Si chiamano ‘farmaci orfani’ e sono destinati a pazienti affetti da malattie o tumori rari. Ma ‘orfani’ di cosa? Davvero non c’è ricerca e non c’è interesse delle aziende? Non è raro sentire queste affermazioni, nonostante siano smentite dai dati e dall’odierna disponibilità di terapie che hanno radicalmente cambiato la vita dei pazienti. Da quando in Europa, nel 2000, è stata introdotta la ‘designazione orfana’, questo ‘status orfano’ è stato concesso a ben 1163 molecole e terapie: un dato che da solo dimostra la presenza di una ricerca molto attiva, nonostante il settore delle malattie rare presenti difficoltà specifiche. I meccanismi di queste patologie, infatti, sono spesso poco noti e la ricerca di una terapia deve partire da quello, perché è solo comprendendone i meccanismi che si può intervenire. Di conseguenza i tempi si fanno particolarmente lunghi e i costi elevati. Non a caso di 1163 molecole che hanno ottenuto dall’Ema lo status ‘orfano’ solo 93 – cioè l’8% - hanno ad oggi avuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio. L’altro 92% è ancora per strada o ha tradito le promesse, fallendo.
“Quella che manca, probabilmente, è una cultura diffusa intorno a questo tema, e soprattutto uno sviluppo concreto di partnership tra accademia, industria, fondazioni di ricerca ed associazioni di pazienti che siano strutturate e durature. Qualcosa è stato fatto, per esempio l’accordo tra Telethon, IRCCS San Raffaele e GSK, ma non è sufficiente. Bisogna stimolare questo tipo di collaborazioni perché realmente possono facilitare la ricerca di bersagli terapeuticamente validi, accelerare ed affinare sia il disegno di farmaci innovativi che il processo clinico necessario al loro utilizzo sui pazienti”, spiega Emilio Clementi ordinario di Farmacologia dell’Università di Milano, che mercoledì 8 luglio introdurrà la prima edizione dell’Orphan Drug Day, evento organizzato da Osservatorio Malattie Rare e coordinato dalla Senatrice Laura Bianconi, realizzato grazie al contributo non condizionato di Alexion, Biomarin, Celgene, Genzyme, Orphan Europe e Shire.  

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