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Farmaci orfani e malattie rare. Esperti ed Istituzioni fanno il punto della situazione


Si è svolto questa mattina presso la biblioteca Spadolini del Senato il workshop sul tema organizzato da Federsanità-Anci e da Motore Sanità. Le malattie rare rappresentano una sfida che coinvolge i sistemi sanitari di tutti i paesi. L’aggiornamento della lista delle malattie rare in Italia e in Europa, il finanziamento dei farmaci orfani e la revisione del sistema di incentivi sono temi aperti sui quali si continuano a cercare soluzioni sostenibili.

02 DIC - Si è svolto questa mattina presso la biblioteca del Senato “Giovanni Spadolini”, nella Sala degli Atti Parlamentari, il workshop organizzato da Federsanità-Anci e da Motore Sanità dal titolo “Farmaci orfani e malattie rare”. L’evento si è tenuto con il patrocinio del Senato della Repubblica, della Conferenza Stato-Regioni, dell’Istituto Superiore di Sanità, dell’Osservatorio Malattie Rare –Omar, di Crea Sanità e della Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo ed è stato realizzato grazie anche al contributo incondizionato di Celgene.

Le malattie rare rappresentano una sfida che coinvolge i sistemi sanitari di tutti i paesi. L’aggiornamento della lista delle malattie rare in Italia e in Europa, il finanziamento dei farmaci orfani e la revisione del sistema di incentivi sono temi aperti sui quali la Commissione europea sulle malattie rare, la rete Orphanet ed i vari stakeholders continuano a lavorare per arrivare a soluzioni sostenibili ed applicabili in ogni Paese dell’Unione Europea. Il sostegno alla ricerca e la sostenibilità e la capacità di innovazione sono all’ordine del giorno, sia per le modalità e sia per gli sviluppi economici futuri.

Il workshop si è aperto con l’intervento della Senatrice Emilia Grazia De Biasi, Presidente della XII Commissione permanente (Igiene e Sanità) del Senato che ha posto l’accento sulla necessità di mantenere a tutti i costi l’universalità del Ssn così come sancito dai padri costituenti. La Senatrice ha fatto notare come sia importante fare rete nell’affrontare questo tipo di problemi anche se ciò significa per le Regioni sacrificare un minimo la specificità dei diversi sistemi che ormai si sono cristallizzati fino a rispondere in maniera difforme in alcune situazioni alla medesima problematica presentata dai cittadini. Un’importante novità è rappresentata dal fatto che il fondo per i farmaci innovativi sia stato svincolato dal meccanismo di sfondamento dei tetti di spesa per le Regioni affinché sia possibile per il Ssn prendersi cura del malato dalla diagnosi alla terapia, al supporto psicologico e così via.

Prezioso l’intervento di Paola Binetti, che da sempre si occupa di tematiche legate alle malattie rare; la deputata ha raccontato l’attività parlamentare inerente alla problematica in discussione: ieri è stata presentata una mozione alla Camera dei Deputati inerente all’introduzione di un registro sui tumori rari e si spera che tale mozione verrà discussa e approvata prima di Natale anche grazie alla grande convergenza sul tema da parte di tutte le forze politiche sia di governo che di opposizione. Binetti ha poi affermato che molti emendamenti alla legge di stabilità in discussione in questi giorni riguardano la sanità in generale e molti le malattie rare in particolare; molto importanti sono anche quegli emendamenti che riguardano la ricerca e il ritorno dei ricercatori biomedici che sono andati all’estero a studiare. L’Onorevole Binetti ha poi esortato le associazioni, i gruppi di interesse, i pazienti a fare pressione sui rappresentanti per vedere riconosciuti i propri diritti.

Le ha fatto eco con il proprio intervento Angelo Del Favero, Direttore Generale dell’Istituto Superiore di Sanità e Presidente di Federsanità-Anci, il quale ha aggiunto che molti passi in avanti sono stati fatti per esempio anche nella formazione e nella sensibilizzazione sul tema dei medici di medicina generale. Del Favero ha poi citato tre driver da potenziare: 1) articolarsi in maniera efficiente per potersi integrare meglio tra Regioni e con l’Europa; 2) potenziare la rete informatica per permettere alle informazioni di circolare in modo più rapido ed appropriato; 3) perfezionare l’intesa tra centri che si occupano del trattamento dei pazienti.

È intervenuto anche Giovanni Monchiero il quale ha auspicato che il legislatore sia nazionale che regionale possa, in tempi brevi, operare quelle modifiche alla legislazione che sono facilmente apportabili sin da subito per avvicinare il Ssn ai cittadini utenti. Monchiero ha poi individuato nella ricerca della massima efficienza e della fluidità dei meccanismi che governano la rete dei farmaci orfani, alcuni degli elementi tra i più importanti per far fronte al problema nel suo complesso.

L’introduzione alla successiva tavola rotonda è stata tenuta da Mario Boccadoro, direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Azienda Ospedaliero – Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino, che nel suo intervento intitolato:” Analisi sulla prevalenza e sulle terapie delle malattie rare in Italia” ha fatto il punto su una malattia rara ematologica, il mieloma multiplo, sottolineando come la qualità della vita e il prolungamento della stessa sia avvenuto grazie all’introduzione dei nuovi farmaci innovativi; inoltre su tale malattia l’Italia ha una rete nazionale molto efficiente e ciò è testimoniato dal fatto che non c’è “migrazione di pazienti” grazie anche alla presenza di strutture di eccellenza anche al Sud.

È seguita un’animata tavola rotonda moderata da Claudio Zanon, direttore scientifico di Motore Sanità, che ha visto alternarsi sul tavolo relatori diversi esperti dell’argomento che è stato così sviscerato sotto molti punti di vista differenti. Una nutrita presenza di parlamentari ha testimoniato la vicinanza dei rappresentanti del potere legislativo a tematiche complesse e delicate. Il tema è poi stato approfondito da Daniela D’Angela di Crea Sanità che ha elaborato uno specifico studio in merito, uscito di recente. Domenica Taruscio, direttore del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, una delle massime esperte del settore, ha chiuso la mattinata di lavoro apportando il suo prezioso contributo che testimonia l’impegno, la serietà e la professionalità che da sempre informa il suo operato.

02 dicembre 2015
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