Rene policistico. Il Tolvaptan al vaglio dell’Ema

di Maria Rita Montebelli

Sottopposto all’Agenzia europea del farmaco il dossier registrativo per l’immissione in commercio di Tolvaptan, della giapponese Otsuka, per il trattamento del rene policistico autosomico dominante

18 GEN - Potrebbe diventare il primo trattamento in Europa per i pazienti affetti da rene policistico autosomico dominante (ADPKD), una patologia ancora orfana di terapie, che porta all’insufficienza renale progressiva e provoca dolore, macroematuria e ipertensione arteriosa. E’ il tolvaptan, sviluppato in Giappone da Otsuka Pharmaceutical, che ne ha appena chiesto l’autorizzazione per l’immissione in commercio (MAA) all’EMA per il trattamento di questa patologia.
Lo studio registrativo, il TEMPO 3:4 (Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and Its Outcome), è stato pubblicato a fine 2012 sul New England Journal of Medicine. Nei pazienti sottoposti a trattamento con tolvaptan, il farmaco ha determinato una riduzione del volume renale e un rallentamento del deterioramento della funzione renale, rispetto al gruppo di controllo.
 
Tolvaptan è un antagonista selettivo del recettore V2 della vasopressina. Può dare eventi indesiderati epatici e correlati a perdita idrica e a squilibrio elettrolitico.
E’ stato autorizzato dall’EMA nel 2009 per il trattamento di pazienti adulti con iponatremia secondaria a sindrome da inappropriata secrezione di ADH (SIADH); nell’agosto del 2013, il comitato EMA per i farmaci Orfani (COMP) ha attribuito a tolvaptan lo status di farmaco orfano per il trattamento del rene policistico autosomico dominante.
 
Il rene policistico autosomico dominante è una malattia ereditaria causata dalla comparsa di cisti renali multiple che, crescendo ed espandendosi, portano ad un deterioramento della funzionalità renale, fino allo stadio terminale in un paziente su due. I sintomi della malattia compaiono in età adulta e un paziente su due arriva alla dialisi (o al trapianto renale) entro i 60 anni.
  “Otsuka è molto lieta che EMA esaminerà la richiesta di approvazione all’immissione in commercio per tolvaptan nel trattamento del rene policistico autosomico dominante, sulla base dei risultati promettenti del nostro studio clinico pivotal di fase III della durata di tre anni -  afferma Ole Vahlgren,  CEO & Presidente  di Otsuka Europe - Se approvato, tolvaptan rappresenterà una pietra miliare per i pazienti affetti da una patologia per la quale al momento non vi sono terapie approvate.”
 
Maria Rita Montebelli

18 gennaio 2014
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