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Commissione UE approva emicizumab per trattamento emofilia A con inibitori

Si tratta del primo nuovo medicinale, da oltre 20 anni a questa parte, per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori in Europa. Il farmaco ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti nell’ambito di due studi di fase III condotti su adulti, adolescenti e bambini. La somministrazione sottocutanea una volta a settimana potrebbe contribuire a ridurre l’impatto del trattamento.

02 MAR - Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII. Emicizumab può essere usato in tutte le fasce d’età. Quasi una persona con emofilia A severa su tre può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Questo aspetto incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o di episodi di sanguinamento ripetuti, in grado di causare danno articolare a lungo termine.
 
Le persone con emofilia A con inibitori sono esposte a un rischio di decesso superiore del 70% rispetto a quelle senza inibitori. “Siamo entusiasti che la Commissione europea abbia approvato emicizumab. Per la prima volta da oltre 20 anni a questa parte, le persone con emofilia A con inibitori potranno disporre di un nuovo farmaco - ha dichiarato Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche -. 
Riteniamo che emicizumab possa fare davvero la differenza nella vita delle persone affette da emofilia A con inibitori e ci impegniamo a collaborare con gli Stati membri dell’UE per garantire l’accesso a questo importante farmaco nel minor tempo possibile”.


L’approvazione si basa su due dei più ampi studi clinici registrativi mai condotti in persone con emofilia A con inibitori, nei quali emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (BPA) in profilassi o on-demand (al bisogno).
 
• Nello studio HAVEN 1 su adulti e adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) affetti da emofilia A con inibitori, la profilassi con emicizumab ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari all’87% (rischio relativo [RR] = 0,13; p < 0,0001) rispetto a nessuna profilassi. In un’analisi intrapaziente unica nel suo genere, la profilassi con emicizumab ha prodotto una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 79% (RR = 0,21, p = 0,0003) rispetto al precedente trattamento di profilassi con agenti bypassanti (BPA) osservato nell’ambito di uno studio non interventistico (NIS) condotto prima dell’arruolamento nello studio HAVEN 1.

• I risultati ad interim dello studio HAVEN 2 su bambini di età inferiore a 12 anni con emofilia A con inibitori, hanno evidenziato che l’87% (intervallo di confidenza [IC] al 95%: 66,4; 97,2) dei bambini sottoposti a profilassi con emicizumab ha manifestato zero sanguinamenti trattati. Da un’analisi intrapaziente condotta su 13 bambini che avevano partecipato al NIS, la profilassi con emicizumab ha prodotto una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 99% (RR = 0,01; IC al 95%: 0,004; 0,044) rispetto al precedente trattamento con BPA.
 
Gli eventi avversi (AE) più comuni, osservati aggregando i dati degli studi clinici e che si sono verificati in almeno il 10% dei pazienti trattati con emicizumab, sono stati le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione e il mal di testa. Nello studio HAVEN 1, tre pazienti hanno manifestato eventi di microangiopatia trombotica (TMA) e due hanno sviluppato eventi trombotici gravi quando, di media, un dosaggio cumulativo di concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) (FEIBA®) > 100 U/kg/24 ore è stato somministrato per 24 ore o più a pazienti in profilassi con emicizumab.
 
Questi dati hanno portato la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ad approvare l’uso di emicizumab nella profilassi di routine, volta a prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini con emofilia A con inibitori del fattore VIII: tale approvazione è stata concessa il 16 novembre 2017. La FDA ha esaminato emicizumab tramite Priority Review (Revisione Prioritaria) mentre nel settembre del 2015 aveva accordato al medicinale la designazione di terapia breakthrough in pazienti di età uguale o superiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori. Lo scorso dicembre, in occasione del Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (American Society of Hematology, ASH) sono state presentate analisi aggiornate degli studi HAVEN 1 e HAVEN 2. Da queste analisi è emerso che dopo un follow-up prolungato emicizumab ha continuato a produrre una riduzione sostanziale dei sanguinamenti nelle persone affette da emofilia A con inibitori.
 
Emicizumab è ad oggi oggetto di studio nell’ambito di un robusto programma di sviluppo clinico comprendente altri due studi di fase III, HAVEN 3 e HAVEN 4. I risultati dello studio HAVEN 3 hanno evidenziato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti trattati nel tempo negli adulti e negli adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) con emofilia A senza inibitori, in regime di profilassi settimanale o a settimane alterne con emicizumab, rispetto ai soggetti non sottoposti a profilassi. Dai risultati ad interim dello studio HAVEN 4 è emerso un controllo clinicamente significativo dei sanguinamenti, negli adulti e negli adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) con emofilia A con o senza inibitori, trattati con la profilassi con emicizumab una volta ogni quattro settimane. I dati di entrambi gli studi verranno presentati in occasione di un imminente convegno medico e saranno sottomessi alle autorità sanitarie di tutto il mondo per la richiesta di approvazione.

02 marzo 2018
© Riproduzione riservata


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