Le Terapie avanzate sono farmaci biologici basati su materiale genetico, cellule e tessuti che si sono dimostrati efficaci nella cura di diverse patologie. Sono quindi medicinali a tutti gli effetti che presentano caratteristiche particolari. Proprio per questo, produzione e sperimentazione sono oggetto di apposite regole a livello internazionale e dipendono dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema). Le TA sono la punta di diamante di un settore già fortemente all’avanguardia che vede impegnate le imprese del farmaco attraverso un rapido incremento degli studi clinici e dei progetti in sviluppo.
Già da ora però è necessario risolvere le possibili criticità normative per creare un ambiente regolatorio, stabile e omogeneo, consapevole delle peculiarità delle Terapie Avanzate. E soprattutto per consentire ai pazienti un rapido accesso a nuove opportunità terapeutiche. Di questo si è discusso oggi a Pisa al convegno “Terapie avanzate: armonizzare regole e innovazione per nuove opportunità di cura”.
Un evento che si svolge in una regione dove il settore farmaceutico è ormai una realtà consolidata. La Toscana è infatti la terza regione in Italia, con 6.500 addetti diretti e circa 4.000 nell’indotto, grandi imprese farmaceutiche a capitale italiano e a capitale estero che esportano in tutto il mondo e Pmi molto attive. Con 19 stabilimenti di produzione, 8 centri di Ricerca, 800 Ricercatori e 220 milioni all’anno in R&S vanta una specializzazione nelle biotecnologie, che hanno qui il più grande stabilimento produttivo in Italia, nei vaccini (con la presenza di un centro di eccellenza internazionale) e negli emoderivati.

“Le Terapie Avanzate - ha sostenuto Maurizio de Cicco, Vicepresidente di Farmindustria - sono un ambito di forte interesse per le imprese del farmaco biotech che oggi rappresentano un settore vitale con 175 aziende, oltre 1.400 milioni di investimenti annui e quasi 5.000 addetti in R&S. Grandezze determinate per circa l’80% dalle imprese del farmaco. I medicinali biotech rappresentano circa il 20% di quelli in commercio ma oltre il 50% di quelli in sviluppo. E in molti casi rappresentano già oggi l’unica possibilità di trattamento per patologie rilevanti e diffuse dall’anemia alla fibrosi cistica e a molte forme di tumore. È proprio nella ricerca di trattamenti sempre più mirati per la cura delle molte forme tumorali che si prevedono importanti sviluppi in futuro. Il biotech è quindi una leva di crescita per l’economia, che l’Italia deve sfruttare”.

“Le Terapie Avanzate – ha poi precisato Eugenio Aringhieri, Presidente del Gruppo Biotecnologie di Farmindustria – non esisterebbero senza il biotech che è nel DNA dell’industria farmaceutica. Non solo. Insieme alle start-up e ai molti centri scientifici di eccellenza in Italia, favorisce lo sviluppo di un network virtuoso pubblico-privato in grado di competere a livello internazionale. L’Italia ha un ruolo da protagonista: con le competenze che esprime, con i 109 farmaci disponibili, i 67 progetti discovery e i 359 prodotti in sviluppo di cui 28 relativi alle TA (16 di terapia cellulare, 7 di terapia genica e 5 di medicina rigenerativa)".

"Ricerca e Innovazione, come ha recentemente sostenuto il premier Enrico Letta, non possono essere sacrificate sull’altare dell’austerity soprattutto a vantaggio delle nuove generazioni - ha proseguito Aringhieri - E per raggiungere questo obiettivo sono fondamentali un quadro normativo di riferimento stabile, un sistema capace di riconoscere il valore dell’innovazione e un iter autorizzativo condiviso e fluido. Elementi chiave, in particolare per la tutela dei bisogni di salute dei Pazienti. Quanto richiamato - ha concluso - sostanzia l’aver scelto la Scuola Normale di Pisa per organizzare un evento che punta al futuro, in una realtà che rappresenta una vera e propria eccellenza del Paese nel mondo”.

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