Leucemia mieloide acuta. Nuove possibilità terapeutiche da farmaci consolidati

di Marzia Caposio

In Italia, ogni anno si registrano circa 800 nuovi casi di t-AML e AML-MRC, sottogruppi di leucemia mieloide acuta dalla prognosi infausta. La continua ricerca ha però permesso l’arrivo di una nuova terapia innovativa in grado di portare alla remissione ematologica circa il 65% dei pazienti.

24 SET - La leucemia mieloide acuta (AML) è un tumore del sangue che inizia nel midollo osseo dove si produce la maggior parte delle nuove cellule del sangue del corpo umano. Le cellule “malate” eliminano le cellule sane e si spostano nel flusso sanguigno dove possono diffondere il cancro ad altre parti del corpo. L'età media alla diagnosi è di 72 anni e la prognosi peggiora progressivamente con l'età. I pazienti con leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) e AML con cambiamenti correlati a mielodisplasia (AML-MRC) hanno tra i più bassi tassi di sopravvivenza di tutti i sottogruppi di AML e per questo sono considerati soggetti ad alto rischio.

In Italia, si registrano circa 800 nuovi casi di t-AML e AML-MRC all’anno e spesso la prognosi per questi pazienti è particolarmente sfavorevole. “Negli ultimi 40 anni, la diagnosi e la cura della AML ha visto un lento ma costante miglioramento. Grazie alla ricerca, infatti, si ampliano le possibilità terapeutiche per il trattamento di questa patologia”, ha commentato Alessandro Rambaldi direttore dell’Uoc di Ematologia dell’Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo in occasione dell’evento “4 decenni di ricerca nella LAM: presente e aspettative future”, che si è svolto a Milano il 12 e 13 settembre scorsi, con il supporto di Jazz Healtcare Italy.  
Ne è un esempio la recente approvazione da parte di Aifa di CPX-351, di Jazz Pharmaceuticals, combinazione di daunorubicina e citarabina due farmaci ben noti per il trattamento delle AML, proprio per i pazienti con t-AML e AML-MRC. “Il farmaco ha dimostrato, in studi di fase III, di essere più efficace del tradizionale trattamento chemioterapico 3+7 e di conferire benefici superiori in termini di sopravvivenza”, ha precisato Adriano Venditti, direttore dell’Uosd di Malattie Mieloproliferative della Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, “dimostrando di essere in grado di portare alla remissione ematologica circa il 65% dei pazienti con questa malattia”, ha proseguito Rambaldi.

Il farmaco, dunque, sembra essere “un chemioterapico più intelligente di quelli che abbiamo avuto a disposizione finora perché ha dimostrato che l’associazione con un rapporto molare fisso di cinque molecole della citarabina e di una molecola della daunorubicina, è particolarmente efficace nel distruggere le cellule della leucemia”, ha aggiunto Giuseppe Rossi, direttore della Struttura complessa di ematologia, dell’Asst Spedali Civili di Brescia.
 
L’approvazione dell’Aifa di CPX-351 è legata all’attribuzione, da parte dell’agenzia stessa, del carattere di innovazione terapeutica al farmaco. “I farmaci innovativi indubbiamente rappresentano una grande opportunità per i pazienti e ovviamente in generale per il Servizio Sanitario Nazionale, ma rappresentano anche una grande sfida in termini economici sia per le Regioni che per l’intero sistema salute”, ha sottolineato Federico Spandonaro, Presidente Crea e professore di Economia della Farmaceutica all’Università Tor Vergata di Roma. “La creazione dei fondi per i farmaci innovativi e innovativi oncologici, ha reso più semplice l’accesso a queste terapie, ma la vera sfida sarà quella di garantire la continuità di questi fondi ormai in scadenza e la capacità da parte delle Regioni di attuare un’attenta programmazione perché solo in questo modo si può garantire sostenibilità e accesso all’innovazione stessa”, ha concluso Spandonaro.

Nell’ottica della sostenibilità, il rischio di sprecare risorse a causa di una scarsa informazione è del tutto reale. “Stiamo parlando di terapie molto costose che si possono assumere anche presso il domicilio e se il paziente non è ben formato e informato su quelle che sono le modalità di assunzione rischia non solo di incorrere in scarsa aderenza alla terapia vanificandone l’esito ma anche in spreco di risorse”, ha precisato Emanuela Omodeo Salè, direttore di Farmacia dell’Istituto Europeo di Oncologia (Ieo) di Milano e Coordinatore nazionale dell’Area Oncologica della Sifo. “Spetta dunque al farmacista ospedaliero il compito di accompagnare il paziente in un percorso di informazione e formazione corretta e per questo è necessario che lavori a stretto contatto con il clinico”, ha concluso.

Marzia Caposio

24 settembre 2019
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