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Farmaci. Da nuova Car-T a 3 biosimilari, a maggio il Chmp approva 10 nuovi prodotti. E modifica l’uso dell’antibiotico azitromicina


Il comitato ha avviato una revisione dei medicinali contenenti ipidacrina. Sono infatti emerse preoccupazioni in merito alla solidità dei dati a supporto dell'efficacia dell'ipidacrina negli usi autorizzati e sul potenziale danno epatico dell'ipidacrina.

23 MAG - Dieci nuovi farmaci raccomandati per l'approvazione Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione di 10 farmaci nella riunione di maggio 2025. Il comitato ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria, un tipo di tumore dei globuli bianchi. Questo farmaco è stato supportato dal programma PRIority MEdicines (Prime) dell'Ema, che fornisce un supporto scientifico e regolatorio tempestivo e potenziato per farmaci promettenti con il potenziale di rispondere a bisogni medici insoddisfatti.

Aucatzyl è una terapia con cellule T chimeriche (Car) autologhe geneticamente modificate, un tipo di immunoterapia personalizzata contro il cancro che si basa sulla raccolta e la modifica delle cellule immunitarie del paziente per trattare il cancro.

È stato adottato un parere positivo per Blenrep (belantamab mafodotin), per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario, una malattia rara e incurabile delle plasmacellule, che colpisce tipicamente gli adulti a partire dai 60 anni di età. Il comitato ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Ezmekly (mirdametinib), per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da neurofibromatosi di tipo 1, una malattia ereditaria in cui il paziente sviluppa tumori benigni (non cancerosi) lungo i nervi. Itovebi (inavolisib) ha ricevuto parere positivo dal Chmp per il trattamento di adulti con carcinoma mammario localmente avanzato e metastatico con mutazione PIK3CA, recettore degli estrogeni (ER) positivo e HER2 negativo. Il Chmp ha espresso parere positivo, in circostanze eccezionali, per Maapliv (amminoacidi), per il trattamento della malattia delle urine a sciroppo d'acero nei pazienti fin dalla nascita. Si tratta di una rara malattia genetica in cui l'organismo non riesce a scomporre alcuni amminoacidi presenti nelle proteine. Ciò porta a un accumulo di sostanze nocive nel sangue e nelle urine, che può causare gravi problemi di salute.

Il panel di esperti ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Riulvy (tegomil fumarato), per il trattamento di adulti e bambini dai 13 anni di età affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente. Questo medicinale è stato presentato in una domanda ibrida, che si basa in parte sui risultati di test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati. Il comitato ha espresso pareri positivi per tre medicinali biosimilari: Bomyntra (denosumab), per la prevenzione di eventi scheletrici negli adulti con tumori maligni in stadio avanzato che interessano le ossa e per il trattamento di adulti e adolescenti con apparato scheletrico maturo affetti da tumore a cellule giganti dell'osso. Conexxence (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi, una malattia che rende le ossa fragili, nelle donne in postmenopausa e negli uomini a maggior rischio di fratture. Rolcya (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi e della perdita ossea. Un farmaco generico, Emtricitabina/Tenofovir alafenamide Viatris (emtricitabina/tenofovir alafenamide), ha ricevuto un parere positivo per il trattamento di adulti e adolescenti infetti dal virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1). Il comitato ha inoltre raccomandato l'estensione delle indicazioni per quattro medicinali già autorizzati nell'Unione Europea (UE): Imfinzi, Rezolsta, Saxenda e Tevimbra.

Nella stessa seduta, il comitato ha raccomandato di non concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico per Atropina solfato FGK (atropina), un farmaco destinato al trattamento della miopia nei bambini di età pari o superiore a tre anni. Kinselby (resminostat) ha ricevuto un parere negativo per il trattamento di pazienti con micosi fungoide in stadio avanzato e sindrome di Sézary, due tumori delle cellule del sangue che colpiscono principalmente la pelle.

Il comitato ha avviato una revisione dei medicinali contenenti ipidacrina. Questi medicinali sono stati autorizzati in diversi paesi dell'UE tramite procedure nazionali e sono utilizzati negli adulti per il trattamento di diverse patologie a carico del sistema nervoso. Sono infatti emerse preoccupazioni in merito alla solidità dei dati a supporto dell'efficacia dell'ipidacrina negli usi autorizzati e sul potenziale danno epatico dell'ipidacrina. Ciò ha fatto seguito a segnalazioni di livelli elevati di enzimi epatici rispetto a quelli registrati prima del trattamento, in uno studio con una formulazione generica di ipidacrina. L'Ema esaminerà ora tutti i dati disponibili sulla sicurezza e l'efficacia dei medicinali contenenti ipidacrina e formulerà una raccomandazione sull'opportunità di mantenere, modificare, sospendere o revocare le relative autorizzazioni all'immissione in commercio in tutta l'Ue.

Infine, la Commissione Europea ha revocato il rifiuto di un'autorizzazione all'immissione in commercio per Aplidin (plitidepsina), un medicinale destinato al trattamento del mieloma multiplo. A seguito dell'adozione di questa decisione, la Commissione ha chiesto all'Ema di riavviare il riesame del parere negativo adottato dal Chmp nel dicembre 2017. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Winlevi (clascoterone), un medicinale destinato al trattamento dell'acne vulgaris, ha richiesto un riesame del parere negativo adottato dal comitato nella riunione dell'aprile 2025. Una volta ricevute le motivazioni di queste richieste, il Chmp riesaminerà i propri pareri e pubblicherà le raccomandazioni definitive.

23 maggio 2025
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