15 ottobre - Formazione e informazione al medico e al paziente, e anche generazione di evidenze di efficacia e sicurezza delle terapie farmacologiche per una scelta consapevole e concordata dei trattamenti di cura. Una “vera scelta”, non dettata da criteri esclusivamente economicistici, ma supportata da informazioni chiare e trasparenti, e sempre nel rispetto dell’autonomia prescrittiva del medico, del diritto del paziente alla personalizzazione delle cure e della continuità terapeutica. Senza mai dimenticare che l’innovazione farmaceutica biotecnologica, stella polare del sistema sanitario, che ha già aiutato in trent’anni più di 350 milioni di pazienti. Un sistema che deve avere però regole certe e omogenee sul territorio nazionale.
  Per questo occorre che Ministero della Salute e Aifa attivino un monitoraggio costante dei provvedimenti regionali coinvolgendo Società scientifiche, Associazioni di pazienti e cittadini e Associazioni di imprese, per assicurare il puntuale rispetto dei principi espressi nel Position Paper di Aifa sui farmaci biosimilari e dei principi fondamentali dell’ordinamento.
 
Sono questi in estrema sintesi i punti cardine del Position paper “Biosimilari una scelta informata” di Assobiotec, che ha lanciato la sua proposta operativa per approcciare in maniera corretta al tema.

Base di partenza del documento redatto dall’Associazione nazionale sullo sviluppo delle biotecnologie: “La valorizzazione del ruolo degli stakeholder per poter cogliere il contributo alla sostenibilità del sistema sanitario che può arrivare dai farmaci biosimilari”. Medicinali - simili al farmaco biologico o biotecnologico originatore per il quale sono scaduti i diritti di esclusiva, talvolta definiti in maniera incorretta e impropria versioni “generiche” dei farmaci biologici originatori - la cui introduzione può ingenerare una competizione virtuosa con ricadute economiche positive sul sistema.
 
Ma vediamo punto per punto, i pilastri del position paper di Assobiotec.
 
Formazione, informazione e generazione di evidenze per una scelta informata di medici e pazienti
Come abbiamo visto per Assobiotec è essenziale che il contributo alla sostenibilità del sistema sanitario legato alla disponibilità di farmaci biosimilari venga colto valorizzando il ruolo degli stakeholder e non certo comprimendolo. È essenziale quindi che medici e pazienti abbiano entrambi un'approfondita comprensione di cosa sono i medicinali biologici, inclusi i medicinali biosimilari, e abbiano fiducia nell'impiego di entrambi i tipi di trattamento.
Per questo servono: un solido quadro normativo-regolatorio, un'efficace gestione del rischio, un approccio trasparente nei confronti dei medicinali biologici, garantendo una continua educazione sugli stessi, inclusi i medicinali biosimilari”
 
In questo scenario ognuno deve fare la sua parte. Nel rapporto medico paziente è essenziale che siano discusse in maniera esaustiva tutte le opzioni terapeutiche disponibili, e che gli operatori sanitari si assicurino che i pazienti abbiano compreso le opzioni alternative, con i relativi rischi e benefici.
Il legislatore, il regolatore e il pagatore, anzichè focalizzarsi su misure che orientano le prescrizioni per massimizzare risparmi nel breve termine, dovrebbero concentrarsi quindi sui fattori in grado di agevolare convincimento e fiducia di medici e pazienti, ossia formazione e informazione e generazione di evidenze di efficacia e sicurezza in tutte le indicazioni autorizzate.
Sul fronte delle evidenze di efficacia e sicurezza e comunque sul monitoraggio nel tempo del profilo rischio/beneficio di prodotti approvati con un percorso regolatorio peculiare, sottolinea poi il Position paper di Assobiotec “varrebbe la pena di aprire una riflessione su utilizzo e valorizzazione di strumenti quali il sistema dei registri di monitoraggio e la rete nazionale di farmacovigilanza”.
 
La corretta identificazione dei medicinali per la sicurezza dei pazienti
La sicurezza del paziente rappresenta uno degli elementi chiave per la fiducia del medico e, chiaramente, dello stesso paziente. Fondamentale quindi per Assobiotec che ci sia “la corretta identificazione del medicinale biologico prescritto e dispensato”.
L’approccio adottato sinora dall’Ema, ricorda il Position paper, è stato di non esigere dall’azienda produttrice di un farmaco biosimilare di richiedere a sua volta un apposito Inn  (International Non-proprietary Name) all’organismo deputato dell’Oms. Questo alla luce del fatto che la nuova disciplina sulla farmacovigilanza richiede l’identificazione del farmaco cui attribuire la segnalazione di evento avverso sulla base del marchio e del numero di lotto e non dell’Inn.  Tuttavia, ricerche e indagini condotte evidenziano una pratica non perfettamente in linea con il dettato normativo, con conseguente rischio di attribuzione impropria degli eventi avversi. Per questo motivo, Assobiotec ritiene che “una nomenclatura (naming) distinguibile, anche attraverso l’attribuzione di un Biological Qualifier a tutti i farmaci biologici, inclusi i biosimilari, su cui sta lavorando l’Oms, possa rappresentare un passo in avanti per l’efficacia del sistema di farmacovigilanza e la sicurezza del paziente”.
 
In attesa di un cambiamento, Assobiotec, auspica: “una verifica sulla capacità dei registri – nazionali, regionali o delle Società Scientifiche – di raccogliere in maniera differenziata i dati relativi al prodotto di riferimento e ad ogni singolo biosimilare; una verifica dell’effettiva rispondenza dei dati inseriti nella rete nazionale di farmacovigilanza rispetto alla nuova direttiva europea in termini di identificazione dello specifico prodotto utilizzato e indicazione del numero di lotto”.
 
La trasparenza delle informazioni per alimentare la fiducia di medici e pazienti
Sempre al fine di creare fiducia nel medico e nel paziente, un altro elemento chiave è la trasparenza. Da questo punto di vista, Assobiotec ritiene che un’etichettatura (labelling) trasparente sia importante per assicurare che medici e pazienti abbiano informazioni immediate su ogni singolo biosimilare, in modo da operare una scelta informata e comprendere quale farmaco è dispensato. Il label di un biosimilare dovrebbe includere l’informazione sul biosimilare al pari dell’informazione sul medicinale di riferimento, senza ambiguità.
 
È importante quindi che il medico possa comprendere come è stato costruito l’esercizio di comparabilità e il che il paziente attraverso il foglietto illustrativo possa comprendere che il farmaco adottato è stato approvato come biosimilare di un prodotto di riferimento.
Anche in questo ambito, così come per il tema del naming, Assobiotec auspica un impegno in sede europea da parte di Aifa e del Ministero della Salute.
 
 
Il rispetto dell’autonomia prescrittiva del medico, del diritto dei pazienti alla personalizzazione della terapia e del valore dell’innovazione biotecnologica
 
Se dunque è fondamentale che la scelta responsabile per la corretta terapia per ogni paziente sia consapevole e informata, ancor più fondamentale, per Assobiotec, che sia una “vera scelta”.
Aifa sulla base della non identità dei prodotti, ha deciso il non inserimento dei biosimilari nelle liste di trasparenza che consentono la sostituibilità automatica e ha confermato che la scelta tra originator e il biosimilare è una decisione clinica affidata al medico specialista prescrittore, escludendo, ad avviso di Assobiotec, la prescrizione per principio attivo. Allo stesso tempo Aifa ha indicato una preferenza di utilizzo dei biosimilari, qualora costituiscano un vantaggio economico, in particolare nei pazienti “naive”, senza sottrarre al medico specialista prescrittore la responsabilità  della scelta anche relativamente a questi ultimi. Per Assobiotec è invece necessario arrivare ad una definizione univoca e condivisa di paziente “naive”, da identificarsi come “il soggetto esposto per la prima volta ad un determinato principio attivo”.
 
I paletti delle regioni
Per quanto riguarda le garanzie del paziente alla continuità terapeutica, secondo Assobiotec, l’indicazione di Aifa di utilizzo preferenziale del biosimilare nei pazienti naive nelle delibere regionali è stata tramutata, da un lato, in un utilizzo sostanzialmente obbligato con margini residuali legati a casi limite; dall’altro lato, peggio, estesa all’insieme dei farmaci contenenti principi attivi diversi disponibili per una stessa indicazione terapeutica, fissando obiettivi di utilizzo dei biosimilari pari all’incidenza totale dei pazienti naiveve, e non dei pazienti che sarebbero stati trattati con il prodotto di riferimento, oppure raccomandando – e di fatto imponendo – l’utilizzo del prodotto a più basso costo terapia tra quelli disponibili per l’indicazione terapeutica in questione.
In sostanza l’obiettivo di alcune delibere regionali è di andare ben oltre la naturale competizione tra biosimilare e originator al punto di: limitare la scelta clinica del medico; limitare le opzioni terapeutiche a disposizione dei pazienti; rendere di fatto inutile la valutazione di equivalenza terapeutica tra principi attivi diversi che la legge assegna unicamente ad Aifa; annullare di fatto il valore della copertura brevettuale dei farmaci; scoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci. E parallelamente, sembra emergere il tentativo di ledere il principio della continuità terapeutica dei pazienti in trattamento rendendola un’eccezione da motivare e non la regola.
 
La proposta operativa
Alla luce quindi del ruolo e dalle aspettative degli stakeholder e della libertà prescrittiva del medico e dell’alleanza con il paziente,  Assobiotec dice no all’imposizione operata da molte Regioni di adempimenti burocratici al medico per poter esercitare la propria libertà di scelta, se eccede i limiti di quanto è ragionevole per un monitoraggio di appropriatezza. Anche perché questo si traduce non solo in un a sottrazione di tempo all’attività clinica, ma anche in un vero e proprio condizionamento delle decisioni terapeutiche.
 
Nell’ottica dell’unitarietà dell’assistenza farmaceutica a livello nazionale, Assobiotec invita quindi il Ministero della Salute e l’Aifa ad un monitoraggio costante dei provvedimenti regionali che preveda il coinvolgimento dei soggetti interessati come le Società scientifiche, le Associazioni di pazienti e cittadini e le Associazioni di imprese, per assicurare il puntuale rispetto dei principi espressi nel Position Paper di Aifa e dei principi fondamentali dell’ordinamento.

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