Ema. Approvati 9 nuovi farmaci, comprese le prime due terapie “Car-T” nell’UE. Tutte le novità del meeting di giugno del Chmp

Raccomandata l'autorizzazione all'immissione in commercio per i primi due farmaci antigene chimerico (Car) T-cell nell'Unione europea: Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel) sono entrambi medicinali per terapie avanzate (ATMP) destinati al trattamento di alcuni tumori del sangue. Kymriah e Yescarta sono stati designati come farmaci orfani durante il loro sviluppo.

29 GIU - Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di nove medicinali nella riunione di giugno 2018. In particolare, è stata raccomandata l'autorizzazione all'immissione in commercio per i primi due farmaci antigene chimerico (Car) T-cell nell'Unione europea: Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel) sono entrambi medicinali per terapie avanzate (ATMP) destinati al trattamento di alcuni tumori del sangue. Kymriah e Yescarta sono stati designati come farmaci orfani durante il loro sviluppo. Sono anche i primi farmaci supportati dallo schema PRIority MEdicines (PRIME) di Ema per ricevere un parere positivo dal Comitato.
 
Insieme alla raccomandazione di approvazione per le prime due terapie Car-T, il comitato ha anche raccomandato un'estensione dell'indicazione terapeutica per RoActemra (tocilizumab) per includere il trattamento della sindrome da rilascio di citochine indotta da cellule Car-T (CRS), un noto grave effetto collaterale delle terapie cellulari Car-T.   
Quattro altri medicinali orfani sono stati raccomandati per l'approvazione da parte del comitato: Cablivi (caplacizumab) per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica; Mepsevii (vestronidasi alfa) per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII; Veyvondi (vonicog alfa) per il trattamento della malattia di von Willebrand e Vyxeos (daunorubicina / citarabina) per il trattamento della leucemia mieloide acuta.
 
Duzallo (lesinurad / allopurinolo) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento dell'iperuricemia in pazienti con gotta.
 
Il Chmp ha rilasciato un parere positivo per Ulipristal Acetate Gedeon Richter (ulipristal acetate), una richiesta di consenso informato per il trattamento preoperatorio dei fibromi uterini. Una richiesta di consenso informato si avvale dei dati del dossier di un medicinale precedentemente autorizzato, con il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di tale medicinale che fornisce il consenso per l'uso dei propri dati nella domanda.
 
Raccomandazione positiva su un nuovo farmaco dopo il riesame
 
Il Chmp ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per Nerlynx (neratinib), per il trattamento adiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario, dopo aver riesaminato il suo parere negativo per questo medicinale adottato nel febbraio 2018.
 
Sette raccomandazioni su estensioni dell'indicazione terapeutica
Il comitato ha raccomandato l'estensione delle indicazioni per Dexdor, Inovelon, Jinarc, Lenvima, Opdivo, Rapamune e RoActemra.

29 giugno 2018
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