Rabdomiosarcomi: una strategia di mantenimento messa a punto da un gruppo coordinato in Italia aumenta la sopravvivenza nei bambini

di Maria Rita Montebelli

Funziona, contro questi tumori tanto rari, quanto aggressivi, la nuova strategia di mantenimento che prevede una chemioterapia a basso dosaggio per sei mesi. E la notizia nella notizia è che, a dettare al mondo questa nuova strategia terapeutica, è un italiano, Gianni Bisogno, professore di pediatria all’Università di Padova che ha coordinato lo European Paediatric Soft tissue Sarcoma Study (EpSSG) e ne ha presentato i risultati in una gremita sessione plenaria al congresso dell’ASCO, a Chicago.

03 GIU - I rabdomiosarcomi sono rari tumori di origine mesenchimale, tipici della giovane età (ma possono colpire anche gli adulti) che, con i moderni trattamenti ad alta intensità possono essere curati nel 70-80% dei bambini.
Lo studio RMS2005 di fase III presentato dall’EpSSG ha randomizzato 371 pazienti (di età compresa tra 6 mesi di vita e 21 anni) con rabdomiosarcoma ad alto rischio ma senza evidenza di metastasi, a ricevere una terapia di mantenimento (gruppo di trattamento) o niente (gruppo di controllo), dopo essere stati sottoposti a terapia intensiva standard (9 cicli di chemioterapia ad alto dosaggio, radioterapia, intervento chirurgico). Il trattamento di mantenimento prevedeva  la somministrazione per sei mesi di chemioterapia (ciclofosfamide  e vinorelbina) a basso dosaggio.
 
Questa strategia di mantenimento ha provocato una percentuale molto inferiore di effetti collaterali, rispetto al trattamento standard, determinando al contempo un aumento di sopravvivenza dell’13% a 5 anni  (dal 73,7% all’86,5%), che in pratica in questi pazienti corrisponde alla guarigione, visto che le recidive dopo i 5 anni sono molto rare. La sopravvivenza libera da progressione a 5 anni è risultata aumentata dell’8%. Gli autori concludono dunque che la terapia di mantenimento rappresenta una nuova strategia di trattamento ben tollerata ed efficace nei pazienti con rabdomiosarcoma ad alto rischio.
 
“Abbiamo continuato a trattare nello stesso modo il rabdomiosarcoma per oltre 30 anni – riflette il professor Gianni Bisogno - e sebbene siano state provate varie altre strategie, questo è al momento l’unico trial randomizzato ad aver mostrato un beneficio. Utilizzando le vecchie medicine in modo nuovo, siamo arrivati a stabilire un nuovo standard di trattamento per i pazienti con rabdomiosarcoma ad alto rischio. E, cosa ancora più importante, stiamo aiutando i bambini e i giovani adulti con questi tumori rari a vivere più a lungo, abbattendo il rischio di recidiva del tumore. Varrebbe la pena investigare lo stesso tipo di approccio anche in altri tumori solidi dell’infanzia”.
 
Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Città della Speranza.
 
Maria Rita Montebelli

03 giugno 2018
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