Il clamoroso ritorno del payment by result rilanciato dal CAR-T

di Fabrizio Gianfrate

Con le sue declinazioni e varianti: payment by performance, risk sharing, success fee e, in ultimo ora appunto “payment at result”, adottate in Italia da una decina di anni (ma perché sul CAR-T è stata in questi giorni definita una novità, incluso il pagamento a rate, già in essere da anni per lo Strimvelis?) Insomma, come per un altro centinaio di farmaci rimborsati nell’ultimo decennio, si paga solo a risultato ottenuto.

09 AGO - Non parlerò della appena avvenuta eccellente rimborsabilità del CAR-T in Italia, se non per sottolineare che a problemi complessi servono soluzioni complesse e che quando intorno al tavolo si siedono bravi e volenterosi professionisti, come in questo caso quelli di AIFA e Novartis, l’accordo per curare i pazienti si trova.
 
Dei modi per rimborsare terapie geniche e cellulari ne avevo preconizzato qui su QS oltre un anno fa dinamiche ed esiti, come i pagamenti frazionati legati all’efficacia come quelli appunto ora adottati.
 
Uso invece l’occasione del Kymriah per riprendere il tema del payment by result, qui clamorosamente rilanciato dopo mesi di arbitrario oscuramento da parte della “precedente” AIFA. Il rimborso di un farmaco solo quando su quel paziente funziona, ovvero la rimborsabilità dei farmaci dal SSN all’industria avviene solo per quei pazienti che rispondono alla terapia. Insomma volere moglie, vedere cammello, detto aulicamente.
 
Con le sue declinazioni e varianti: payment by performance, risk sharing, success fee e, in ultimo ora appunto “payment at result”, adottate in Italia da una decina di anni (ma perché sul CAR-T è stata in questi giorni definita una novità, incluso il pagamento a rate, già in essere da anni per lo Strimvelis?) Insomma, come per un altro centinaio di farmaci rimborsati nell’ultimo decennio, si paga solo a risultato ottenuto.  
Pago solo quando funziona, con la conseguenza così di massimizzare l’efficienza allocativa delle risorse SSN come utilità collettiva, nell’accesso per cure sempre più costose come quelle in onco-ematologia. Un metodo, insomma, di cui l’economista non può che plaudire l’adozione.
 
Certo va ben identificato il giusto parametro quali-quantitativo per definire la responsività del paziente, quindi il criterio di rimborso, con il potenziale bias dell’asimmetria informativa a favore dell’Industria ed il corredo intrinseco di inevitabili incertezze nel medio-lungo termine
 
Così come va pianificato l’onere per la gestione del processo per l’aggiornamento del sistema, onere amministrativo-burocratico in carico al medico curante e da questi giustamente inviso, principale causa delle critiche ricevute.
 
I caveat dell’economista sul metodo, che ribadisco mi piace molto, a mio avviso, riguardano in particolare le possibili distorsioni che il payment by result può introdurre, come l’innalzamento nel medio-lungo termine del livello medio dei prezzi, già alto.
 
Proprio i prezzi, infatti, come strumento di contenimento della spesa in questo metodo sono posti in secondo piano rispetto ai volumi di rimborso, che così sono ridotti, pur anch’esso un potenziale driver inflativo, benchè blando e indiretto.
 
Col payment by results chi compra, il SSN, acquista un risultato certo, già acquisito. Nel modello tradizionale di rimborsabilità, invece, il SSN compra una probabilità di successo (trading gamble) secondo una percentuale nota ma non certa, definita in economia come utilità probabile attesa.
 
Di conseguenza il livello di prezzo della transazione, nei due diversi metodi, si dovrebbe attestare su valori differenti, in base al differenziale tra risultato acquistato ex post del payment by results, più elevato a incorporare anche i fallimenti terapeutici, e probabilità attesa comprata nella rimborsabilità tradizionale, dal prezzo quindi naturalmente più basso. Questo costituisce evidentemente un elemento di spinta inflativa.
 
Inoltre, rimborsare solo i responders diminuisce i volumi di vendita dell’industria, riducendo il margine di contribuzione unitario medio di quel farmaco, e pure le addiziona i costi dei farmaci forniti gratuitamente cioè non rimborsati per i non responders.
 
Ne consegue, nel medio termine, pure a un livello di prezzo adeguato che incorpori i fallimenti, il rischio di un ulteriore effetto inflattivo sui prezzi richiesti dalle industrie in sede negoziale, non solo su quel farmaco ma anche su altri farmaci del proprio portafoglio attuale e futuro, a compensare appunto la riduzione dei profitti derivante dai minori volumi di quelli rimborsati col payment by results.
 
Fino all’estremo nominale della rottura del meccanismo, ovvero della non rimborsabilità per mancato accordo negoziale, con farmaco in fascia C e conseguenti implicazioni etiche o anche economiche per i singoli ospedali nel caso della prolungata permanenza in C-nn.
 
Nel caso in cui i due modelli negoziali, come spesso accade di fatto per precipua reciproca convenienza tra le parti, si pareggiano forzatamente sullo stesso valore, si finisce col produrre una distorsione da regolamentazione del mercato, nel quale si cortocircuitano le due suddette dinamiche opposte, col valore dell’utilità marginale livellato e mescolato al valore probabilistico dell’utilità attesa (si veda in proposito il cosiddetto “paradosso di San Pietroburgo” di Bernoulli con le sue derivate - utili anche al tavolo del Casinò), con potenziali squilibri in termini d’inefficacia, inefficienza e iniquità distributiva nel sistema.
 
Oltre al rischio inflativo, vanno poi tenuti in debito conto i costi aggiuntivi e soprattutto i potenziali bias derivanti dai suddetti necessari processi gestionali del sistema (monitoraggio e input dati, controlli, ecc.) da cui dipende l’effettivo pagamento, anche quando il payment by results è operativamente inverso: non il pagamento del SSN all’industria per i soli responders ma il pagamento SSN di tutti i pazienti con successivo payback dell’industria per i non responders (soddisfatti o rimborsati). Questo payback per “failure” della terapia è quindi un pericoloso fattore di rischio di moral hazard d’inefficienza del sistema a discapito del SSN.
 
E poi, in un esercizio di “fantaregolazione”, cosa accadrebbe se il payment by results fosse esteso ad altri farmaci o persino a tutto il prontuario, come nuova filosofia di base del sistema di remunerazione? Perché limitarlo ai soli oncoematologici? Sarebbero rilevanti le implicazioni economiche e operative, anche sui prescrittori e sulle farmacie, soprattutto sul come monitorare i risultati da cui far dipendere i rimborsi.
 
Ma allora, mutatis mutandis, lo potremmo allargare anche ai medici, e pure alla diagnostica, agli infermieri, anzi a tutto il personale impegnato nella filiera della tutela e cura della salute. Ti pago solo se funzioni, payment by results, come per i farmaci: pagati solo se e quando il paziente migliora.
 
Pensate che rivoluzione. Nell’Italia da sempre permeata di anti meritocrazia e oggi ancora di più  d’incompetenza superficiale e analfabetismo funzionale magari spingerebbe a maggiori qualità ed efficienza. Magari.
 
 
 
Prof. Fabrizio Gianfrate
Economia Sanitaria

09 agosto 2019
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