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Martedì 28 FEBBRAIO 2017
Malattie rare: 800 mila Kg di plasma donati nel 2016, salva la vita di migliaia di persone

Emofilia, immunodeficienze o talassemia. Sono tutte patologie che necessitano di trattamenti a base di sangue, che siano donazioni dirette o farmaci plasma derivati. E gli italiani non si tirano indietro per aiutare chi soffre di queste patologie: nel 2016 hanno conquistato uno dei primi posti nella classifica europea. In occasione della Giornata Mondiale dedicata alle malattie rare il Centro Nazionale Sangue fa un bilancio della situazione.

Oltre 800 mila chilogrammi di plasma raccolti in un solo anno, durante il 2016. Tutti destinati alla produzione di farmaci. Un risultato che piazza gli italiani tra i primi posti in Europa per numero di donazioni ogni mille abitanti. Dati importanti che il Centro Nazionale Sangue dell'Iss rende pubblici, non a caso, proprio oggi, 28 febbraio, in occasione della Giornata Mondiale dedicata alle Malattie rare. Donare il sangue, infatti, significa salvare la vita di molte persone, diverse delle quali affette da patologie poco comuni. Ogni anno, migliaia di questi pazienti vengono curati proprio grazie al plasma donato.
“Il sangue e gli emocomponenti in Italia provengono da donazioni volontarie, anonime, gratuite e associate – ha detto Aldo Ozino Caligaris, portavoce protempore di Civis (Coordinamento Interassociativo dei Volontari Italiani del Sangue). A livello internazionale, così come in Italia, si osserva un aumento della richiesta di plasma a seguito dell’aumento della domanda di medicinali plasmaderivati (Mdp) dovuto all’invecchiamento della popolazione, all’identificazione di nuove procedure terapeutiche e all’aumento di diagnosi dai paesi emergenti”.
 
Serve un registro della malattie rare del sangue
Si va dall’emofilia, alle immunodeficienze, fino alla talassemia che necessita di trasfusioni regolari. Si stima che una quota superiore al 10% delle donazioni sia destinata proprio alla cura di queste patologie.
“Sul numero di persone affette da queste patologie non ci sono dati precisi – ha sottolineato Gian Luca Forni, della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (Site) - un problema che dovrebbe essere risolto da un registro nazionale coordinato dal Centro Nazionale Sangue previsto da un decreto ministeriale di prossima emanazione. Non ci sono dati epidemiologici precisi neanche sulla distribuzione dei pazienti, che servirebbero per sopperire alle necessità trasfusionali, per organizzare le compensazioni tra diverse Regioni, e consentirebbero di attenuare problematiche che si creano particolarmente nei periodi estivo e natalizio, quando la raccolta diminuisce. Si pensi che un paziente con talassemia maior ha bisogno di circa 2-3 unità ogni 20 giorni, e si stima che ce ne siano circa 7mila in Italia. Anche i pazienti affetti da un’altra anemia congenita, l’Anemia Falciforme, stanno aumentando a seguito dei nuovi flussi migratori, passando in 10 anni da 900 a circa 1900 pazienti censiti”.
 
I farmaci plasmadervati
Grazie al plasma raccolto è stato possibile contribuire anche al lavoro delle industrie farmaceutiche che producono medicinali plasmaderivati. Alle patologie rare che vengono curate con trasfusioni, infatti, si aggiungono quelle per cui sono necessari questi particolari farmaci, come le immunodeficienze primitive, l’emofilia e altre malattie emorragiche congenite.  “Le immunodeficienze primitive (idp) – ha spiegato Lucia Bernazzi, dell’Associazione Immunodeficienze Primitive Onlus - sono malattie rare la cui frequenza complessiva è stimata circa di 1 su 5 mil.a nella popolazione generale. Tale dato è e sarà destinato a continue variazioni nel prossimo futuro dato che ogni anno vengono descritti decine di nuovi deficit immunologici. Si conoscono più di 230 geni responsabili di varie forme di Idp. In alcune zone c’è qualche difficoltà nel reperire i farmaci, a causa della gestione estremamente frammentata delle patologie che varia da Regione a Regione”.
La produzione nazionale di Immunoglobuline polivalenti per uso endovenoso non copre il 100% delle richieste: negli ultimi anni si è attestato intorno ai 75 punti percentuali.
 
La produzione che oltrepassa i confini  italiani
“Il Centro Nazionale Sangue – ha aggiunto il direttore generale Giancarlo Maria Liumbruno - è impegnato nella stesura del piano annuale di autosufficienza nazionale che ha un capitolo riguardante il plasma e la declinazione degli specifici obiettivi come indicato nel decreto del Ministero della Salute inerente al Piano Nazionale Plasma 2016-2020”. Buoni risultati per le cure del Fattore VIII della coagulazione, indicato per il trattamento dei pazienti affetti da emofilia A: in Italia si producono mediamente, ogni anni, 75 milioni di Unità Internazionali, che non solo garantiscono il trattamento dei pazienti residenti in Italia, ma che hanno consentito di sostenere progetti di cooperazione internazionale per la cura di pazienti che non possono accedere a terapie adeguate. Sono stati invece circa 11 i milioni di Unità Internazionali di Fattore IX prodotti all’anno per il trattamento degli emofilici B. 
“Gli emofilici italiani inseriti nel registro sono 4.727 – ha detto Cristina Cassone, presidente di Fedemo – a cui si aggiungono 2829 affetti da malattia di Von Willebrand e quelli con altri deficit della coagulazione, che sono 1.819. Quello che auspichiamo – ha concluso - è che venga sempre garantita la migliore cura e l'opportunità di condividere con il medico la possibilità di sceglierla, possibilità che in qualche Regione non è sempre garantita”.
 

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