Colesterolo. Addio statine? Allo studio un farmaco più efficace e sicuro

Trial di "fase 1" sull’anticorpo monoclonale REGN727 stanno dando risultati inaspettati: un controllo del colesterolo forse anche migliore di quello delle statine e pochi effetti collaterali. I ricercatori: “I risultati sono molto promettenti, ma ancora non conosciamo gli effetti su tempi più lunghi”.

29 MAR - Da anni le statine sono usate per tenere sotto controllo il colesterolo e prevenire i rischi cardiovascolari. Ma da oggi un nuovo farmaco sperimentale sembrerebbe svolgere questo lavoro al pari della terapia classica, forse anche meglio, con pochi effetti collaterali indesiderati. Si tratterebbe di una molecola capace di modificare il metodo di controllo dei livelli di colesterolo naturale dell’organismo. Il farmaco si chiama REGN727 e la ricerca che ne parla, condotta da un team del Metabolic and Atherosclerosis Research Center di Cincinnati, è stata pubblicata su New England Journal of Medicine.
 
L’anticorpo monoclonale – iniettabile per via endovenosa o subcutanea –su cui si basa il farmaco agisce infatti su una proteina che limita la quantità di colesterolo LDL, quello “cattivo”, che le cellule del fegato possono eliminare dal flusso sanguigno. “Circa il 15% delle persone non tollera affatto le statine, e molti di più non possono assumerne dosi troppo alte: questo farmaco potrebbe aiutare proprio questo tipo di pazienti”, ha commentato Evan A. Stein, direttore del Metabolic and Atherosclerosis Research Center e autore principale dello studio. Per testare il medicinale sperimentale, il team ha arruolato un campione di 72 pazienti, quindi un campione piuttosto numeroso visto che si trattava di un trial di tipo I, quindi una prima fase di sperimentazione. Alcuni di questi erano stati precedentemente trattati con statine e una dieta modificata, mentre altri non erano mai stati sottoposti ad alcuna terapia, ma tutti avevano una familiarità con l’ipercolesterolemia, una concentrazione di LDL maggiore di 100mg/l (il limite massimo) e non erano al momento del trial trattati con farmaci anti-colesterolo. A questi pazienti, divisi in diversi gruppi seguiti per quattro mesi, sono stati iniettati placebo o il farmaco a diverse dosi, sia per via endovenosa che per via subcutanea.
Una singola dose di REGN727 riusciva a ridurre il livello di colesterolo circa del 65% in confronto al placebo, e con dosi più alte i miglioramenti rimanevano visibili per due mesi.
A questo studio ne è seguito un altro, in cui gli scienziati hanno somministrato dosi multiple del farmaco a 61 pazienti, alcuni dei quali in cura con atorvastatine, altri che seguivano una dieta speciale. Ai pazienti, divisi in gruppi, veniva somministrato il farmaco o il placebo circa tre volte ogni sei mesi a varie dosi. Anche da questo trial sono emerse riduzioni che oscillavano tra il 38 e il 65 per cento grazie al farmaco, maggiori per chi veniva già trattato con le statine: il farmaco sperimentale non aumentava l’efficacia di quello standard, ma aggiungeva ad esso un effetto supplementare sul colesterolo.
 
I risultati sono stati accolti con cauto ottimismo. “La ricerca dimostra tutte le incredibili potenzialità del farmaco”, ha detto Mario J. Garcia, docente del Montefiore Medical Center in New York City che non ha partecipato allo studio, commentandolo. “Dei dati molto promettenti, ma per ora è ancora prematuro affermare che REGN727 aumenterà la sopravvivenza dei pazienti o ne migliorerà la qualità della vita, così come non conosciamo gli effetti del farmaco su tempi più lunghi”.
Per testare queste cose però sono già in corso dei trial di fase II, da cui emergono dei dati ancora non ufficiali: il farmaco non sembrerebbe aumentare gli effetti collaterali rispetto alle statine. Se questo fosse verificato anche in sperimentazioni con campioni più numerosi, il farmaco potrebbe dunque veramente segnare un punto di svolta nella cura delle patologie cardiovascolari.
 
Laura Berardi

29 marzo 2012
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