Sclerosi multipla. I dati di tre diversi studi confermano l’efficacia di natalizumab

Il farmaco ha dimostrato un tasso significativamente inferiore di prima recidiva rispetto a interferone beta e glatiramer acetato. Ottimo profilo benefici-rischi, sopravvivenza migliore e una disabilità funzionale inferiore nei pazienti che sviluppano Leucoencefalopatia multifocale progressiva e asintomatici alla diagnosi.

21 MAR - Nuovi dati arrivano a conferma della efficacia di natalizumab rispetto ad altri trattamenti per la sclerosi multipla (SM). I dati, presentati al 65° meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) a San Diego, riprovano la stabilità dello stato anticorpale anti-virus JC (JCV) e suggeriscono esiti clinici migliori quando la leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) viene diagnosticata precocemente.
 
I dati si riferiscono a tre diversi studi.
 
Il contributo scientifico Comparison of Patients Treated with Natalizumab and Interferon-Beta/Glatiramer Using Propensity-Matched Multiple Sclerosis Registry Data (Confronto tra i pazienti trattati con natalizumab e interferone beta/glatiramer acetato usando dati propensity-matched dei registri di sclerosi multipla) è un’analisi statistica indipendente condotta da Timothy Spelman e Helmut Butzkueven, dell’Università di Melbourne, con il contributo di Fabio Pellegrini e Annie Zhang. In questo trial natalizumab ha dimostrato un tasso significativamente inferiore di prima recidiva rispetto all’interferone beta (IFN) e al glatiramer acetato (GA). Questa analisi “propensity-matched” è stata effettuata usando i dati di due registri di pazienti affetti da SM: TYSABRI Observational Program (TOP) e MSCOMET. I risultati indicano non solo che le recidive sono più probabili nei pazienti che assumono IFN e GA, ma anche che si verificano più rapidamente rispetto ai pazienti in terapia con natalizumab (rapporto di rischio del 2,73, intervallo di confidenza al 95% 2,10-3,55, p<0,001).  
Il contibuto scientifico Longitudinal Stability of Anti-JC Virus Antibody Status in Multiple Sclerosis Patients: Results of STRATIFY-1 (Stabilità longitudinale dello stato anticorpale anti-virus JC in pazienti con sclerosi multipla: risultati dello studio STRATIFY-1 è uno studio statunitense longitudinale, osservazionale di pazienti trattati con natalizumab, che ha dimostrato che lo stato anticorpale anti-JCV rimaneva stabile nel 90% della popolazione in studio, esaminata ogni sei mesi per un periodo di 18 mesi. Il 38% circa dei pazienti è risultato stabilmente negativo e il 52% stabilmente positivo. Per aiutare i medici a identificare meglio i pazienti più appropriati per il trattamento con natalizumab, Biogen Idec, che produce il farmaco, ha sviluppato un approccio terapeutico basato sulla stratificazione del rischio. Tale approccio valuta il profilo benefici-rischi a livello individuale sulla base di vari fattori, incluso lo stato anticorpale anti-JCV, che è stato aggiunto alla scheda tecnica europea di natalizumab nel 2011 e a quella statunitense nel 2012.
 
 
Infine, il contributo scientifico Natalizumab–associated Progressive Multifocal Leukoencephalopathy (PML) in Multiple Sclerosis Patients: Survival and Functional Outcome when Asymptomatic at Diagnosis (Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) associata a natalizumab in pazienti con sclerosi multipla: sopravvivenza ed esiti funzionali in caso di asintomaticità alla diagnosi) include i dati preliminari ottenuti dai casi raccolti nel corso di quattro anni e valuta gli esiti clinici in 319 pazienti trattati con natalizumab che hanno sviluppato PML, 21 dei quali non presentavano sintomi clinici della malattia e per i quali la diagnosi avveniva sulla base dei risultati della risonanza magnetica (MRI), compatibili con la PML, e la positività per la presenza del JCV al test sul fluido cerebrospinale.
I risultati di questa ricerca attualmente ancora in corso da parte di Biogen Idec suggeriscono che i pazienti trattati con natalizumab che sviluppano PML e sono asintomatici al momento della diagnosi possono avere una sopravvivenza migliore e una disabilità funzionale inferiore rispetto ai pazienti in cui la diagnosi è stata fatta in presenza di sintomi. L’analisi indica infatti che la sopravvivenza post-PML era del 100% nei pazienti asintomatici alla diagnosi, rispetto al 77% nei pazienti sintomatici alla diagnosi. Gli esiti in termini funzionali e di disabilità a un anno dalla diagnosi di PML erano anch’essi migliori nel gruppo asintomatico: il punteggio medio sulla scala di Karnofsky (Karnofsky Performance Scale), che misura gli esiti funzionali, era pari a 70 per i pazienti asintomatici (ovvero la persona è in grado di prendersi cura di sé stessa) rispetto a 47 per coloro che erano sintomatici alla diagnosi (ovvero la persona potrebbe essere disabile e richiede notevole assistenza e frequenti cure mediche; p=0,021); inoltre, il punteggio sulla scala di misurazione della disabilità (Expanded Disability Status Scale, EDSS) è risultato numericamente migliore per i pazienti asintomatici (3,7 vs. 6,5; p=0,066).
 
 
“Questi nuovi dati confermano la nostra fiducia nella notevole efficacia dimostrata da natalizumab per le forme recidivanti di SM in stadio sia precoce che avanzato”, ha affermato Alfred Sandrock, Senior Vicepresident, Development Sciences e Direttore Medico di Biogen Idec. “Sono incoraggianti anche i dati sulla stabilità dello stato anticorpale anti-JCV nel corso di 18 mesi, come pure i risultati della ricerca di ulteriori modalità per cercare di mitigare l’impatto della PML. Questi sforzi combinati potrebbero consentire un approccio più personalizzato nella selezione del trattamento con natalizumab, aiutando i medici a comprendere meglio il profilo beneficio-rischio per i singoli pazienti.”
 

21 marzo 2013
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