Malattie rare. Al via alla Camera la discussione di 7 mozioni per migliorare ricerca, cure e assistenza

di Giovanni Rodriquez

Dall’istituzione di un centro nazionale delle malattie presso il ministero della Salute all’aggiornamento su base annuale dell’elenco di queste patologie, dallo screening obbligatorio neonatale alle misure per incentivare la ricerca clinica sulla materia. Questo in sintesi il contenuto delle mozioni discusse. I TESTI DELLE MOZIONI

17 MAR - Oggi a Montecitorio verranno discusse sette mozioni riguardanti le malattie rare presentate da diversi schieramenti politici. Diversi i contenuti comuni presenti nei sette documenti, come ad esempio l’istituzione di un centro nazionale per le malattie rare presso il ministero della Salute, una verifica della reale presa in carico da parte del Ssn di questi pazienti o ancora una definizione delle malattie rare da introdurre nell’elenco delle patologie da sottoporre a screening neonatale obbligatorio.

Analizzandole nel dettaglio:
la prime mozioni discusse oggi a Montecitorio, e presentate rispettivamente a prima firma da Paola Binetti (PI) (mozione n. 1-00094) e Dorina Bianchi (NCD) (mozione n. 1-00281), in sostanza impegnano entrambe il Governo innanzitutto a verificare la presa in carico da parte del Ssn di questi pazienti. Si richiede poi di istituire sia il comitato nazionale delle malattie rare presso il Ministero della salute, sia dei registri di queste patologie di rilevante interesse sanitario, sia a livello nazionale che regionale, in modo da avere un quadro preciso delle persone che ne sono affette. Viene inoltre richiesta una definizione di quelle malattie rare da includere nell’elenco delle patologie da sottoporre a screening neonatale obbligatorio e l’impegno a varare misure che consentano di assicurare ai farmaci orfani, sul modello vigente negli Usa, l'esenzione dei diritti da versare per l'immissione in commercio, una procedura di registrazione accelerata, un credito di imposta pari al 50% delle spese sostenute per la sperimentazione clinica e un periodo di esclusività di mercato di sette anni. Infine si richiede di attuare ogni iniziativa, anche normativa, finalizzata a facilitare e velocizzare, per questo tipo di patologie, l'accesso a farmaci potenzialmente efficaci di cui si sia rigorosamente accertata la non nocività.
La mozione n. 1-00373, presentata a prima firma da Marco Rondini (LN), chiede al Governo di istituire un comitato nazionale, con la partecipazione di tutti i soggetti coinvolti nel settore delle malattie rare, comprese le associazioni dei pazienti. A questo comitato sarà affidato il compito di delineare le linee strategiche e le proposte da attuare nei settori della diagnosi e dell'assistenza, indicare le priorità di impiego delle risorse dedicate alle malattie rare, prevedere il coinvolgimento dei rappresentanti associativi delle persone con malattia rara nei coordinamenti regionali.

Si passa poi alla mozione n. 1-00375, presentata a prima firma da Marisa Nicchi (SEL) che chiede al Governo di intervenire per assicurare: che l'Italia si doti entro il 2015 di un piano nazionale per le malattie rare da sviluppare in coerenza con le linee guida definite in Europa attraverso il progetto Europlan, l'istituzione e l'implementazione di registri delle malattie rare sviluppati sia su base territoriale (reti regionali di riferimento) che attraverso una catalogazione per patologia, la creazione di un'anagrafe dei portatori di malattia rara, l'istituzione e l'implementazione di network di ricerca (anche pediatrici) relativi alle malattie rare, l'identificazione e la validazione della rete dei servizi assistenziali e della rete dei laboratori abilitati alla diagnosi di malattia rara, la ricognizione delle esistenti biobanche e della loro adeguatezza ad essere utilizzate per la diagnosi precoce ed immediata delle malattie rare, e altre disposizioni riguardanti i farmaci come la revisione e la messa a punto di tutta la materia relativa all'uso temporaneo di farmaci per portatori di malattie rare e l'obbligatorietà di inserimento di questi farmaci con tempi certi nei prontuari regionali e ospedalieri oltre che la garanzia di accesso alle procedure off-label.

La mozione n. 1-00377 a prima firma Donata Lenzi (PD) chiede al Governo di assumere iniziative dirette ad aggiornare contenente l'elenco delle malattie rare esentate dalla partecipazione al costo, con cadenza annuale e non più triennale, prevedendo l'inserimento nello stesso di altre malattie rare finora escluse. Anche qui si chiede poi l'accesso universale allo screening neonatale che sarebbe in grado di individuare precocemente nei neonati decine di malattie metaboliche ereditarie. Per quanto concerne i farmaci si richiede l'aggiornamento dei prontuari terapeutici, prevedendo che i farmaci commercializzati in Italia che abbiano ottenuto riconoscimento di farmaco orfano dall'Agenzia europea dei medicinali siano forniti gratuitamente ai soggetti portatori delle patologie a cui la registrazione fa riferimento. Infine, auspicando una conclusione a breve dell’iter d'adozione del piano nazionale sulle malattie rare, per favorire la ricerca clinica e preclinica finalizzata alla produzione dei farmaci orfani, si richiede che ai soggetti pubblici e privati che svolgono tali attività di ricerca o che investono in progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani svolti da enti di ricerca pubblici o privati, si applichi un sistema di incentivi e di agevolazioni fiscali per le spese sostenute per l'avvio e la realizzazione di progetti di ricerca.

Infine, la mozione n. 1-00378 presentata a prima firma da Silvia Giordano (M5S) impegna il Governo innanzitutto ad aggiornare con cadenza annuale l’elenco delle malattie rare, per poi aggiornare la rete nazionale delle malattie rare e delle relative esenzioni, con uno snellimento burocratico per l’iscrizione di una patologia rara nel registro nazionale una volta che sia stata certificata dai presidi della rete. Si prevede poi l'istituzione di un apposito fondo nazionale, cofinanziato nella misura del 30% dalle regioni, che potrebbe essere finanziato, oltre che da una quota del Fondo sanitario nazionale, anche da una percentuale non inferiore al 20% delle quote versate dalle industrie farmaceutiche per le procedure di registrazione e di variazione dei prodotti medicinali. Anche qua vengono previsti incentivi fiscali per la ricerca in questo campo e la definizione delle malattie rare da includere nell'elenco delle patologie da sottoporre a screening neonatale obbligatorio e l’istituzione di un centro nazionale per le malattie rare presso il ministero della Salute. Si prevedere, inoltre, la gratuità delle procedure di registrazione e di variazione dei prodotti medicinali destinati alla cura delle malattie rare. 
 
Giovanni Rodriquez

17 marzo 2014
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