Sla. Trattamento a livello del Dna potrebbe ritardare la paralisi

Uno studio condotto dall’Università della California ha illustrato un metodo per ripristinare la funzione dei motoneuroni nelle persone affette da Sclerosi Laterale Amiotrofica. Attraverso un’operazione di editing genetico e iniettando nucleotidi antisenso negli animali da laboratorio, i ricercatori hanno ripristinato l’espressione della proteina STM2, fondamentale nell’attività dei motoneuroni.

17 MAR - Un team dell’Università della California ha descritto, su Science, un metodo per ripristinare nei motoneuroni i livelli della proteina statmina-2 (STM2), necessaria per mantenere la funzionalità di queste cellule nervose. Questa scoperta potrebbe ritardare la paralisi che si manifesta nelle persone che soffrono di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

In tutte le persone affette da SLA e in quasi la metà di quelle colpite da malattia di Alzheimer e demenza frontotemporale, la proteina chiamata TDP-43 perde la sua normale localizzazione nel nucleo della cellula. Questo fenomeno porta alla perdita di statmina-2, fondamentale nella rigenerazione dei neuroni e nel mantenimento delle connessioni con le fibre muscolari, essenziali per il movimento.

Nello specifico, i ricercatori, attraverso l’editing genetico, hanno isolato sequenze geniche umane della STMN2 iniettando nucleotidi antisenso – che bloccano la capacità delle molecole di RNA di formare una proteina – nel liquido cerebrospinale nel modello animale. L’iniezione ha corretto il processo pre-mRNA della statmina-2 e ha ripristinato l’espressione della proteina, in modo completamente indipendente dalla funzionalità della proteinaTDP-43.
Fonte: Science 2023

17 marzo 2023
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