Farmaci "off label". L'esperienza della Toscana 

di Alessio Nastruzzi

27 AGO - Gentile direttore,
il lavoro offerto dalla Mayo Clinic è molto interessante ed è una realtà quotidiana di chi, come me, esercita la professione di medico di medicina generale da più di trenta anni.

Stiamo però parlando degli Stati Uniti ove la sanità ha regole diverse dalle nostre e pertanto, mentre il richiamo all’attenzione al loro uso (o abuso?) mi trova d’accordo, tuttavia mi preme sottolineare che in Italia (con differenze anche loco regionali) la realtà è (o almeno dovrebbe) essere diversa.
E’ vero che molti farmaci oggi usati (si pensi al methotrexate nella A.R.) per alcune patologie con successo hanno visto proprio l’uso iniziale come off label e che poi solo successivamente, tramite la produzione di lavori scientifici e di sperimentazione, hanno visto l’inserimento dell’uso per nuove patologie nella scheda di autorizzazione all’immissione in commercio.

Si pensi come esempio anche alle variazioni di autorizzazione nell’uso del clopidogrel avvenute dalla sua prima immissione in commercio non molti anni fa. La normativa che regola l’uso off-label dei medicinali indica che il medico, nel prescrivere un farmaco, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio, in quanto tali modalità sono state valutate nella fase di sperimentazione del medicinale.

Va inoltre sottolineato che anche laddove esistano evidenze scientifiche in modo all'uso off label di un farmaco, questo tuttavia impone l'acquisizione di un consenso informato esplicito da parte del paziente.
Il consenso informato (LEGGE 648/96: modello di consenso informato), quand'anche scritto, non può considerarsi, di per sé, uno strumento idoneo a conseguire realmente l'obiettivo di garantire il paziente dal rischio di affrontare la cura senza la necessaria consapevolezza e libertà di scelta.
Il presupposto per un utilizzo corretto in off-label è che la scelta terapeutica del curante, fatti salvi i presupposti prima detti, sia sostenuta da prove sperimentali e/o documenti scientifici che possono supportare la "razionalità" delle scelta effettuata soprattutto se riferita ai possibili vantaggi/svantaggi di cure già note e consolidate per l'indicazione in oggetto.

L'elemento discriminate a favore di un utilizzo off-Label di un farmaco è la mancanza di alternative terapeutiche valide a 360°.
La Legge n. 244 del 24 dicembre 2007 sottolinea comunque che “In nessun caso il medico curante può prescrivere, per il trattamento di una determinata patologia, un medicinale di cui non è autorizzato il commercio…”, ”…impiegare un medicinale industriale per un’indicazione diversa da quella autorizzata…”, qualora non siano disponibili, per l’impiego proposto, almeno dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda.
Inoltre la Legge Finanziaria 2007 (art.1, comma 796, titolo z) delimita gli usi off-label: “ la Legge Di Bella non è applicabile agli usi off-label diffusi e sistematici, ossia all’uso routinario di farmaci al di fuori delle condizioni di registrazione, quando questi non costituiscano l’unica (e ultima) alternativa possibile”. Un utilizzo di questo tipo è consentito solo nell’ambito delle sperimentazioni cliniche.
Infine anche quando sussistano tutte le condizioni sopracitate si deve ricordare che il medico di medicina generale (e tutti gli altri medici del SSN) può prescriverle solo al di fuori del SSN cioè solo su ricetta bianca a pagamento e non metterle in carico al SSN: la legge 27 dicembre 2006, n. 296, recante disposizioni per la formazione del bilancio annuale e pluriennale dello Stato (legge finanziaria 2007) ed in particolare l’art. 1, comma 796, lettera z, pone dei limiti all’uso dei farmaci al di fuori delle indicazioni di registrazione con oneri a carico del SSN.
La Regione Toscana (ove io vivo e opero), con specifici atti deliberativi, ha ritenuto opportuno fornire direttive alle aziende sanitarie toscane sull’impiego con onere a carico del SSR dei farmaci fuori dalle indicazioni previste dal provvedimento di autorizzazione alla immissione in commercio e dagli speciali elenchi della L. 648/1996.
Con Delibera GRT n. 608 del 21 giugno 2010 è stata approvata la lista dei medicinali oncologici off-label utilizzati nel trattamento di tumori solidi ed ematologici nell’adulto (Allegato A). Con Delibera GRT n. 622 del 4 agosto 2008 è stata approvata la lista dei farmaci oncologici off-label per uso pediatrico (Allegato A) e dei farmaci non antitumorali di supporto alla chemioterapia pediatrica (Allegato B). Con Delibera GRT n. 836 del 20 ottobre 2008 è stata approvata la lista dei medicinali utilizzabili nel trattamento di malattie reumatologiche (Allegato A) per indicazioni diverse da quelle previste dal provvedimento di autorizzazione all’immissione in commercio e non comprese nell’elenco allegato alla legge 648/96. Con Delibera GRT n. 918 del 10 novembre 2008 è stata infine approvata la lista dei medicinali utilizzabili nel trattamento correlato al trapianto d’organo per indicazioni diverse da quelle previste dal provvedimento di autorizzazione all’immissione in commercio e non comprese nell’elenco allegato alla legge 648/96 (Allegato A).
I medicinali inclusi negli allegati alle delibere suddette sono, pertanto, erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Regionale esclusivamente nel rispetto delle estensioni di indicazioni riportate nell’elenco medesimo.
Se non ricordo male qualcosa di simile aveva fatto anche la regione Emilia e Romagna
 
Alessio Nastruzzi
MMG Firenze
 

27 agosto 2012
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