AstraZeneca ha annunciato che la Food and Drug Administration ha approvato il farmaco orfano vandetanib per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide, non asportabile chirurgicamente o diffuso ad altre parti del corpo. Il nuovo farmaco, un inibitore della tirosin-chinasi, è indicato per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide sintomatico o progressivo, nei pazienti con tumore non asportabile (inoperabile), localmente avanzato o metastatico. L’uso del vandetanib in pazienti con tumore indolente, asintomatico o lentamente progressivo deve essere invece considerato con estrema attenzione a causa dei rischi correlati al trattamento.
“Il vandetanib è l’unico farmaco ad aver ricevuto l’approvazione dall’FDA per i pazienti con carcinoma midollare della tiroide di stadio avanzato ed è il primo trattamento sviluppato e immesso sul mercato da AstraZeneca con la denominazione di farmaco orfano negli Stati Uniti”, ha commentato Howard Hutchinson, Chief Medical Officer di AstraZeneca. L’approvazione del nuovo farmaco si basa sui risultati dello studio ZETA, uno studio in doppio cieco di fase III in cui 331 pazienti con carcinoma midollare di stadio avanzato, non asportabile a livello locale o metastatico, sono stati randomizzati a ricevere vandetanib a una dose di 300 mg o placebo.
Dallo studio, i pazienti randomizzati con il vandetanib hanno mostrato una una riduzione del 65% del rischio di progressione della malattia rispetto ai pazienti randomizzati con il placebo. In particolare, la sopravvivenza libera da progressione mediana era di almeno 22,6 mesi nel braccio del vandetanib contro 16,4 mesi nel braccio del placebo.
Vandetanib è attualmente sottoposto a revisione normativa nell’Unione Europea e in Canada.  

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