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Terapie geniche. Ne arriveranno fino a 60 nuove entro il 2030. Altems: “Ecco come renderle sostenibili per il Ssn”

Le nuove terapie cellulari e genetiche richiedono ai sistemi sanitari di pensare a modelli di pagamento e finanziamento innovativi per garantire l'accesso dei pazienti ai trattamenti e salvaguardare la sostenibilità del Ssn. L'Italia può rivestire un ruolo di primo piano nel tracciare la strada anche per gli altri Paesi, perché già considerata pioniere per ciò che riguarda modelli di pagamento innovativi e per la comprovata esperienza nel campo delle terapie geniche.

07 OTT - La ricerca scientifica va vanti; cambiano i tempi, cambiano i paradigmi. La realtà di oggi è quella delle terapie innovative, delle target therapy. Una cosa rimane uguale: il Servizio Sanitario Nazionale, universalistico a carattere solidaristico. Per garantire la sostenibilità di questo sistema e allo stesso tempo l’opportunità rappresentata dalla ricerca scientifica e dalle terapie innovative, è necessario avere un approccio altrettanto innovativo, che sperimenti nuovi modelli di pagamento.

È questa la cornice dell’evento “Terapia genica: una sfida per il Servizio Sanitario Nazionale, un’opportunità per i pazienti”, promosso da Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore, in collaborazione con lo studio legale LS Cube e realizzato con il contributo incondizionato di Bluebird bio, azienda biotech focalizzata nella ricerca sulla terapia genica per lo sviluppo di trattamenti per gravi patologie genetiche rare e tumori, che si è svolto a Roma il 2 ottobre scorso. Un momento di confronto tra i massimi esperti del sistema salute, clinici e rappresentanti delle istituzioni e occasione per presentare una nuova analisi condotta dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (Altems) dell’Università Cattolica del Sacro Cuore sul modello di pagamento value-based: un approccio innovativo in grado di tenere conto dell’impatto a lungo termine di questi nuovi trattamenti capaci di cambiare definitivamente la vita dei pazienti.


"Le terapie avanzate, ed in particolare la terapia genica, rappresentano una sfida per il Servizio Sanitario Nazionale e un’opportunità per i pazienti”, ha commentato la Senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo parlamentare malattie rare e membro della Commissione Permanente Igiene e Sanità del Senato. “Usando il Dna come se fosse un farmaco, la terapia genica mette la persona in condizione di curare sé stessa grazie al proprio DNA dopo averlo riparato in una logica di medicina che è di altissima precisione e di massima personalizzazione. Un piccolo capolavoro in cui natura e cultura trovano un nuovo punto di equilibrio. In questa ottica il costo della terapia genica non può rappresentare un ostacolo all'accesso a terapie innovative potenzialmente curative per i pazienti. È responsabilità dei decisori politici di offrire l’opportunità della ricerca e il diritto all’accesso alle terapie avanzate a tutti i pazienti. La partita si gioca sul piano economico ed è per questo che è importante pensare a nuovi modelli di pagamento innovativi come una soluzione. I pagatori devono mettersi in discussione cambiando il paradigma: sviluppare modelli non su orizzonti temporali brevi in linea con i loro budget di spesa annuali, ma per un più lungo periodo di tempo, in modo che i costi possano essere coperti insieme con la realizzazione di benefici, non solo clinici ma anche sociali”, ha concluso la Senatrice.
 
Perfettamente in linea è anche Vanessa Cattoi, della Commissione Bilancio della Camera che ha precisato come: “le terapie innovative pongano anche dei problemi di carattere organizzativo ed economico ed è quindi necessario un cambio di paradigma. Molto spesso parlando di queste terapie si parla anche di costi, ma ciò non deve essere visto come un problema, quanto piuttosto come un’opportunità. Per questo abbiamo presentato, a giugno scorso, una interpellanza parlamentare nella quale ci impegnavamo a garantire il rifinanziamento del fondo per i farmaci innovativi che deve consolidarsi e fare da punto di partenza per ulteriori fondi”.
 
Su questo argomento è intervenuto anche il Vice Ministro della Salute Pierpaolo Sileri. “Quando si parla di innovazione, si parla di costo e il costo mette paura. È però vero che l’innovazione è rivoluzione. I farmaci innovativi, quando lo sono veramente e quando l’efficacia è dimostrabile, sono essenziali e, grazie a questi, malattie che un tempo erano inguaribili oggi sono guaribili. Da parte nostra – ha precisato – c’è massimo impegno nel rifinanziare il fondo per i farmaci innovativi, compatibilmente con le risorse a disposizione. Sicuramente non possiamo rimanere in dietro perché la ricerca va avanti e la ricerca è il motore che manda avanti la nostra società quindi massimo impegno per il rinnovamento”, ha concluso il Vice Ministro.
 
Per vincere la sfida della sostenibilità del Ssn “va dunque ripensato il sistema di valutazione della spesa sanitaria, non più costo ma investimento che può migliorare la salute e la vita non solo per il singolo paziente, ma per tutta la società in cui vive”, ha affermato l’Onorevole Rossana Boldi, Vice Presidente Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati. “Le terapie avanzate, come la terapia genica, la medicina rigenerativa e cellulare, l’immunoterapia, rappresentano una nuova frontiera e una nuova speranza, non solo per i pazienti affetti da malattie rare, ma per tutti i pazienti e non possiamo non tenerlo in considerazione”.
 
I modelli di pagamento e finanziamento tradizionali, pensati per farmaci in grado di trattare patologie acute o croniche e basati sul costo unitario del prodotto o della procedura, non considerano in modo adeguato l’impatto a lungo termine dei trattamenti innovativi. “Attualmente, Ema ha approvato 7 terapie geniche ma si stima che entro il 2030 le terapie saranno circa 60”, ha dichiarato Americo Cicchetti, Direttore Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore. L’introduzione di queste terapie - che segnano un passaggio epocale nel trattamento di diverse malattie rare e oncologiche - non può prescindere, dunque, da un ripensamento dell’intero sistema salute che deve essere preparato ad accogliere queste innovazioni rendendole effettivamente disponibili per i pazienti. L’analisi “Value-Based Pricing per la terapia genica per i pazienti affetti da β-talassemia trasfusione dipendenti”, ha l’obiettivo di definire uno schema di pagamento per una terapia genica per i pazienti affetti da β-talassemia che possa garantire da un lato l’accesso dei pazienti al farmaco e, dall’altro, la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale e il rispetto del principio di salute universale che caratterizza il sistema italiano.
“Per avere un approccio value-based, occorre ragionare prima di tutto sul concetto stesso di valore seguendo la definizione che l’Aifa ne ha dato con la determina 519/2017. In secondo luogo occorre riconoscere il valore dell’innovazione e garantire con un modello di pagamento adeguato che questa innovazione arrivi a tutti i pazienti che hanno bisogno”, ha proseguito Cicchetti. “Sulla base delle evidenze reperite in letteratura e di un modello che simula l’impatto sul budget del Ssn in due differenti scenari, un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato essere, ad oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l’accesso per i pazienti alle cure più innovative e la sostenibilità del Sistema Sanitario Nazionale. Tale modello si basa sul rimborso della terapia su un orizzonte temporale pluriennale,dando così valore a terapie in grado di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti e al tempo stesso garantendo, nel breve termine, lo sblocco e la riallocazione di risorse da investire in altri ambiti sanitari. I vantaggi di questo modello includono il potenziale di premiare l'innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento”, ha precisato.
Nello specifico, il modello ha simulato l’impatto economico per il Ssn della terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente in due differenti scenari. Nel primo, il costo pieno della terapia genica è sostenuto interamente al momento della somministrazione al paziente e del compimento delle procedure insite nel processo di cura. Nel secondo, tale pagamento viene rateizzato in un orizzonte temporale di 5 anni e legato all’efficacia del trattamento.

Le terapie avanzate, dunque, “rappresentano una rivoluzione epocale nell’ambito della medicina essendo destinate a cambiare la storia naturale di molti pazienti affetti da patologie neoplastiche o non maligne, migliorandone significativamente la prospettiva e qualità di vita”, ha ricordato Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria, Università Sapienza di Roma e Direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma. “Si tratta di una vera opportunità per i pazienti, ma anche di una sfida per il nostro Ssn, a oggi meritoriamente orientato in una prospettiva solidaristica che garantisce indistintamente a tutti i cittadini del nostro Paese l'accesso ai migliori trattamenti e che, ancora una volta, potrebbe avere il primato a livello internazionale, come già avvenuto con l’introduzione dei Mea, criteri di innovatività per i farmaci innovativi e lo screening neonatale. Studiare modelli innovativi di pagamento per le terapie avanzate che garantiscano da un lato l'accesso dei pazienti a queste nuove terapie e, dall'altro, la sostenibilità per il SSN è, dunque, quanto mai prioritario", ha concluso Locatelli.

07 ottobre 2019
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