Ema. Via libera a nuovo farmaco per beta-talassemia e tre estensioni di indicazione. Il primo meeting del Chmp nella sede di Amsterdam

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Lunedì 01 APRILE 2019
Ema. Via libera a nuovo farmaco per beta-talassemia e tre estensioni di indicazione. Il primo meeting del Chmp nella sede di Amsterdam

Zynteglo è un farmaco orfano destinato a pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari per gestire la malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali. Raccomandata l'estensione delle indicazioni per Imnovid, Mozobil e Revlimid. Confermato che i farmaci a base di omega-3 non efficaci nel prevenire problemi cardiaci per chi ha già avuto un infarto.

Il Chmp dell'Agenzia europea del farmaco ha autorizzato un nuovo farmaco e deliberato su tre estensioni di indicazione nella sua prima riunione nella nuova sede di Amsterdam. Il comitato ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Zynteglo, un medicinale per terapia avanzata (ATMP) per la beta-talassemia, una rara malattia ereditaria che provoca grave anemia. Zynteglo è destinato a pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari per gestire la malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali.

Poiché Zynteglo risponde ad una necessità medica ad oggi insoddisfatta, ha beneficiato del sostegno all'interno dello schema Prime, la piattaforma Ema per un dialogo tempestivo e approfondito con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti. Questa interazione ha portato a un pacchetto applicativo più robusto che ha consentito una valutazione accelerata di Zynteglo in 150 giorni, il tempo di revisione più rapido per un ATMP fino ad oggi. Zynteglo è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.

Il comitato ha inoltre raccomandato l'estensione delle indicazioni per Imnovid, Mozobil e Revlimid.

Infine, come anticipato nei giorni scorsi, il Chmp ha confermato che i medicinali contenenti acidi grassi omega-3 contenenti una combinazione di un estere etilico dell'acido eicosapentaenoico (Epa) e acido docosaesaenoico (Dha) non sono efficaci nel prevenire ulteriori problemi con il cuore e i vasi sanguigni nei pazienti che hanno avuto un infarto.