Lesioni alla cornea. Arriva il farmaco che ridà la vista senza trapianto. Ok da Commissione UE

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Martedì 24 FEBBRAIO 2015
Lesioni alla cornea. Arriva il farmaco che ridà la vista senza trapianto. Ok da Commissione UE

E' il primo farmaco al mondo a base di staminali ed è in grado di rigenerare la cornea danneggiata da ustioni termiche o chimiche. Recupero della vista nell'80% dei casi di lesioni superficiali evitando il trapianto. Ma aiuta anche il recupero quando il trapianto di cornea è invece indispensabile.

Holoclar è il primo farmaco basato su staminali ad essere approvato dalla Commissione Europea, che ne ha notificato a Chiesi Farmaceutici l’autorizzazione all’immissione in commercio. Si tratta di un traguardo tutto italiano, dato che il farmaco è stato messo a punto nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate, spin off dell’Università di Modena e Reggio Emilia, presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’ateneo modenese.
Il farmaco rigenera la cornea danneggiata da gravi ustioni, termiche o chimiche, consentendo il ripristino della visione, in circa l’80% dei casi trattati con lesioni superficiali: in questi pazienti esso sostituisce il trapianto, mentre dove i danni sono più profondi aumenta le possibilità di successo del trapianto. In un futuro prossimo sarà disponibile per tutti i pazienti europei che necessitano del trattamento.

Il via libera della Commissione Europea arriva subito dopo il parere favorevole del Chmp (Comitato Europeo per i Prodotti Farmaceutici per Uso Umano) dell’Ema, nel dicembre scorso.
“Holoclar è in assoluto il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali approvato e formalmente registrato nel mondo occidentale”, dichiara Andrea Chiesi, Direttore R&D Portfolio Managementdi Chiesi Farmaceutici S.p.A. e Amministratore Delegato di Holostem Terapie Avanzate.

Come funziona il trattamento
La storia dello sviluppo del farmaco rappresenta un esempio di medicina traslazionale, nella quale lecompetenze di chi fa ricerca e di chi cura i pazienti si combinano insieme per raggiungere il risultato finale.
Il farmaco rappresenta una terapia avanzata a base di cellule staminali autologhe in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea, la sottile membrana oculare trasparente che è la più potente lente visiva che possediamo.
In particolare, quando ustioni termiche o chimiche danneggiano questa lente, può accadere di perdere la vista. Holoclarè in grado di ‘riparare’ la cornea danneggiata mediante una ricostruzione effettuata in laboratorio basata proprio sulla ‘riserva naturale’ delle staminali del paziente. Ecco come.

“Abbiamo scoperto che le cellule staminali che consentono la rigenerazione della cornea risiedono in una piccola area al confine tra la cornea (la parte trasparente al centro dell’occhio) e la congiuntiva (la parte bianca attigua) che si chiama limbus”, afferma Graziella Pellegrini, Coordinatrice della terapia cellulare al CMR nonché direttrice R&D e cofondatrice di Holostem, che ha ideato, insieme al professor De Luca, tutte le fasi di sviluppo del prodotto. “Quando ustioni termiche o chimiche della superficie oculare danneggiano irreversibilmente questa riserva di staminali la superficie corneale, che in un occhio sano si rinnova completamente ogni sei/nove mesi, smette di rigenerarsi e la congiuntiva a poco a poco comincia a ricoprire la cornea con una patina bianca che rende impossibile la visione e provoca dolore e infiammazione cronici. Se almeno in uno dei due occhi del paziente è rimasto anche un residuo piccolissimo di limbus non danneggiato, siamo in grado di ricostruire in laboratorio l’epitelio che ricopre la superficie corneale, grazie alle cellule staminali raccolte da una biopsia di 1-2 mm²”.
In pratica, un lembo di epitelio, Holoclar appunto, come una sorta di lente a contatto che rigenera la lente naturale danneggiata “viene trapiantato e consente di ottenere una cornea trasparente stabile nel tempo e un pieno recupero della capacità visiva”, aggiunge Pellegrini, “senza provocare nessuna reazione di rigetto perché costituito dalle cellule del paziente stesso”.

In generale, l’intervento necessario differisce da paziente a paziente. “L'intervento sul paziente consiste nel rimuovere lo strato vascolarizzato che ricopre la cornea e trasferire sulla superficie corneale le cellule staminali coltivate su un disco di fibrina che appare molto simile a una grande lente a contatto morbida”, ha spiegato Paolo Rama, Primario dell’Unità Operativa di Oculistica – Cornea e Superficie Oculare dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, da anni a fianco di Graziella Pellegrini e Michele De Luca . “Se l'ustione è stata superficiale e la cornea sottostante è trasparente, questo intervento è risolutivo. Se il danno è profondo, invece, è necessario anche il trapianto di cornea tradizionale che ha possibilità di successo solo se prima si è intervenuti con l'innesto di cellule staminali limbari”.
Per quanto riguarda i risultati, anche a lungo termine “l'epitelio corneale si è mostrato stabile a tutti i controlli”, aggiunge Rama, “la conferma che le cellule staminali coltivate hanno mantenuto le loro caratteristiche e le loro capacità nel tempo”.
Il trapianto, inoltre, può avvenire anche a distanza di anni dall’incidente, senza per questo essere meno efficace

L’iter autorizzativo
Dopo l’approvazione odierna da parte della Commissione europea si dovrà attendere l’immissione in commercio da parte delle autorità nazionali e il farmaco potrà in un futuro prossimo essere disponibile per tutti i pazienti europei che abbiano subito incidenti sul lavoro (causati per esempio da calce viva, da solventi o da acidi), incidenti domestici (per esempio ustioni oculari provocate da detersivi o agenti abrasivi in adulti e bambini) o agenti chimici. “L’iter autorizzativo, in cui siamo stati veri e propri pionieri, è stato lungo e complesso ma il risultato ottenuto oggi ci dimostra che le cellule si possono coltivare secondo standard farmaceutici in grado di garantire ai pazienti sicurezza ed efficacia”, aggiunge Michele De Luca, Direttore scientifico e cofondatore di Holostem oltre che Direttore del CMR dell’ateneo modenese.
Infatti, la direttiva europea 1394/2007 equipara sostanzialmente le terapie avanzate cellulari ai farmaci e prevede, tra le altre cose, che le terapie cellulari possano essere prodotte solo in officine farmaceutiche certificate Gmp (Good Manufacturing Practice). In questo caso, il Centro di Medicina Rigenerativa di Modena è stato certificato come Gmp e così è stato possibile procedere nel cammino di registrazione del farmaco.

Gli obiettivi per il futuro
Ed ora il team di ricerca punta a sviluppare nuovi prodotti di terapie avanzate, come la terapia genica per la cura dell’Epidermolisi Bollosa o “Sindrome dei Bambini Farfalla” - una rara malattia genetica che colpisce la pelle-, applicata fino ad ora con successo sui primi due pazienti al mondo. I ricercatori, inoltre, protocolli sperimentali e clinici con altre cellule staminali degli epiteli di rivestimento come congiuntiva, uretra, mucosa orale ed epiteli respiratori.