Farmaci. Fda riconosce a XEN402 lo status di farmaco orfano

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Giovedì 23 MAGGIO 2013
Farmaci. Fda riconosce a XEN402 lo status di farmaco orfano

Lo hanno annunciato Teva e Xenon. Il medicinale è in fase di sviluppo per il trattamento del dolore associato a Eritromelalgia. Si tratta di un disturbo raro caratterizzato da attacchi di bruciore debilitanti localizzati nei piedi e nelle mani, associati a un'elevata temperatura della pelle e a eritemi.

Teva Pharmaceutical Industries Ltd. e Xenon Pharmaceuticals Inc.hanno annunciato oggi che la US Food and drug administration (Fda) ha riconosciuto al farmaco sperimentale XEN402, lo status giuridico di “farmaco orfano”. Il farmaco è in fase di sviluppo per il trattamento del dolore associato a Eritromelalgia (EM). La EM è una disturbo raro, autosomico dominante, caratterizzato da attacchi di bruciore debilitanti e simmetrici - spontanei o facilmente indotti - localizzati nei piedi e nelle mani, tipicamente associati a un'elevata temperatura della pelle e a eritemi (rossore della pelle). I sintomi vengono indotti solitamente dall'esercizio fisico, da una prolungata permanenza in posizione eretta, dall'esposizione a una fonte di calore e/o da variazioni del tasso di umidità. Il dolore può essere così intenso da spingere il paziente al suicidio e i trattamenti adeguati possono essere molto impegnativi.

Lo status di "farmaco orfano" viene assegnato dall' Fda Office of Orphan Drug Products ai nuovi medicinali destinati al trattamento delle malattie rare o di quelle patologie che interessano meno di 200mila soggetti negli Stati Uniti. Questo status conferisce particolari incentivi a coloro che producono il farmaco in questione, incluse detrazioni fiscali dai costi dei trial clinici, esenzioni per coloro cui il farmaco viene prescritto e 7 anni di commercializzazione esclusiva sul territorio americano in seguito all’approvazione dell’Fda.

"Siamo soddisfatti che XEN402 abbia ottenuto lo status di farmaco orfano. Grazie allo sviluppo di questo medicinale, speriamo di rispondere alle significative esigenze ancora non soddisfatte dei pazienti che soffrono di dolore cronico da Eritromelalgia - ha sottolineato Michael Hayden, presidente del Global R&D e Chief Scientific Officer di Teva - XEN402, che ha la funzione di inibire il canale del sodio SCN9A, è in fase di sviluppo quale approccio non oppiaceo alla gestione del dolore".

“Il conseguimento dello status di farmaco orfano è un'altra importante tappa per lo sviluppo del nostro XEN402 - ha commentato Simon Pimstone, Presidente e CEO of Xenon - Xenon è stata fondata con il preciso scopo di identificare nuovi bersagli terapeutici e, a partire da questi, nuovi farmaci per malattie rare difficili da trattare. Siamo entusiasti per i risultati che XEN402 ha dimostrato nel corso dei primi studi proof-of-concept e ci impegneremo nel suo sviluppo quale nuova terapia nel trattamento del dolore associato a Eritromelalgia".