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Pnrr e Malattie rare. Un’occasione da non perdere

di Andrea Piccioli

Quello che mi preme qui sottolineare è l’importanza del finanziamento per le malattie rare (50 milioni di euro), troppo spesso messe da parte in ragione dei loro numeri esigui quanto a incidenza e prevalenza, non certo quanto a numero complessivo di persone (milioni) costrette a conviverci

02 MAG -

Un tempo straordinario richiede risorse straordinarie. E non vi è dubbio che tale sia il periodo che stiamo vivendo come altrettanto straordinarie siano le opportunità offerte dal finanziamento dell’Unione Europea “NextgenerationEu”.

Un programma ambizioso di sviluppo e ammodernamento grazie al quale l’Italia ha potuto presentare il suo pacchetto di riforme e investimenti per gli anni 2021-2026, ovvero il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), articolato in sei missioni: digitalizzazione, innovazione, competitività, cultura e turismo; rivoluzione verde e transizione ecologica; infrastrutture per una mobilità sostenibile; istruzione e ricerca; inclusione e coesione; salute.

E’ nell’ambito di quest’ultimo punto che, in qualità di Direttore del più grande ente di ricerca pubblico sulla salute in Italia, l’Istituto Superiore di Sanità, voglio soffermarmi sull’investimento di oltre 15 miliardi di euro divisi tra la creazione e il potenziamento delle reti di prossimità da una parte e l’innovazione e la digitalizzazione del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) dall’altra. Obiettivi che la pandemia ha mostrato quanto mai urgenti da raggiungere. Indispensabili, direi, a migliorare da un punto di vista qualitativo e di tempistiche, l’assistenza a cittadini e pazienti.

A tal fine, è dunque quanto mai preziosa – e ben venga la sua implementazione - quella rete di strutture intermedie territoriali, quali le Case e gli Ospedali di Comunità, quali i tutti i servizi di prossimità, tra cui rientrano l’assistenza domiciliare e lo sviluppo dei servizi di telemedicina. Allo stesso fine, sono quanto mai necessari il rinnovamento e l'ammodernamento delle strutture tecnologiche e digitali esistenti.

Sempre nell’ambito della missione 6 del PNNR, risorse significative sono state messe a disposizione dal bando lanciato nei giorni scorsi dal nostro Ministero della salute: oltre 262 milioni di euro in favore della ricerca biomedica.

Un finanziamento ripartito tra 50 milioni da destinare alle “proof of concept”, vale a dire a progetti volti a favorire il passaggio dalla conoscenza sviluppata in laboratorio alla sua messa a punto a livello industriale; altri 50 milioni per progetti sulle malattie rare (escludendo i tumori rari per i quali è previsto un ulteriore avviso); 162.070 milioni incentrati sulle malattie croniche non trasmissibili per studi su fattori di rischio e prevenzione; eziopatogenesi e meccanismi di malattia. Progetti di durata biennale, i cui dettagli di tempo e di accesso sono esplicitati nel bando stesso.


Quello che mi preme qui sottolineare, in qualità anche di responsabile del Centro di coordinamento degli screening neonatali (CCSN) che ha sede in ISS, è l’importanza del finanziamento per le malattie rare, troppo spesso messe da parte in ragione dei loro numeri esigui quanto a incidenza e prevalenza, non certo quanto a numero complessivo di persone (milioni) costrette a conviverci.

Mi fa piacere leggere nel bando che gli interventi finanziabili sono numerosi e spaziano dal campo della ricerca di base a quello dell’organizzazione di modelli per la presa in carico dei pazienti.

Si va dalla creazione e dal potenziamento delle biobanche, preziosi strumenti per raccogliere e conservare i dati clinici, compresi i campioni raccolti per gli screening neonatali da utilizzare a scopi di ricerca, al sostegno ai centri specializzati nello sviluppo delle terapie avanzate (terapie geniche, cellulari e tissutali) e nel repurposing di farmaci, ovvero il riposizionamento di molecole impiegate per altre patologie. Dallo sviluppo di nuovi sistemi di delivery di farmaci per raggiungere organi e tessuti non coperti dagli attuali trattamenti alla creazione di consorzi tra ricerca e industria per lo sviluppo di nuove molecole. Dalla costruzione di reti di specialisti con diverse competenze alla messa a punto di modalità di coinvolgimento dei pazienti, con attenzione alla transizione dall’età pediatrica a quella adulta e alle situazioni di emergenza/urgenza.

Insomma, il campo è vasto e l’iniziativa prevede un secondo tempo. L’intenzione, infatti, è quella, entro il 2023, di lanciare un ulteriore bando per un importo equivalente (oltre 262 milioni), così da stanziare complessivamente più di 524 milioni di euro. Ripartiti di nuovo tra progetti proof of concep (100 Mln), programmi/progetti di ricerca su tumori e malattie rare (100 Mln), progetti su malattie ad alto impatto sulla salute (324,140 Mln).

Una boccata d’ossigeno per la ricerca italiana, un’opportunità assolutamente da cogliere.

Andrea Piccioli
Direttore dell’Istituto Superiore di Sanità

Editoriale della Newsletter “RaraMente” dell’Iss



02 maggio 2022
© Riproduzione riservata

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