"I nuovi criteri di accesso al Fondo mirano a tutelare l'accesso a medicinali «in attesa di commercializzazione» nel rispetto delle indicazioni della legge citata. Colgo l'occasione per ricordare che l'ordinamento vigente prevede anche altre misure finalizzate a consentire l'accesso precoce alle terapie per pazienti privi di alternative terapeutiche autorizzate, nel senso che sono previste specifiche disposizioni che consentono di accedere gratuitamente a terapie che possono rappresentare una speranza di cura. Segnatamente, una prima opzione è rappresentata dall'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, cosiddetto uso compassionevole".

Così il sottosegretario alla Salute, Andrea Costa, rispondendo ieri in Commissione Affari Sociali alla Camera all'interrogazione sul tema presentata da Fabiola Bologna (CI).

Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Costa.

"L'AIFA è costantemente impegnata nel garantire un accesso tempestivo e sostenibile alle cure, ponendo particolare attenzione alla tutela dei diritti dei pazienti più fragili.
Con specifico riferimento ai farmaci destinati al trattamento delle malattie rare, secondo una recente analisi indipendente (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations-EFPIA, aprile 2022), l'Italia è al quarto posto tra gli Stati U.E. per numero di farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale dopo la loro autorizzazione da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali-European Medicines Agency (superata solo da Germania, Danimarca e Austria, e davanti a Paesi con capacità di spesa e dimensioni corrispondenti, quali Francia e Spagna).
Inoltre, l'AIFA persegue in modo chiaro l'obiettivo di garantire l'accesso rapido a terapie innovative in contesti nei quali manchino alternative terapeutiche.

Il Fondo Nazionale AIFA, cosiddetto Fondo 5 per cento, istituito dall'articolo 48, comma 19, lettera a), del decreto-legge n. 269 del 30 settembre 2003, recante: «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito con modificazioni dalla legge n. 326 del 24 novembre 2003, è stato istituito al fine di garantire al paziente di accedere gratuitamente a cure che presentano anche solo dati preliminari di efficacia, purché prescritte dal medico specialista, e previa valutazione di AIFA circa la sussistenza dei requisiti regolatori.
Il Fondo cosiddetto del 5 per cento, come noto, è alimentato dai versamenti delle imprese farmaceutiche, pari al 5 per cento delle proprie spese promozionali nell'anno immediatamente precedente.

In base al comma 19, lettera a), dello stesso articolo 48, il 50 per cento del Fondo è destinato «per l'impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie».
Inizialmente pensato come strumento straordinario per consentire un accesso precoce a farmaci per malattie gravi, e circoscritto a pochissimi e limitati casi per diversi anni, l'accesso al Fondo 5 per cento negli ultimi anni è cresciuto notevolmente, specie per far fronte alle richieste concernenti l'impiego prolungato di farmaci «off-label».
Ciò ha comportato, di fatto, che le risorse disponibili sono passate da più di 20 milioni di euro nel 2010 a meno di 11 milioni nel 2021, a fronte di richieste superiori ai 50 milioni l'anno.

Per tali ragioni, in data 11 novembre 2021, l'AIFA ha dovuto disporre, in via cautelativa, la temporanea sospensione dell'utilizzo del Fondo 5 per cento, in considerazione del fatto che nel 2021 la spesa prevista a carico dello stesso sarebbe ammontata ad oltre 50 milioni di euro, a fronte di una capienza, per lo stesso periodo annuale, di soli 10,5 milioni.
Successivamente, in data 30 novembre 2021 l'AIFA, con una nota indirizzata agli Assessorati regionali alla Sanità, ha provveduto a riavviare le procedure di accesso al Fondo 5 per cento e definire i criteri di accesso, sulla base della legge 10 novembre 2021, n. 175: «Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani», che all'articolo 11 dispone l'integrazione del Fondo 5 per cento con un'ulteriore quota pari al 2 per cento delle spese sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche per le attività di promozione rivolte al personale sanitario.

Si osserva che i nuovi criteri di accesso al Fondo mirano a tutelare l'accesso a medicinali «in attesa di commercializzazione» nel rispetto delle indicazioni della legge citata.
Colgo l'occasione per ricordare che l'ordinamento vigente prevede anche altre misure finalizzate a consentire l'accesso precoce alle terapie per pazienti privi di alternative terapeutiche autorizzate, nel senso che sono previste specifiche disposizioni che consentono di accedere gratuitamente a terapie che possono rappresentare una speranza di cura.
Segnatamente, una prima opzione è rappresentata dall'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, cosiddetto uso compassionevole, ai sensi del decreto ministeriale 7 settembre 2017, recante «Disciplina dell'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica».

L'uso compassionevole permette l'accesso gratuito, con onere a carico dell'azienda farmaceutica, a:
1) medicinali sperimentali;
2) medicinali autorizzati per indicazioni diverse (uso off label);
3) medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale.

L'azienda farmaceutica può avviare programmi di uso compassionevole, rivolti a più pazienti che presentano determinati requisiti preliminarmente individuati e sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti i pazienti, oppure può consentire l'accesso gratuito su base nominale per singolo paziente.
Le evidenze scientifiche richieste per la somministrazione di un farmaco tramite uso compassionevole sono graduate a seconda della patologia e della gravità del caso, come specificato dall'articolo 2, comma 2, del decreto ministeriale 7 settembre 2017.
Qualora il farmaco sia già approvato per altra indicazione (e quindi disponibile in Italia) il paziente può accedervi attraverso una prescrizione off-label, ossia la somministrazione di medicinali già autorizzati ma per patologie, popolazioni o posologie diverse da quelle oggetto di richiesta, ai sensi dell'articolo 3, comma 2, della legge n. 94 del 1998, autorizzata dall'Azienda sanitaria che lo ha incarico.

Per completezza, si segnala inoltre che la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, ha previsto che, in assenza di alternativa terapeutica, medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, medicinali sperimentali e medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, possano essere inseriti in appositi elenchi, predisposti, previo parere favorevole della Commissione Tecnico-Scientifica di AIFA, per l'erogazione a carico del SSN, in forma generalizzata, a tutti i pazienti che rientrano nei criteri di inclusione previsti nel provvedimento di inserimento. L'inserimento in tali elenchi è subordinato all'esistenza di risultati di studi clinici di fase seconda che dimostrino un'efficacia adeguata con un profilo di rischio accettabile a supporto dell'indicazione richiesta".

Fabiola Bologna (CI), replicando, ringrazia il rappresentante del Governo per i chiarimenti forniti e per avere ricordato che la legge n. 175 del 2021, sulle malattie rare, ha previsto un'integrazione del fondo per i farmaci orfani attraverso un versamento aggiuntivo del 2 per cento delle spese autocertificate delle aziende farmaceutiche. Nel ricordare che tali risorse sono destinate alla cura di una serie di gravi patologie, incluse quelle pediatriche, ribadisce che occorre prestare una particolare attenzione nei confronti dei pazienti in condizioni di fragilità. In conclusione, si augura che con il riavvio delle procedure di accesso al fondo costituito presso l'Aifa sia possibile acquisire una maggiore disponibilità di dati al fine di effettuare un'ulteriore riflessione sulle esigenze di tali pazienti.