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Cheratite neurotrofica. La Fda designa rhNGF di Dompè farmaco orfano

Il farmaco trae origine dalle ricerche del premio Nobel Rita Levi Montalcini ed è attualmente in fase di sperimentazione avanzata in 39 centri di 9 Paesi europei, tra cui l’Italia. La cheratite neurotrofica è una patologia rara che colpisce meno di una persona su 5mila nel mondo. 

27 AGO - La Food and Drug Administration statunitense ha attribuito lo status di farmaco orfano per la cheratite neurotrofica a rhNGF, messo a punto in Italia presso i laboratori aquilani della Dompè. Questa patologia degenerativa della cornea colpisce meno di una persona su cinquemila ed è attualmente orfana di cura. Per rhNGF, Nerve Growth Factor ricombinante umano, si tratta della seconda designazione di farmaco orfano dopo quella già ricevuta per il trattamento della retinite pigmentosa, un’altra malattia rara di origine genetica che colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo.

Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione avanzata nell’ambito dello studio Reparo che coinvolge 39 centri in 9 Paesi europei, tra cui Italia, Gran Bretagna, Germania, Francia e Spagna. I pazienti trattati sono affetti da cheratite neurotrofica monolaterale con lesioni di livello 2, ossia un difetto epiteliale persistente, o di livello 3, che invece corrisponde a un’ulcera corneale.

La sperimentazione ha come obiettivo quello di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di due diversi dosaggi di rhNGF in confronto al placebo. Gli oltre 170 pazienti coinvolti sono divisi in tre diversi gruppi, trattati rispettivamente con il farmaco ai due diversi dosaggi o con placebo. Tra gli obiettivi secondari ci sono la valutazione della guarigione delle lesioni corneali, il miglioramento dell’acuità visiva e della sensibilità della cornea.


RhNGF, il fattore di crescita nervosa ricombinante umano, è identico alla proteina che viene prodotta dall’organismo che favorisce lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule nervose, comprese quelle della retina. NGF (Nerve Growth Factor) è stato scoperto da Rita Levi Montalcini, premio Nobel per la medicina e la fisiologia nel 1986. La proteina stimola la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose, sia della cornea sia della retina.

La cheratite neurotrofica è una grave malattia rara degenerativa dell’occhio caratterizzata da un danno progressivo della cornea, che può determinare la sua perforazione, con conseguente perdita della vista. Può essere causata da infezioni corneali erpetiche, interventi chirurgici oculari, abuso di farmaci topici, uso di lenti a contatto, o anche da condizioni sistemiche quali il diabete o la carenza di vitamina A.

“Siamo particolarmente orgogliosi di questa nuova designazione dell’FDA, che rappresenta un riconoscimento importante per il nostro percorso di Ricerca e Sviluppo in ambito oftalmologico su scala globale, con particolare attenzione al Nord America – spiega Eugenio Aringhieri, CEO del Gruppo Dompé. Si tratta di un’ulteriore conferma del costante dialogo con le agenzie regolatorie internazionali, al fine di porre al centro temi di salute ancora aperti e possibili soluzioni terapeutiche nell’ambito di patologie ad oggi orfane di cura. È in questa direzione – aggiunge – che si pone l’impegno del nostro gruppo, focalizzato sull’individuazione di farmaci innovativi a tutela dei pazienti nel mondo”.

27 agosto 2014
© Riproduzione riservata


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