Fibrosi polmonare idiopatica. La UE approva Nintedanib. “Una nuova terapia di provata efficacia”

La Commissione Europea dà il via libera al farmaco messo a punto da Boehringer Ingelheim. In base a due studi di fase III, il farmaco ha dimostrato di rallentare la malattia, riducendo del 50% il declino della funzionalità polmonare ed abbassando del 68% il rischio di riacutizzazioni giudicate acute

19 GEN - La Commissione Europea ha appena approvato Nintedanib per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (FPI): lo annuncia oggi Boehringer Ingelheim, che ha sviluppato il farmaco, spiegando che tale approvazione è basata sui risultati degli studi gemelli di Fase III INPULSIS® che hanno coinvolto 1.066 pazienti in 24 Paesi. In base ai risultati, Nintedanib rallenta la progressione della malattia in una vasta tipologia di pazienti con FPI, riducendo del 50% il declino della funzionalità polmonare; inoltre il farmaco ha ridotto significativamente del 68% il rischio di riacutizzazioni giudicate acute.

“L’approvazione di questa terapia nella UE segna un progresso importante per rispondere al forte bisogno insoddisfatto dei pazienti con FPI”, ha dichiarato il Professor Klaus Dugi, Chief Medical Officer, Boehringer Ingelheim. “I pazienti colpiti da questa patologia cronica invalidante hanno  ora a disposizione una nuova opzione terapeutica, che ha dimostrato di avere un effetto clinicamente significativo sulla loro malattia”. “L’approvazione di nintedanib* nella UE offre ai pazienti colpiti da una malattia che ne mette a rischio la vita, la scelta di una terapia di provata efficacia”, ha commentato Luca Richeldi, Professore di Malattie dell'apparato respiratorio e docente di  Malattie polmonari interstiziali dell'Università di Southampton, Regno Unito. “I dati clinici dimostrano che nintedanib* riduce di circa la metà il declino annuo della funzionalità polmonare. I dati dimostrano, inoltre, che nintedanib* riduce il rischio di riacutizzazioni gravi che possono comportare ricovero ed esito infausto”.

I due studi di fase III, su cui si è basato il parere favorevole della Commissione Europea, hanno previsto la somministrazione di Nintedanib 150 mg due volte/die, per os,  per 52 settimane.  L’obiettivo di entrambi gli studi, che hanno avuto identico disegno, criteri di inclusione, endpoint e dosaggio corrispondenti, era quello di studiare l’effetto di Nintedanib sul tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC) in pazienti con FPI: l’endpoint primario, dunque, è stato il tasso annuo di declino della FVC su 52 settimane. I principali  endpoint secondari sono stati: la variazione rispetto al basale della qualità di vita correlata allo stato di salute, valutata con il questionario Saint-George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ), e il tempo intercorso sino alla comparsa della prima riacutizzazione acuta.
Gli eventi avversi più comuni sono stati di natura gastrointestinale, di grado lieve o moderato, generalmente gestibili e raramente hanno comportato l’interruzione del trattamento, riferiscono gli esperti. La percentuale di pazienti con eventi avversi gravi è stata simile in tutti i gruppi e l’evento avverso più frequente nei gruppi in terapia con Nintedanib è stata la diarrea, riferita nel 62% contro il 19% (primo studio) e nel 63% contro il 18% (secondo studio) dei pazienti rispettivamente nei gruppi nintedanib* e placebo. Meno del 5% dei pazienti nei gruppi in terapia con Nintedanib iha interrotto il trattamento per questa ragione.
Il farmaco è in corso di valutazione da parte delle autorità regolatorie di diversi paesi del mondo, sottolineano gli esperti.
 
Nintedanib è un  inibitore di tirosin-chinasi (TKI) a piccola molecola sviluppato per il trattamento della FPI.  Esso ha come bersaglio i recettori del fattore di crescita che hanno dimostrato di essere coinvolti nella patogenesi della fibrosi polmonare, soprattutto il recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFR), il recettore del fattore di crescita fibroblastico (FGFR) e il recettore del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGFR). Bloccando queste vie di passaggio dei segnali, coinvolte nei processi fibrotici, gli esperti ritengono che Nintedanib rallenti il declino della funzionalità polmonare e la progressione della malattia.
 
La fibrosi polmonare idiopatica è una rara malattia polmonare interstiziale, irreversibile e progressiva, che ogni anno colpisce dai 5000 ai 9000 italiani. La malattia è caratterizzata da progressiva formazione di tessuto cicatriziale a livello polmonare, con conseguente perdita di funzionalità polmonare nel tempo. 

19 gennaio 2015
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