Tumore seno. Ministero Salute su estensione indicazione Enhertu: “In corso la procedura di negoziazione presso il Cpr di Aifa”

Riguardo le modalità di accesso precoce, la Cts Aifa ha espresso parere non favorevole alla richiesta di inserimento del medicinale nell'elenco dei farmaci istituito ai sensi della legge n. 648 del 1996 per l'indicazione terapeutica richiesta (HER2-low), al fine della rimborsabilità a carico del Ssn. Il suo utilizzo a valere sul fondo dei farmaci orfani non sarebbe perseguibile sia per il diniego all'inserimento nella lista di cui alla legge n. 648 del 1996, sia perché si tratterebbe di un uso non limitato a casi singoli. A chiarirlo il sottosegretario Gemmato rispondendo all'interrogazione di Vietri (FdI).

26 OTT -

Riguardo all'estensione di utilizzo per il farmaco Enhertu per il cancro della mammella HER2-low, "l'esame da parte della Commissione tecnica scientifica (CTS) si è concluso e che, attualmente, è in corso la procedura di negoziazione presso il CPR che, sulla base del parere della CTS, definisce il prezzo da attribuire al medicinale e la classe di rimborsabilità, tenendo conto anche dell'incremento del numero dei pazienti da trattare dovuto all'aggiunta della nuova indicazione terapeutica".

Già arrivato invece parere non favorevole alla richiesta di inserimento del medicinale nell'elenco dei farmaci istituito ai sensi della legge n. 648 del 1996 per l'indicazione terapeutica richiesta (HER2-low), al fine della rimborsabilità a carico del Ssn. Il suo utilizzo a valere sul fondo dei farmaci orfani non sarebbe quindi perseguibile sia per il diniego all'inserimento nella lista di cui alla legge n. 648 del 1996, sia perché si tratterebbe di un uso non limitato a casi singoli.

A chiarirlo è stato il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, rispondendo ieri in commissione Affari Sociali alla Camera all'interrogazione sul tema presentata da Imma Vietri (FdI).

Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Gemmato.

"Ringrazio gli interroganti per il quesito posto e mi preme prioritariamente rappresentare che i bisogni delle pazienti che potranno beneficiare dell'estensione di terapia del medicinale «Enhertu», costituiscono una priorità per il Ministero della salute e per l'Agenzia italiana del farmaco, e che ogni fase della procedura di negoziazione di prezzo e rimborso è costantemente monitorata affinché giunga il prima possibile alla sua definizione.

A tale riguardo, ritengo utile illustrare le tappe del processo regolatorio che hanno condotto alla prima autorizzazione del farmaco Enhertu come terapia per il tumore della mammella e della successiva procedura di negoziazione del prezzo ai fini del rimborso.
Come previsto dalla Determina Aifa n. 452 del 26 giugno 2023 concernente la «Riclassificazione del medicinale per uso umano “Enhertu”, ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537», il medicinale Enhertu, a base del principio attivo trastuzumab+deruxtecan, è attualmente ammesso alla rimborsabilità per la sola indicazione terapeutica di seguito riportata: «"Enhertu" in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella HER2- positivo non resecabile o metastatico, che hanno ricevuto uno o più precedenti regimi a base di anti-HER2» nel setting metastatico o hanno presentato una progressione di malattia durante un trattamento (neo) adiuvante o entro sei mesi dalla sua interruzione.

Per quanto riguarda la questione della rimborsabilità relativa alla succitata indicazione, faccio presente che la stessa è stata ampiamente discussa presso il Comitato prezzi e rimborsi (CPR), a seguito della delibera del Consiglio di amministrazione (CDA) dell'Agenzia n. 15 del 26 aprile 2023 che richiedeva, in merito all'innovatività e all'impatto di spesa previsto per il medicinale in oggetto, ulteriori approfondimenti istruttori.
Alla luce di tali approfondimenti, discussi nella seduta del CPR del mese di maggio 2023, il CDA, nella riunione del 21 giugno 2023, ha approvato la rimborsabilità dell'Enhertu per l'indicazione in questione.
Ciò premesso, per quanto concerne l'estensione di indicazione a cui si fa riferimento nel quesito – cioè il trattamento del «Cancro della mammella HER2-low: Enhertu in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella HER2-low non resecabile o metastatico, che hanno ricevuto precedente chemioterapia per malattia metastatica o che hanno sviluppato recidiva della malattia durante o entro 6 mesi dal completamento della chemioterapia adiuvante» – rappresento che la stessa è stata approvata in Europa con decisione della CE in data 23 gennaio 2023, mentre a livello nazionale è stata avviata l'istruttoria presso le competenti commissioni consultive dell'Agenzia, in particolare per quanto attiene al relativo Registro di monitoraggio.

Rispetto a tale valutazione, comunico che l'esame da parte della Commissione tecnica scientifica (CTS) si è concluso e che, attualmente, è in corso la procedura di negoziazione presso il CPR che, sulla base del parere della CTS, definisce il prezzo da attribuire al medicinale e la classe di rimborsabilità, tenendo conto anche dell'incremento del numero dei pazienti da trattare dovuto all'aggiunta della nuova indicazione terapeutica. Con riferimento alle modalità di accesso precoce, la CTS, nelle sedute dal 7 al 9 giugno 2023, ha espresso parere non favorevole alla richiesta di inserimento del medicinale nell'elenco dei farmaci istituito ai sensi della legge n. 648 del 1996 per l'indicazione terapeutica richiesta (HER2-low), al fine della rimborsabilità a carico del SSN.
La Commissione, tuttavia, ha evidenziato come il mancato inserimento nell'elenco di cui alla legge n. 648 del 1996 non debba rappresentare una limitazione nell'accesso alla terapia ed ha, pertanto, avviato una valutazione tempestiva dell'indicazione oggetto della richiesta, di modo che l'iter possa essere completato in tempi rapidi, così da rendere quanto prima disponibile questa opzione terapeutica per tutte le pazienti eleggibili.

Concludo rappresentando che, per quanto concerne la modalità di accesso precoce al farmaco attraverso l'utilizzo del cosiddetto fondo 5%, – destinato all'impiego di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie – tale opzione non può essere perseguibile sia per il citato diniego di inserimento nella lista di cui alla legge n. 648 del 1996, sia perché si tratterebbe di un uso non limitato a casi singoli, ma riferibile ad una sottopopolazione specifica".

26 ottobre 2023
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