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Osteoporosi severa: per sostenere l’innovazione terapeutica servono PDTA attuabili e Fracture Liaison Service

Prevenzione primaria dell’osteoporosi e secondaria delle fratture da fragilità ad essa correlate e team multidisciplinare i presupposti per una corretta gestione del paziente. Le riflessioni dei tavoli regionali di Campania, Sicilia e Marche dedicati all’argomento

La gestione dell’innovazione terapeutica nell’ambito dell’osteoporosi e delle fratture da fragilità è stata al centro del dibattito di un ciclo di tre incontri virtuali organizzati da Fondazione Charta, con il contributo non condizionante di UCB, dal titolo “Open discussion sul valore delle nuove terapie farmacologiche nel trattamento dell’osteoporosi severa in donne in post-menopausa ad alto rischio di frattura”.

Per poter parlare di innovazione terapeutica e di costo efficacia è necessario inquadrare prima la patologia, le sue risultanze sul Servizio sanitario nazionale e sui pazienti ed i precedenti trattamenti. L'osteoporosi è una malattia sistemica dell'apparato scheletrico, caratterizzata da una bassa densità minerale e dal deterioramento della micro-architettura del tessuto osseo, con conseguente aumento della fragilità ossea. Questa situazione porta ad un aumentato rischio di frattura (in particolare di vertebre, femore, polso, omero, caviglia) per traumi anche minimi. L’incidenza di fratture da fragilità (FF) aumenta con l’aumentare dell’età, particolarmente nelle donne.

Nel corso della vita, circa il 40% della popolazione incorre in una frattura e in Italia si stima che l’osteoporosi colpisca circa 5.000.000 di persone, di cui l’80% sono donne in post menopausa. Le FF per osteoporosi hanno rilevanti conseguenze, sia in termini di mortalità che di disabilità motoria, con elevati costi sia sanitari sia sociali. Inoltre, l’effetto della terapia antifratturativa è tanto maggiore quanto maggiore è il rischio iniziale. In questo contesto va sempre tenuto a mente il constante invecchiamento della popolazione generale che si accompagna ad numero sempre più elevato di persone multipatologiche e pazienti cronici.

L’osteoporosi, infatti, si inserisce perfettamente nell’alveo delle patologie croniche e come tale deve essere trattata, con percorsi dedicati, approccio multidisciplinare e presa in carico a trecentosessanta gradi. La recente approvazione di rimborsabilità, agosto 2022, da parte di Aifa, di un farmaco cosiddetto bone builder apre nuove possibilità per la cura di questa patologia e fornisce ai pazienti nuove possibilità per condurre una vita con meno complicanze legate alle fratture da fragilità.

Come ricordato dagli esperti che si sono susseguiti nel corso dei tre tavoli regionali di Campania, Sicilia e Marche, l’osteoporosi è una patologia subdola che spesso viene intercettata a seguito di una frattura e quindi quando già è in fase avanzata. Inoltre dopo una prima frattura, il rischio di rifrattura nell’anno successivo rimane molto elevato e tale condizione permane per i successivi 10 anni. Ciò implica che il paziente dovrebbe essere seguito e monitorato dal momento della prima frattura in poi.

E qui arrivano i primi problemi, primo fra tutti l’assenza di un codice specifico che identifichi le fratture da fragilità. Ciò permetterebbe di effettuare una diagnosi differenziale del paziente fragile, di indirizzarlo verso un percorso dedicato e di scegliere la migliore terapia disponibile. Non solo. Identificare il paziente fragile consentirebbe un risparmio di risorse in termini di costi diretti e indiretti sia per il Servizio sanitario nazionale sia per il paziente e per il suo caregiver. Il momento della diagnosi è dunque fondamentale perché quando si parla di osteoporosi si intende un disordine scheletrico che compromette la resistenza dell'osso e quindi predispone ad un aumentato rischio di fratture. È necessario quindi valutare non solo la densità ossea ma anche tutta una serie di elementi che escludono, o meno, le forme secondarie di osteoporosi.

Un altro ostacolo alla corretta gestione di questa patologia cronica è caratterizzato dalla scarsa aderenza e persistenza ai trattamenti. Secondo quanto sottolineato dagli esperti, l’aderenza ai farmaci può influenzare i risultati di una terapia molto più di quanto non faccia la scelta del farmaco più appropriato. Se guardiamo ai dati del rapporto Osmed 2020 si evince che l’alta aderenza, cioè quella indispensabile affinché un farmaco funzioni, nei pazienti con età dai 45 anni in su, è del 67%.

Ciò significa che vi è circa il 30% dei pazienti in cui il trattamento è inefficace a causa della bassa aderenza allo stesso. Inoltre, la bassa aderenza aumenta con l’età. Guardando poi alla persistenza per la stessa fascia di popolazione, i dati Osmed mostrano che solo il 50% circa dei pazienti è persistente al trattamento a un anno. In ultimo circa l’80% dei pazienti con pregressa frattura non riceve alcuna terapia per l’osteoporosi. La motivazione di questo comportamento è da ricercare in diversi fattori che vanno da una scarsa consapevolezza che il paziente ha dei rischi in cui incorre interrompendo il trattamento o non essendo ad esso aderente all’informazione a volte carente dei medici.

Una risposta a questi problemi legati alla patologia la forniscono le linee guida emanate dell’Istituto superiore della sanità il 18 ottobre 2021 dal titolo “Diagnosi , stratificazione del rischio e continuità assistenziale delle Fratture da Fragilità”. Da questo documento è necessario partire per costruire dei percorsi dedicati ai pazienti con osteoporosi

Gli obiettivi principali delineati nelle linee guida sono appunto la diagnosi differenziale, la stratificazione del rischio di rifrattura e la continuità assistenziale. Nel documento si invitano le istituzioni a lavorare affinché venga assegnato un codice specifico per le fratture da fragilità e vengano messe in atto delle strategie mirate all’identificazione delle fratture in assenza di trauma maggiore non solo per il femore ma anche per gli altri distretti. Questo al fine di garantire la diagnosi differenziale e la stratificazione del rischio, fondamentali per una corretta gestione della patologia.

Altro invito è quello di ricorrere ai due algoritmi già, per altro, in uso in Italia per la classificazione del rischio in alto, medio o basso: il FRAX e il DeFRACalc79. Grazie a questi algoritmi si riesce a identificare anche il paziente a rischio imminente di seconda frattura. Legato al concetto di rifrattura vi è quello della continuità assistenziale.

Come detto, il paziente con fratture da fragilità è un paziente cronico e come tale va seguito anche dopo l’evento acuto. Per fare ciò è necessaria quella tanto decantata, e spesso poco attuata, integrazione ospedale-territorio, dei PDTA efficaci e delle strutture dedicate quali le Fracture Liaison Service già attive in altri paesi europei con buoni risultati. Più figure professionali devono interagire nella gestione del paziente, sia in ospedale sia sul territorio. Medici di medicina generale, endocrinologi, reumatologi, ortopedici, fisiatri, infermieri, farmacisti territoriali e specialisti ambulatoriali sul territorio dovrebbero costituire quel team multidisciplinare necessario in tutte le fasi di malattia, dall’osteoporosi primaria alla secondaria.

In questo scenario si inserisce l’innovazione terapeutica e la decisione da parte di Aifa di rendere rimborsabile romosozumab, un farmaco cosiddetto bone builder cioè costruttore dell’osso. Ed è proprio l’ultima frontiera dell’innovazione a far capire meglio quanto sia necessario un radicale cambiamento nel trattamento delle fratture da fragilità. Nel processo di modellamento e rimodellamento dell’osso agisce una glicoproteina prodotta dagli osteociti, la sclerostina, la cui attività è quella di inibire l’attività degli osteoblasti che sono le cellule che produco l’osso . Bene, inibire la sclerostina con un anticorpo monoclonale ad attività anabolica, ricostruttore dell’osso come è il romosozumab, porta naturalmente ad un aumento di formazione dell’osso.

Il farmaco è stato introdotto come prima scelta nella nota 79 dell’Aifa recentemente aggiornata, sia per le fratture vertebrali o di femore sia per quelle non femorali e non vertebrali ed è indicato per il trattamento dell’osteoporosi severa nelle donne in post-menopausa ad alto rischio di frattura. Inoltre, il farmaco potrebbe anche andare a migliorare la compliance del paziente in quanto vinee somministrato una volta al mese per 12 mesi e alla fine del trattamento, al fine di mantenere nel tempo i benefici portati da romosozumab, devono seguire farmaci antiriassorbitivi.

Il rovescio della medaglia dell’innovazione, quando si parla di terapie avanzate e di patologie croniche, sono inevitabilmente i costi. Per quanto riguarda nello specifico l’osteoporosi, il carico economico più elevato è portato dalle fratture che comportano dei costi sia nel breve periodo, per la gestione della frattura stessa, sia nel lungo periodo per la gestione delle conseguenze. L’ospedalizzazione è l’aspetto principale legato ai costi diretti a carico del Servizio sanitario nazionale, ma a questi si aggiungono quelli legati alla perdita di produttività dei soggetti con osteoporosi. Nonostante la maggior parte delle fratture da fragilità si verifichi in pazienti anziani, quando ciò avviene in età lavorativa, in Italia, si stima che si perdano circa 95 giorni lavorativi per mille individui. A ciò, infine, si associano i costi riguardanti l’assistenza del paziente da parte di famigliari e caregiver.

Migliorare la cura dell'osteoporosi puntando sulla prevenzione delle fratture e quindi ridurre i costi a queste associati sono la vera sfida da cogliere e vincere grazie all’innovazione terapeutica che non deve essere vista come una spesa, ma come un investimento. A supporto di questa tesi, nel corso degli incontri sono stati presentati dei dati preliminari di budget impact per quanto riguarda l’utilizzo di romosozumab in Italia. Dai dati è emerso che il numero di pazienti target potrebbe essere compreso tra i 28mila soggetti il primo anno e i 31mila al terzo anno di simulazione e che romosozumab potrebbe portare ad un notevole risparmio di risorse. Infine questo risparmio dovrebbe essere visto anche alla luce della genericazione di alcuni farmaci che dovrebbe arrivare nei prossimi anni e che porterebbe a liberare risorse da allocare per trattamenti più costo-efficaci.

Serve dunque un cambio di paradigma per la gestione dell’osteoporosi e delle fratture da fragilità sia a livello organizzativo sia per quanto riguarda l’approccio alla patologia da parte del paziente ma anche del medico.

Marzia Caposio

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