farmaco orale a base di teriflunomide è un incoraggiante avanzamento per la comunità della sclerosi multipla e può essere considerata un valido trattamento per persone che vivono con questa malattia spesso disabilitante”.

 
Negli studi clinici, la frequenza di eventi avversi gravi è risultata sovrapponibilerispetto ai pazienti trattati con placebo. I più frequenti eventi avversi includono aumento dei livelli delle ALT (alanina-aminotransferasi), alopecia, diarrea, influenza, nausea e parestesia. Tuttavia, la scheda tecnica include un’avvertenza che menziona il rischio di epatotossicità e teratogenesi (in base a dati su animali).
 
Il programma di sviluppo clinico in corso di questo medicinale,che coinvolge più di 5.000 pazienti in 36 paesi, è tra i più ampi mai realizzati tra tutte le terapie per la SM. Alcuni pazienti, negli studi di estensione, sono stati trattati per un periodo di tempo fino a 10 anni. Il programma di sviluppo clinico comprende lo studio TOWER, recentemente presentato. Il trial ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in monosomministrazione giornaliera per via orale in pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Anche in questo studio, i pazienti che hanno ricevuto teriflunomide 14 mg hanno presentato una riduzione statisticamente significativa del tasso di recidive annualizzate e del rischio di progressione di disabilità. Inoltre, è stata osservata una significativa riduzione del tasso di recidive annualizzate nei pazienti trattati con teriflunomide 7 mg, rispetto a placebo. Gli eventi avversi osservati nello studio confermano quelli osservati negli studi clinici precedenti su teriflunomide nella sclerosi multipla. E’ in corso l’analisi del complesso dei dati di TOWER e i risultati saranno presentati in occasione dei prossimi congressi scientifici.
 
“Teriflunomide combina l’esigenza di efficacia rispetto alla malattiaa alla disabilità con un ottimo profilo di tollerabilità e di sicurezza. Ciò la rende una molecola estremamente interessante per un trattamento di prima linea nella sclerosi multipla a ricadute e remissioni. Auspichiamo che l’agenzia EMA segua al più presto la stessa linea di condotta rendendo disponibile il farmaco al più presto in Europa e, quindi, nel nostro paese”, ha affermato Giancarlo Comi, Direttore  Dipartimento  Neurologico e Istituto di Neurologia sperimentale Istituto Scientifico Universitario San Raffaele Milano, sin dall’inizio membro del ristretto gruppo di lavoro che a livello mondiale ha messo a punto il processo di ricerca e sviluppo di teriflunomide.
 
Ad oggi anche l’Agenzia Europea del Farmaco (EMA)ed altre autorità regolatorie stanno valutando la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio  di teriflunomide.

15 settembre 2012
© Riproduzione riservata


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