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La centralità del paziente nei trial clinici. I PRO subito nei protocolli e nella pratica clinica quotidiana

Le dichiarazioni del Direttore Generale dell’AIFA Melazzini confermano che i tempi sono maturi per integrare la evidence-based medicine con la value-based health care completando il processo di valutazione del farmaco con il contributo diretto e personale del paziente e questo può certamente realizzarsi utilizzando lo strumento dei Patient Reported Outcomes

18 FEB - Le linee guida pubblicate da Jama che indicano la necessità di includere i Patient Reported Outcomes (PRO) nei protocolli dei trial clinici sono la risposta scientifica ed autorevolissima all'appello lanciato nel luglio 2017 dalle associazioni di pazienti riunite nella Federazione italiana delle Associazioni di volontariato in oncologia (FAVO): “È importante che ora il Pro-Ctcae venga utilizzato in tutte le sperimentazioni cliniche in ambito oncologico come strumento standard e ci auguriamo che le agenzie regolatorie e l'intera comunità scientifica ci aiutino a realizzare questo obiettivo” (Iannelli Segretario Generale FAVO) in occasione della pubblicazione della versione italiana dei PRO-CTCAE (realizzata da un gruppo di lavoro multidisciplinare di oncologi, ricercatori e pazienti) autorizzata e certificata dal NCI.
 
Le dichiarazioni del Direttore Generale dell’AIFA Melazzini confermano che i tempi sono maturi per integrare la evidence-based medicine con la value-based health care completando il processo di valutazione del farmaco con il contributo diretto e personale del paziente e questo può certamente realizzarsi utilizzando lo strumento dei PRO.

 
Questa è la via che si deve percorre e che, soprattutto, è possibile percorrere da subito. Lo strumento c'è, è stato creato dal NCI ed ora la comunità scientifica italiana che si occupa di oncologia dispone di un strumento immediatamente utilizzabile nella sperimentazione clinica, ma anche nella pratica clinica quotidiana e sarebbe un peccato tenerlo nel cassetto. Significherebbe negare al paziente quella centralità di cui tanto si parla ma che sembra così difficile da realizzare nel concreto.
 
La legge Lorenzin sulle sperimentazioni cliniche afferma che le associazioni di pazienti sono cruciali nella definizione dei protocolli di ricerca (L. 3/2018 art. 1) e il Direttore Generale dell’AIFA conferma la rilevanza dei PROs nei trial clinici; i prossimi passi saranno dettati dai decreti attuativi della legge 3 del 2018 e dal lavoro che sarà chiamato a fare il costituendo coordinamento nazionale delle associazioni di malati annunciato da AIFA. La comunità internazionale ha dato indicazioni chiare e l'Italia potrà essere di esempio, o almeno questo è l'auspicio.
 
Tassello dopo tassello il mosaico con il paziente al centro si va completando, almeno nelle sperimentazioni cliniche, così sembra e naturalmente la FAVO e le associazioni di pazienti oncologici se lo aspettano davvero.
 
La validazione della versione italiana dei PRO-CTCAE (Patient Reported Outcomes - Common Terminology Criteria for Adverse Event, strumento che permette la valutazione diretta da parte del paziente della tossicità dei farmaci oncologici) autorizzata dal National Cancer Institute e resa definitivamente pubblica a giugno 2017, la legge Lorenzin sulle sperimentazioni cliniche (gennaio 2018), le linee guida sui Patient Reported Outcomes pubblicate su Jama (febbraio 2018) e le dichiarazioni rilasciate il 17 febbraio 2018 dal Prof. Melazzini dell'AIFA sono i segnali del cambiamento in corso.
 
Ma facciamo un passo indietro e andiamo per ordine: il percorso è lungo ed ha inizio nel 2008 in occasione del seminario di Erice promosso dalla Fondazione Smith-Kline dove oncologi (AIOM), palliativisti (SICP), bioeticisti, medici di medicina generale (SIMG), ricercatori e pazienti (FAVO) si confrontano sull'umanizzazione delle cure in oncologia e producono un documento congiunto nella quale si fa riferimento anche ai PRO affermando la necessità di “Introdurre nelle ricerche cliniche di tipo farmacologico e chirurgico formali misurazioni del punto di vista del paziente (Patient Reported Outcomes) in modo da poter disporre, al momento della valutazione del rischio-beneficio e della cost-effectiveness anche di outcomes ed endpoints di tipo umanistico (preferenze, opinioni e formali valutazioni della qualità della vita”.
 
Nel 2014, si costituisce formalmente l’Italian Pro-Ctcae Study Group formato da rappresentanti di: FAVO, AIOM, IRCCS, Università, Goirc (Gruppo Oncologico Italiano di Ricerca Clinica). La FAVO, in rappresentanza del neo costituito Italian Pro-Ctcae Study Group, firma un accordo di esclusiva per l'Italia con il National Cancer Institute al fine di validare lo strumento messo a punto dal NCI e, quindi, inizia il lungo lavoro di traduzione, adattamento e validazione del PRO-CTCAE con il coinvolgimento di centinaia di pazienti in 15 centri italiani. Dopo oltre due anni di lavoro portati avanti dagli esperti del gruppo di lavoro italiano, finalmente, il NCI ritiene valido il lavoro e pubblica ufficialmente il questionario italiano sul proprio sito ove sono già presenti le versioni in lingua inglese, giapponese, spagnola, tedesca, danese e koreana mentre molte altre sono ancora in elaborazione (cinese, ceca, olandese-fiamminga, francese, greca, ungherese, polacca, portoghese, russa e svedese).
 
L'utilizzo dei Patient Reported Outcomes nella sperimentazione clinica o nella pratica clinica quotidiana realizzerà ciò che spesso è genericamente definito: “il paziente al centro”.
 
E' evidente, addirittura ovvio che nessuno può dire meglio del diretto interessato quale sia il peso di una terapia, soprattutto se si tratta di una terapia oncologica e soprattutto se il parametro di riferimento è la qualità della vita. Quanto cioè un evento avverso – la diarrea, l’emicrania o quant’altro - possa interferire nel quotidiano, al di là di ciò che può essere rilevato da ricercatori e clinici, pur con il massimo dell’attenzione, poiché si tratta pur sempre di una informazione mediata ed indiretta.
 
Ci sono consistenti evidenze che il filtro da parte dei medici o dei ricercatori nel riportare gli eventi avversi porti alla perdita di informazioni e che la prospettiva del paziente sia invece fondamentale per riconoscerli al meglio.
 
Con l'utilizzo dei PRO sarà possibile un coinvolgimento effettivo del paziente nella gestione della malattia, in ragione del proprio vissuto e della percezione personale dell’impatto della tossicità sulla qualità della vita poiché sarà possibile rilevare gli eventi avversi utilizzando il linguaggio semplice del malato per misurarne l’impatto sul paziente (gravità, frequenza, interferenza con il vivere quotidiano).
 
Questo sistema innovativo si integra nel processo di sperimentazione clinica e di cura, generando informazioni valide ed oggettivamente misurabili dal punto di vista scientifico, utili anche anche a livello delle agenzie regolatorie nella valutazione dell’efficacia di un nuovo trattamento che tenga conto anche del miglioramento o meno della qualità di vita.
 
Avv. Elisabetta Iannelli
Segretario Generale FAVO

18 febbraio 2018
© Riproduzione riservata


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