Con il nuovo bando per la Direzione generale di Aifa, la recente nomina del nuovo presidente Domenico Mantoan e lo sfondo di un Governo in carica da poco più di due mesi si preannuncia un nuovo ‘anno zero’ per l’Agenzia del farmaco italiana e più in generale per la governance del comparto. Per questo, a partire dai criteri di nomina del nuovo Dg, passando per le innumerevoli sfide (dalla sostenibilità delle nuove terapie alle riforme già messe in campo nell’ultimo anno con le linee guida ministeriali) che attendono il settore farmaceutico abbiamo deciso di chiedere ad alcuni stakeholder come la pensano.  
Dopo la prima, la seconda e la terza puntata in quest’ultimo appuntamento hanno risposto Claudio Jommi (Cergas Bocconi), Federico Spandonaro (Crea Sanità) e Nino Cartabellotta (Fondazione Gimbe).
 
L’Aifa è prossima a un nuovo giro di boa con l’arrivo di un nuovo Direttore generale. Prima questione: al di là dei nomi, pensa sia corretto applicare la logica dello spoil system a un ente di natura marcatamente tecnica come l’Aifa? Quali competenze dovrebbe avere il nuovo Dg: tecniche, cliniche o manageriali?
 
Claudio Jommi (Cergas Bocconi)
L'Aifa è un'agenzia e le agenzie pubbliche sono state create per rendere più efficiente ed efficace il rapporto tra stato e propri "clienti" (Cittadini, Servizio Sanitario Nazionale e relative organizzazioni e professionisti, imprese, altri portatori di interesse), Nelle agenzie la direzione generale dovrebbe godere di una certa autonomia nella gestione, condividendo gli "obiettivi politici" del ministero di riferimento. Un Direttore Generale dovrebbe avere, oltre a competenze tecniche, una capacità di gestione (i) interna valorizzando al meglio i dirigenti di primo livello, dando loro autonomia e favorendo l'integrazione tra diverse unità operative e (ii) delle relazioni esterne con tutti i soggetti dai quali dipende un buon funzionamento dell'Aifa stessa. L'Aifa, tra i principali paesi europei (Big 5), è l'unica Agenzia con funzioni trasversali da quelle tipiche (regolatorie ed ispettive) alla gestione di prezzo e rimborso: l'integrazione tra le diverse unità è a maggior ragione fondamentale.
 
Federico Spandonaro (Crea Sanità)
Premesso che istintivamente non amo particolarmente lo spoiling system, ma che capisco che sia ragionevole che ci sia unità di intenti fra Politica e Organismi tecnici che hanno un ruolo nelle politiche di welfare e industriali, quello che è dirimente è che è una facoltà e non un obbligo: credo che sia ragionevole che si valutino (in modo oggettivo) i dirigenti apicali scelti da altri e si decida se rimuoverli o meno. Le competenze di un Direttore devono essere principalmente manageriali, ovviamente con un background scientifico vista la natura dell’Agenzia.
 
Nino Cartabellotta (Fondazione Gimbe)
È anacronistico che a livello centrale si predichi bene rispetto alla “decontaminazione” della sanità dalla politica partitica a livello delle Regioni, in particolare rispetto alla nomina dei direttori generali, e poi si razzoli male applicando lo spoil system ogni volta che si presenta l’occasione. Ovvero se l’Aifa è un’autority nazionale, allineata alle consorelle europee, lo spoil system cambiando 3 direttori generali in 3 anni ha di fatto paralizzato un Ente che deve garantire innovazione, sostenibilità e sviluppo economico di un comparto che vale quasi € 30 miliardi.
Relativamente alle competenze del direttore generale la Fondazione GIMBE ha già espresso le proprie perplessità sull’art. 10 del DM 245/2004 che indica criteri talmente minimali da lasciare massima discrezionalità nella scelta: una “qualificata e documentata competenza ed esperienza sia sul piano tecnico-scientifico nel settore dei farmaci, sia in materia gestionale e manageriale” è veramente irrisoria per un “plenipotenziario” che gestisce oltre € 22 miliardi di spesa pubblica.
Ecco perché il profilo delle competenze del direttore generale dell’Aifa dovrebbe essere interamente ridisegnato nell’ambito di una profonda revisione dell’ormai anacronistico DM 245/2004, rendendo obbligatoria la selezione per l’affidamento dell’incarico tramite bando pubblico.

 
Seconda questione. Chiunque sarà il nuovo DG tra le priorità da affrontare avrà certamente quella della sostenibilità dei costi crescenti dell’innovazione farmaceutica. Pensa che il principio usato ad esempio per le prime Car-T “le pago solo se funzionano” sia la strada giusta o esistono alternative altrettanto efficaci?
 
Claudio Jommi (Cergas Bocconi)
L'Italia ha una tradizione nella capacità di controllo della spesa per farmaci e Aifa ha dovuto operare su tetti che non riflettono la realtà del mercato (tetto troppo basso per gli acquisti diretti, tetto sovrastimato per la convenzionata) e che quindi pongono ex ante dei vincoli alla sostenibilità. Secondo i dati dell'Osservatorio Farmaci del Cergas Bocconi, dal 2001 la spesa pubblica per farmaci in Italia è cresciuta meno di quella sanitaria (al netto della farmaceutica), che peraltro è stata compressa più di quella di altri paesi e dal 2010 il trend dei due aggregati di spesa è stato molto simile. A questo andamento hanno certamente contribuito / contribuiranno anche gli accordi outcome-based come quello su CAR-T e finanziari (sconti, accordi prezzo/volume). Gli accordi outcome-based sono una strada giusta visto che consentono di verificare anche l'effetto dei farmaci in real-life, anche se gli operatori sanitari sottolineano l'esigenza di non rendere troppo complessi e numerosi tali accordi. Non è un caso che altri paesi (ad esempio la Spagna) abbiano applicato contratti simili ed altri (UK) abbiano previsto per farmaci oncologici con incertezza sul profilo di costo-efficacia l'inserimento in un fondo ad hoc con valutazione degli effetti in pratica clinica. 
 
Federico Spandonaro (Crea Sanità)
Il principio è giusto ma non c’entra nulla con la sostenibilità: basti dire che se funzionano si pagano per intero. La sostenibilità è frutto di un insieme di fattori, sia interni (la governance, le scelte Politiche, …)  sia esterni (gli andamenti economici internazionali e il flusso di innovazioni).
 
Nino Cartabellotta (Fondazione Gimbe)
La governance dei farmaci innovativi ad alto costo non è un problema solo italiano e le soluzioni vanno ricercate a livello europeo se non addirittura mondiale. Il pay for result è una strada percorribile, ma comporta rischi sia per il SSN sia per l’industria: infatti, se da un lato i criteri per valutare la risposta terapeutica non sono sempre così inequivocabili e oggettivi, dall’altro le evidenze suggeriscono che queste terapie non sempre funzionano al di fuori di trial clinici. Per cui delle due l’una: o accettiamo criteri a maglie larghe per valutare i risultati, oppure l’industria si dovrà esporre a rischi finanziari troppo elevati.
Soluzioni alternative? Se si vuole applicare rigorosamente il pay for result, le compagnie assicurative, tanto attive in settori a basso rischio/elevato profitto, come la ri-assicurazione e gestione dei fondi sanitari integrativi, dovrebbero sviluppare soluzioni per coprire i rischi dei trattamenti che non funzionano nel real world. Inoltre, anche l’integrazione del pay for result con gli accordi prezzo-volume potrebbe favorire la sostenibilità delle nuove terapie, ma è fortemente condizionata dallo spettro del payback. Ovvero il cane si morde la coda perché l’impossibilità di uscire dalla logica dei tetti di spesa, e dei conseguenti ripiani dell’industria in caso di sforamento, non consente accordi ottimali tra Aifa e imprese.
In ogni caso, considerato che un finanziamento pubblico così basso per la sanità pubblica non permette di coprire i costi crescenti delle nuove terapie farmacologiche, la modalità più equa è definire una soglia di rimborso (guidata dal QALY o altre misure di costo efficacia), lasciando alla copertura assicurativa, o alla spesa out-of-pocket, la quota eccedente. Altrimenti il rischio di creare diseguaglianze è molto elevato.
 
 
Quale secondo lei dovrebbe essere l’agenda dei primi 100 giorni del nuovo Dg? Nelle ultime linee guida sulla governance del settore si punta molto sulla revisione del prontuario, revisione tetti di spesa, l’equivalenza terapeutica, il monodose e la trasparenza. In attesa di capire cosa proporrà il nuovo Governo possono essere queste le soluzioni per produrre risparmi?
 
Claudio Jommi (Cergas Bocconi)
Mi risulta che il Governo abbia dato già alcune indicazioni, prevedendo una certa continuità con il passato. Certamente dovranno essere presi provvedimenti che allentino la tensione sul payback, come la rimodulazione dei tetti, rimodulazione che non è sufficiente comunque ad annullare lo sfondamento sul tetto degli acquisti di farmaci da parte delle i aziende sanitarie. La revisione del prontuario (con un provvedimento che mi risulta mimi quanto successo nel 2003) andrà ad agire, almeno in parte, sui farmaci erogati in regime convenzionale: contribuirà a ridurre la spesa, ma solo in parte a ridurre lo sfondamento. Credo però che, oltre ad adottare provvedimenti d'urgenza (che sono sempre nella direzione del controllo della spesa), sarebbe utile che la nuova direzione nei primi 100 giorni dia un impulso per indicazioni programmatiche su alcune questioni aperte, come, solo per fare un esempio, un collegamento strutturato tra valore dei farmaci e prezzo, che renda il processo negoziale più riproducibile e prevedibile. Siamo in attesa della pubblicazione del nuovo decreto sulla negoziazione dei prezzi, ma sarebbe utile un confronto franco con la comunità scientifica su quale direzione il sistema può prendere per valorizzare i farmaci a valore aggiunto e rendere più snello il processo negoziale per quelli che contribuiscono a rendere il mercato più competitivo. Sarebbe poi auspicabile che ci siano iniziative per valorizzare le professionalità interne all'agenzia e l'integrazione tra le diverse unità operative nello spirito del servizio alla collettività. 
 
Federico Spandonaro (Crea Sanità)
Sono tutte cose importanti, di cui su alcune concordo pienamente e su altre sono in disaccordo totale: credo che nei primi 100 giorni intanto sarebbe utile fare chiarezza; ma perché diamo per scontato che si debba o possa risparmiare? I dati dicono che non spendiamo tanto di farmaci… credo che l’AIFA debba aiutare la Politica capire davvero come stanno le cose.
In ogni caso la governance farmaceutica è una partita politica che non dipende da AIFA; anzi AIFA ne è oggetto: avere una Agenzia che deve essere scientifica e allo stesso tempo far quadrare i conti, e che non impatta sulle politiche industriali ma non dialoga più di tanto con i Ministeri economici (penso allo sviluppo…) mi pare il vero problema da risolvere.
 
Nino Cartabellotta (Fondazione Gimbe)
Il documento sulla governance è un buon punto di ri-partenza, ma senza un adeguato supporto interno nessun DG per quanto motivato e competente potrà far ripartire ”la macchina” a pieno regime. Ecco perché ritengo che nei primi 100 giorni (e difficilmente basteranno) il nuovo DG dovrà occuparsi di conoscere dettagliatamente aree e uffici, al fine di avviare un profondo riassetto organizzativo di Aifa e garantire un’adeguata ri-motivazione e senso di appartenenza al personale, che il ripetuto avvicendamento al vertice negli ultimi anni ha trascurato.
 
 
Sì è parlato molto in questi anni di trasparenza. Crede che il cosiddetto Sunshine Act debba essere applicato anche all’Agenzia del farmaco?
 
Claudio Jommi (Cergas Bocconi)
Sul tema l'Osservatorio Farmaci del Cergas Bocconi ha quest'anno pubblicato diversi articoli su riviste divulgative e di approfondimento, fornendo alcune riflessioni strutturate più sul tema della trasparenza dei processi e degli esiti, che su quello delle relazioni. Il tema è molto rilevante. Ma il rischio è, come sempre, di leggere la trasparenza solo come strumento per evitare o far emergere fenomeni di corruzione tra imprese ed operatori in senso lato del SSN. Credo che la trasparenza abbia un'accezione molto più ampia e più positiva: rendere conto di quello che si fa e migliorare il rapporto con i portatori di interesse. Per questo abbiamo insistito molto affinchè il processo di negoziazione di prezzo e rimborso, per quanto non si possa rinunciare ad un approccio deliberativo, debba aumentare il livello di trasparenza e riproducibilità. 
 
Federico Spandonaro (Crea Sanità)
Sarà che non amo gli inglesismi  … ma credo che la trasparenza non si possa basare sul principio del sospetto. Ben venga che si dichiarino i conflitti di interesse (poi magari mettere soglie a decine di euro è un po’ ridicolo, come anche dichiarare solo i pagamenti diretti). La trasparenza deve essere figlia di una cultura tesa all’accountability.
E’ giusto dichiarare con chi si è lavorato, ma trovo assurdo che questo impedisca poi di far parte di organismi pubblici… è diventata una sorta di stigma: la cosa più assurda è che il conflitto è molto più regolato in entrata che in uscita (quando invece secondo me dovrebbe essere massima l’attenzione.
 
Nino Cartabellotta (Fondazione Gimbe)
La disclosure dei conflitti di interesse, come ampiamente documentato dalla letteratura internazionale, è uno strumento necessario ma non sufficiente per arginare le influenze indebite a tutti i livelli. Ecco perché ad una disclosure trasparente deve sempre accompagnarsi uno strumento interno per la gestione di tali conflitti, al momento inesistente. E ciò esula dal Sunshine Act.
In ogni caso, bisognerebbe avere il coraggio politico-istituzionale di accettare che il conflitto di interessi più grande di Aifa sta nel rivestire l’insolita doppia veste di agenzia regolatoria e di health technology assessment (HTA). Funzione che dovrebbe uscire definitivamente dalle competenze di Aifa per essere gestita da un organismo indipendente che applichi l’HTA a tutte le tecnologie sanitarie. La bozza del nuovo Patto per la Salute sembrerebbe andare in questa direzione nell’ambito del riordino degli enti vigilati, ma tra il dire e il fare…
 
 
A livello nazionale e internazionale crede che serva più coordinamento di Aifa con Regioni e le altre agenzie regolatorie?
 
Claudio Jommi (Cergas Bocconi)
Ne sono fermamente convinto, Tra Aifa e Regioni certamente sì, partendo da una più chiara definizione delle competenze specifiche, essendo ancora il nostro SSN un sistema a legislazione concorrente, dall'occasione offerta dalla presenza in CTS e CPR delle regioni, dalla considerazione delle responsabilità che le regioni hanno nella gestione della spesa e dall'obiettivo prioritario di evitare differenze inaccettabili sull'accesso. Sul rapporto con altre agenzie / soggetti che svolgono attività analoghe all'Aifa, veniamo dall'esperienza di EUnetHTA in cui Aifa ha avuto un ruolo proattivo, ma che, dato l'approccio di collaborazione volontaria, ha prodotto risultati parziali. Credo che l'Aifa debba sostenere in modo convinto l'iniziativa prevista dalla proposta di Regolamento Europeo sulla valutazione delle tecnologie sanitarie che prevede, tra gli altri aspetti, un Joint Clinical Assessment: tale iniziativa eviterebbe, almeno su alcune questioni, la frammentazione nei sistemi di valutazione delle evidenze cliniche dei farmaci (validità degli endpoint, comparatori, legittimità di confronti indiretti, ecc.), pur lasciando agli Stati Membri autonomia nelle modalità di aggancio di tali evidenze con la gestione dell'accesso dei farmaci (prezzo, rimborso e relativi contratti).
 
Federico Spandonaro (Crea Sanità)
Di certo il tema principale della nuova governance dovrebbe essere (ma non ne vedo traccia) il coordinamento fra livello centrale e regionale, che da anni è inceppato e fonte di “conflitti”.
Il coordinamento è sempre auspicabile: e quindi anche quello internazionale … ma decidiamo su cosa… se si tratta di fare i paladini mondiali della trasparenza sui prezzi, va contro gli interessi nazionali: forse la questione andrebbe affrontata in modo un po’ più pragmatico, abbandonando gli ideologismi.
 
Nino Cartabellotta (Fondazione Gimbe)
Il fatto che alcune Regioni nell’ambito delle istanze di regionalismo differenziato abbiano richiesto autonomie nella gestione delle politiche del farmaco, è una spia allarmante: Aifa deve assolutamente recuperare a pieno titolo il ruolo di indirizzo e verifica sulle Regioni, al fine di evitare derive regionaliste e diseguaglianze nell’accesso ai farmaci, già ampiamente documentate da fenomeni di mobilità interregionale.
Altrettanto indispensabile potenziare il coordinamento con le altre agenzie regolatorie, anche per esplorare modelli di negoziazione europea del prezzo dei farmaci. Ma per lavorare “alla pari”, ribadisco che l’Aifa deve spogliarsi definitivamente del vestito dell’HTA. Necessario anche definire un nuovo modello organizzativo per utilizzare tempestivamente le valutazioni scientifiche e regolatorie dell’EMA, senza dover ripartire da zero dilatando i tempi di approvazione dei farmaci, quasi “ignorando” il lavoro dell’autority europea.
 
A cura di Luciano Fassari

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