Ema. Raccomandata l’approvazione di sette nuovi farmaci nel meeting di ottobre

Si tratta di un trattamento della distrofia muscolare di Duchenne; due medicinali diagnostici per migliorare l'individuazione, la visualizzazione e assistere nella caratterizzazione delle lesioni nel sistema nervoso centrale e in altre regioni del corpo; un trattamento dell'iperargininemia; un trattamento della candidosi invasiva ed uno per i sintomi vasomotori da moderati a gravi associati alla menopausa.

13 OTT -

Il comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA ( CHMP ) ha raccomandato l'approvazione di sette medicinali nella riunione di ottobre 2023.

Il CHMP ha adottato parere positivo per Agamree (vamorolone), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica caratterizzata dalla progressiva perdita della funzione muscolare.

Il comitato ha raccomandato la concessione di un'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio per Elrexfio (elranatamab), per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante o refrattario, un raro tumore del midollo osseo che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi che producono anticorpi. Questo medicinale è stato sostenuto attraverso il programma Priority Medicines (PRIME) dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo tempestivo e potenziato per farmaci promettenti con un potenziale per affrontare esigenze mediche insoddisfatte.

Il comitato ha concesso un parere positivo per Elucirem (gadopiclenolo) e il suo duplicato Vueway, due medicinali diagnostici per migliorare l'individuazione, la visualizzazione e assistere nella caratterizzazione delle lesioni nel sistema nervoso centrale e in altre regioni del corpo, tra cui il seno, il fegato e il prostata.

Loargys (pegzilarginase), ha ricevuto parere positivo in circostanze eccezionali per il trattamento dell'iperargininemia, una malattia rara con segni clinici neurologici tra cui spasticità, atassia, iperreflessia, incoordinazione e convulsioni.

Il CHMP ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Rezzayo (rezafungin), per il trattamento della candidosi invasiva, una grave infezione fungina causata dalla Candida.

Il comitato ha adottato un parere positivo per Veoza (fezolinetant), per il trattamento dei sintomi vasomotori da moderati a gravi (vampate di calore) associati alla menopausa.

Raccomandazioni sulle estensioni dell'indicazione terapeutica per 8 medicinali
Il comitato ha raccomandato 8 estensioni dell'indicazione per i medicinali già autorizzati nell'Unione europea (UE): Brukinsa, Imfinzi, Jemperli, Keytruda, Praluent, Prevymis, Rubraca e Veyvondi.

Ritiri delle domande
Due domande di autorizzazione all'immissione in commercio sono state ritirate durante la valutazione: Jivadco, per il trattamento del cancro al seno, e Sugammadex Lorien, per l'inversione del blocco neuromuscolare indotto dal rocuronio o dal vecuronio.

Una domanda di estensione delle indicazioni terapeutiche è stata ritirata:
RoActemra, per l'uso di questo medicinale nel trattamento della malattia polmonare interstiziale, disturbi che causano cicatrici nei polmoni, associati alla sclerosi sistemica.

Inizio dei riesami
I titolari dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Translarna e Blenrep hanno richiesto un riesame dei pareri dell'EMA di settembre 2023. Una volta ricevute le motivazioni delle richieste, l'Agenzia riesaminerà i suoi pareri e pubblicherà raccomandazioni finali.

Esito del riesame
A seguito di un riesame, il CHMP ha confermato la sua raccomandazione originale di rifiutare la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Albrioza (fenilbutirrato di sodio/ursodoxicoltaurina). Questo medicinale era destinato al trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, una rara malattia neurologica che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale che controllano il movimento muscolare volontario.

Inizio del rinvio
Il CHMP ha avviato una revisione di tutte le informazioni disponibili sui benefici e sui rischi di Ocaliva (acido obeticolico), un medicinale utilizzato per trattare gli adulti affetti da colangite biliare primitiva, una condizione autoimmune che causa la distruzione graduale dei piccoli dotti biliari nel fegato, che può portare a insufficienza epatica e aumentare il rischio di cancro al fegato. La revisione viene effettuata ai sensi dell'articolo 20 del regolamento (CE) n. 726/2004.

13 ottobre 2023
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