Malattie rare, tra 10 anni le terapie non faranno crescere la spesa farmaceutica della UE

Uno studio, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, dimostra come nel prossimo decennio il costo dei farmaci orfani per la cura delle malattie rare non farà lievitare la spesa farmaceutica dei Paesi europei.
 

24 OTT - I farmaci approvati in Europa con la qualifica di “orfani” potrebbero aumentare nel prossimo decennio. Ma la loro presenza non spingerà verso l’alto la crescita complessiva del costo dei medicinali nei Paesi europei. Lo afferma uno studio pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases secondo il quale i cosiddetti “farmaci orfani”, destinati alla cura delle malattie rare, dovrebbero conservare un impatto economico costante a partire dal 2016. Ed entro il 2020, si prevede una stabilizzazione della spesa farmaceutica totale in Europa (intorno al 4-5%), di modo che il costo dei farmaci non costituirà una barriera all’accesso ai trattamenti per le malattie rare.
Come si ricorda nell’analisi, realizzata dalla società di consulenza in economia sanitaria Global Market Access Solutions, le malattie orfane sono definite tali se nel territorio dell’UE non colpiscono più di cinque persone su 10.000. Al momento all’interno dell’Unione sono state registrate tra 5.000 e 8.000 malattie rare che colpiscono circa 29 milioni di persone.
Considerando che ogni farmaco è, in sostanza, destinato alla terapia di un numero molto limitato di pazienti, appaiono ovvie le preoccupazioni per il costo dei farmaci orfani che ne ritardano l’approvazione e l’utilizzo. Ne deriva alla fine – si legge nella nota che dà conto dell’analisi – “una disparità di accesso nei diversi paesi europei” i cui decisori politici e manager della salute, temono che la futura crescita del costo dei farmaci orfani possa non essere più sostenibile da parte dei sistemi sanitari. Da qui gli interrogativi sull’esigenza di una revisione del Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani, adottato nel 2000, che ha tracciato sia specifici percorsi regolatori, sia definito gli incentivi per le aziende farmaceutiche europee. “Le malattie orfane sono state ignorate a lungo: prima dell’introduzione della normativa europea, esistevano pochi prodotti sviluppati specificamente per i pazienti che ne erano affetti – ha affermato Adam Hutchings, partner della Global Market Access Solutions e co-autore dello studio. “Speriamo che questi risultati possano dare un ulteriore supporto alla sostenibilità della normativa in materia e fornire un utile strumento di approfondimento, agevolando i responsabili delle decisioni in campo sanitario nella pianificazione dei finanziamenti ai farmaci orfani”.
 
Cosa accadrà entro il 2020. E perché
Stando a quanto emerso dal lavoro degli esperti, lo studio (Estimating the Budget Impact of Orphan Medicines in Europe: 2010 – 2020) la rapida crescita della spesa registrata negli ultimi dieci anni potrebbe conoscere una decisa contrazione nel prossimo decennio a causa di quattro trend principali:
1. l’aumento, in Europa, delle designazioni di farmaco orfano (la concessione dello status di farmaco orfano ai medicinali che, in questo modo, ottengono i requisiti necessari per seguire uno speciale iter regolatorio). Solo una percentuale limitata (circa 10%) dei prodotti designati riesce a ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio. Questa tendenza è stata riscontrata anche negli Stati Uniti dopo l’introduzione della legge sui farmaci orfani del 1983;
2. la perdita dell’esclusività di commercializzazione e della tutela brevettuale per i farmaci orfani, introdotte poco dopo l’adozione della normativa nel 2000. Importanti farmaci orfani come ad esempio l’imatinib e il bosentan dovrebbero perdere l’esclusività di commercializzazione e la tutela brevettuale entro il 2015;
3. un rallentamento del tasso di crescita del numero di farmaci orfani che ottengono l’autorizzazione all’immissione in commercio per nuove indicazioni. Il 43% dei farmaci che hanno ottenuto la designazione prima del 2011 avranno le stesse indicazioni per il trattamento di patologie per le quali sono già stati approvati altri farmaci. L’introduzione di un secondo farmaco, in un settore terapeutico nel quale esistono altri farmaci già approvati, avrà un impatto più limitato sul costo totale e non aumenterà necessariamente il numero di pazienti candidati al trattamento;
4. solo una percentuale limitata di pazienti riceverà una diagnosi e solo alcuni saranno sottoposti a trattamento. I pazienti più idonei per il trattamento potranno essere individuati rapidamente e trattati, ma la percentuale di assunzione dei farmaci diminuirà nel tempo.
I risultati dell’analisi, inoltre, hanno mostrato come – sempre secondo le previsioni – la quota di farmaci orfani sul totale del mercato farmaceutico dovrebbe salire dal 3,3% del 2010 fino a un picco del 4,6% nel 2016. Successivamente si prevede un livellamento fino al 2020, anno in cui la crescita dei farmaci orfani sarà in linea con la crescita registrata sul mercato farmaceutico complessivo.
“La maggior parte dei pazienti che fanno affidamento sui farmaci orfani devono affrontare malattie molto rare, per le quali non esiste un trattamento alternativo. La disponibilità di trattamenti per queste patologie rientra nell’etica europea di assegnare le risorse a chi ne ha più bisogno. – ha affermato Yann Le Cam, direttore denerale di EURORDIS, l’Organizzazione europea per le malattie rare. “Questo studio fornisce un’ulteriore argomentazione a sostegno del fatto che l’accesso ai trattamenti per le malattie rare non deve essere limitato perché rappresenta un onere insostenibile per i sistemi sanitari. In realtà, tale onere potrebbe essere meno gravoso rispetto alle previsioni iniziali e agli attuali timori delle autorità nazionali competenti”.

24 ottobre 2011
© Riproduzione riservata