Riecheggia il nome di Stamina nelle notizie di cronaca delle ultime settimane che vedono protagonista il farmaco sperimentale Isis Smnrx per la cura dei neonati con atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1 (vedi articolo di approfondimento) e gli appelli dei genitori di bimbi malati che chiedono di potervi accedere già ora per dare alle loro figlie una chances di sopravvivere. Ma chiariamo da subito che questa volta si parla di un farmaco vero, il cui iter di realizzazione sta seguendo ogni passo stabilito dalle Agenzie regolatorie e che finora ha dato buoni risultati. 
 
Dunque nessuna carta truccata per rifilare una terapia inefficace a genitori disperati e pronti a spendere fior di euro per una (falsa) speranza, come nel caso del contestato metodo Vannoni. A riecheggiare, però, è la disperazione di genitori pronti a tutto. Pronti anche a scendere in piazza e a far diventare il caso Isis Smnrx una bomba sociale proprio come avvenne per Stamina: genitori contro istituzioni, scienza contro opinione pubblica, giudici contro scienza, media contro istituzioni e giudici... un vero caos che per mesi ha seriamente compromesso la fiducia dei cittadini nei confronti delle istituzioni chiamate a prendere, per conto nostro, decisioni riguardanti la nostra salute. Un caos che rischia di ripetersi. Perché proprio come nel caso Stamina, anche stavolta alle famiglie dei piccoli malati è stata negata la possibilità di accedere alle cure compassionevoli con il nuovo farmaco sperimentale.
A dire no, però, non è stato il ministero della Salute che, anzi, attraverso l'Aifa aveva sostenuto la famiglia della piccola Vittoria De Biase, napoletana, quasi due anni di età, affetta da Sma di tipo 1, autorizzandola ad inoltrare alla Isis Pharmaceutical la richiesta di utilizzare il farmaco in sperimentazione nell’ambito delle cure compassionevoli, cioè per pazienti con patologie gravi e spesso letali per le quali non esistono terapie alternative.
 
Pur evidenziando "la possibilità che lo stadio di malattia della bambina possa non rientrare tra quelli che rispondono ad una terapia con ISIS", spiegava in una nota l'Aifa, "ci auguriamo comunque che queste informazioni consentano alla bambina di avere accesso a un trattamento che si riveli efficace; l'Agenzia è vicina alla famiglia e farà quanto è in suo potere e nelle sue competenze per favorire il buon esito della vicenda. In questo caso sarà però determinante l’impegno dell’azienda produttrice della molecola”, ricordava l'Aifa.
 
Secondo la normativa italiana, infatti, per essere autorizzato, l'uso compassionevole di un farmaco in sperimentazione, deve ricevere sia l'ok dell'azienda produttrice del farmaco in questione che del Comitato Etico del Centro di riferimento del paziente.

Una volta arrivata all'Isis Pharmaceuticals, tuttavia, la richiesta è stata respinta. Le ragioni le ha spiegate all'agenzia di stampa AdnKronos il 29 maggio scorso: “Siamo dispiaciuti ma, sfortunatamente, non potremo soddisfare nell'immediato i bisogni di ogni famiglia attraverso il nostro programma di sviluppo clinico” perché “aprire l'accesso alla terapia al di fuori dei trial, in questo momento, potrebbe influire sulla nostra capacità di testare in maniera appropriata e soprattutto di far definitivamente arrivare” il farmaco ai malati. Dunque, “in questa fase non garantiremo l'accesso al farmaco al di fuori dei trial clinici”, che sono in corso su neonati e bambini “anche in centri italiani”, riferiva Kristina Bowyer, Communications and Advocacy Relations Director di Isis Pharma.

“Proviamo molta comprensione nei confronti dei desideri urgenti delle famiglie e dei pazienti a un trattamento che potrebbe dare loro sollievo – ribadiva la portavoce dell’azienda farmaceutica – ma l'obbligo che Isis e la sua partner Biogen hanno nei confronti di tutti coloro che sono affetti da Sma è determinare se il farmaco Isis-Smnrx sia un trattamento sicuro ed efficace, attraverso studi clinici ben controllati e rigorosi; facilitare l'esame dei dossier da parte delle agenzie regolatorie e, speriamo, essere in grado di fornire un trattamento alla comunità il più rapidamente possibile. Siamo impegnati nel rapido completamento dello studio pilota di fase III in modo che, se Isis-Smnrx si rivelerà sicuro ed efficace, potrà essere messo a disposizione della comunità di malati Sma il più velocemente possibile". "E' importante – concludeva Bowyer - che l'azienda si focalizzi sul completamento dei due studi cardine Endear & Cherish, per avanzare eventuali richieste di autorizzazione nel più breve tempo possibile e, cosa altrettanto importante, onorare il sacrificio di coloro che partecipano agli studi, che stanno contribuendo al futuro di tutta la comunità di famiglie che convivono con la Sma. Per queste ragioni, i nostri sforzi e le nostre risorse devono rimanere concentrati sul processo di sviluppo di Isis-Smnrx, in modo che possa essere approvato nel più breve lasso di tempo possibile".

Per il momento, dunque, nulla da fare per Vittoria. Ma altri casi analoghi restano aperti. Proprio nei giorni scorsi, infatti, è tornato a sollecitare il ministro Lorenzin il padre di un’altra bimba, Noemi, abruzzese, tre anni e mezzo, affetta da Sma e già nel 2013 al centro delle cronache per aver avuto diverse ordinanze favorevoli da parte dei tribunali per essere sottoposta al contestato metodo di Vannoni. La richiesta è sempre quella di accesso alle cure compassionevoli: “L'abbiamo inoltrata a febbraio, ma da febbraio non ci sono state risposte: faccio appello al ministro, che è genitore come me, e che, tra le altre cose, ci ha assicurato l'impegno per cure alternative", ha detto il papà, che cita esplicitamente Stamina per dire: “Non vorrei che si possa riproporre il film già visto con Stamina, con Noemi senza cure nonostante cinque ordinanze favorevoli". Parole che sembrerebbero difendere ancora il metodi Vannoni, nonostante sia stato appurata la sua inefficacia.
 
Ma il papà di Noemi non è certo l’unico a volere credere ai miracoli per salvare la vita della propria bimba e a puntare il dito contro le istituzioni. “La verità – ha aggiunto i padre di Noemi - è che ci sentiamo abbandonati dalle istituzioni, i nostri bimbi sono senza assistenza domiciliare adeguata, senza fondi sufficienti e con quelli che arrivano erogati con ritardi inaccettabili”. “Tutto ricade sui genitori a cui vengono date false speranze con i disabili quindi condannati a morire senza cure, diritti e libertà di scelta. L'importante è che lo facciano in silenzio”. E riferendosi evidentemente al "NO" dell'Isis Pharmaceuticals all'autorizzazione all'uso compassionevole del farmaco, ha aggiunto: "Ci sono bambini che stanno morendo, Noemi in due anni è regredita, io sono anche disposto a pagare il farmaco" dice ancora Andrea che se la prende con gli "ostacoli legati agli interessi delle case farmaceutiche", che di fatto “non rendono disponibile il farmaco”.
 
Lucia Conti

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