Quotidiano on line
di informazione sanitaria
Martedì 18 SETTEMBRE 2018
Scienza e Farmaci
segui quotidianosanita.it

Emofilia A. Emicizumab designato breakthrough therapy dalla Fda

L’ente regolatorio statunitense ha designato nuovamente come breakthrough therapy la terapia messa a punto da Roche. La Fda concede questo status ai farmaci e alle terapie che rappresentano un’autentica novità, allo scopo di garantirne l’accesso ai pazienti il più rapidamente possibile

17 APR - La Food and Drug Administration degli Usa ha concesso a emicizumab, per la seconda volta, lo status di Breakthrough Therapy (Btd) per il regime di profilassi per la prevenzione o riduzione degli episodi di sanguinamento in tutti i pazienti con emofilia A. Emicizumab – messo a punto da Roche - è il primo anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per l’attivazione del processo di coagulazione del sangue.

Questa terapia aveva già ricevuto la Btd per i pazienti con emofilia A con inibitori. Il nuovo riconoscimento Breakthrough Therapy è basata sui risultati ottenuti dallo studio di fase terza Haven 3, condotto su adulti di età superiore ai 12 anni con emofilia A senza inibitori. In ambito europeo, emicizumab ha già ottenuto la raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori e l’approvazione della Comunità Europea per tutte le fasce d’età.“I dati emersi dallo studio clinico Haven 1 con pazienti con inibitori del fattore VIII mostrano che quelli in terapia con emicizumab hanno avuto una riduzione dell’87% dei sanguinamenti trattati – dice Anna Maria Porrini, Country Medical Director di Roche In Italia – A oggi, gli studi clinici con emicizumab vedono arruolati circa 40 pazienti in otto diversi centri di riferimento. Infine, la somministrazione sottocutanea una volta a settimana in profilassi potrebbe contribuire a ridurre l’impatto del trattamento”.


“Le persone con emofilia, così come i loro familiari ampiamente coinvolti nella cura e assistenza dei loro cari, devono fare i conti con l’impatto di una patologia cronica che condiziona la quotidianità sin dalla nascita e nel corso dell’intera esistenza. Oggi siamo pronti a ridisegnare un futuro diverso. – aggiunge Maurizio de Cicco, Presidente e Amministratore Delegato di Roche Italia. -Noi di Roche puntiamo su una forte vocazione all’innovatività investendo con coraggio in programmi di ricerca e sviluppo per fare la differenza nella vita dei pazienti. La nostra storia, lunga 120 anni, ci ha sempre visto proiettati verso il futuro, orientati a trovare risposte concrete ai bisogni di salute non ancora soddisfatti. Questo vale oggi in modo significativo nel campo delle malattie rare e dell’emofilia”.

17 aprile 2018
© Riproduzione riservata


Altri articoli in Scienza e Farmaci

ISCRIVITI ALLA NOSTRA NEWS LETTER
Ogni giorno sulla tua mail tutte le notizie di Quotidiano Sanità.

gli speciali
Quotidianosanità.it
Quotidiano online
d'informazione sanitaria.
QS Edizioni srl
P.I. 12298601001

Via Boncompagni, 16
00187 - Roma

Via Vittore Carpaccio, 18
00147 Roma (RM)


Direttore responsabile
Cesare Fassari

Direttore editoriale
Francesco Maria Avitto

Direttore generale
Ernesto Rodriquez

Redazione
Tel (+39) 06.59.44.62.23
Tel (+39) 06.59.44.62.26
Fax (+39) 06.59.44.62.28
redazione@qsedizioni.it

Pubblicità
Tel. (+39) 06.89.27.28.41
commerciale@qsedizioni.it

Copyright 2013 © QS Edizioni srl. Tutti i diritti sono riservati
- P.I. 12298601001
- iscrizione al ROC n. 23387
- iscrizione Tribunale di Roma n. 115/3013 del 22/05/2013

Riproduzione riservata.
Policy privacy