Malattie rare e farmaci orfani. Proposta di bando europeo per finanziare rete laboratori pubblici

di Renato Balduzzi 

La riforma proposta dalla Commissione Europea è stata un gesto coraggioso, volto a scuotere la foresta pietrificata di una normativa che ha ormai vent'anni e che deve fare i conti con un settore dove il cambiamento è velocissimo e costante. Su questi temi, che sono stati oggetto sinora dei nostri Workshop, è indispensabile che le istituzioni, i centri di ricerca, l'impresa farmaceutica e le organizzazioni di cittadini rafforzino la collaborazione e la loro capacità di stare in rete

11 MAR -

La revisione della legislazione europea sul farmaco sta destando grande attenzione da parte di giuristi e giuspubblicisti. È stata perciò oggetto di tre workshop promossi, a partire da giugno 2023, dalla Facoltà di Giurisprudenza, dal Dipartimento di Scienze giuridiche e dal Centro di ricerca Laboratorio sulla sanità territoriale (LaboST) dell’Università Cattolica, nell’ambito del Progetto di ricerca di interesse nazionale (PRIN) 2020 dal titolo “Il diritto costituzionale della salute e dell’organizzazione sanitaria dopo l’emergenza della pandemia”.

Arrivati a questo punto del percorso, si possono già trarre alcune considerazioni.

La riforma proposta dalla Commissione Europea è stata un gesto coraggioso, volto a scuotere la foresta pietrificata di una normativa che ha ormai vent'anni e che deve fare i conti con un settore dove il cambiamento è velocissimo e costante. Su temi come il necessario valore terapeutico aggiunto perché un nuovo medicinale sia posto a carico della collettività, o come il rafforzamento della risposta terapeutica sulle malattie rare, che sono stati oggetto sinora dei nostri Workshop, è indispensabile che le istituzioni, i centri di ricerca, l'impresa farmaceutica e le organizzazioni di cittadini rafforzino la collaborazione e la loro capacità di stare in rete. Le proposte europee vanno in questa direzione e dunque sono da sostenere e migliorare.

L’ultimo workshop in ordine di tempo è stato dedicato al tema dei farmaci per la cura delle malattie rare. Il dato più importante emerso dalla discussione è quello che l'approccio in termini di rete sta consolidandosi. Gli sforzi fatti negli ultimi anni sono stati notevoli, ma ancora oggi il 95 per cento delle malattie rare non ha risposta terapeutica. Che cosa si può fare? Nel nostro workshop c'è stata un'ampia condivisione della proposta di chiedere all'Unione Europea di finanziare una rete di laboratori pubblici, attraverso un bando europeo aperto alla partecipazione di tutti gli interessati, destinando almeno un miliardo di euro per la ricerca e lo sviluppo volta a fare sorgere una rete di centri specializzati, anche secondo il modello hub and spoke, capaci di ricercare e sviluppare, entro un termine determinato in via sperimentale per cinque anni, nuove molecole e nuovi farmaci.

Rispetto alla proposta avanzata qualche tempo fa dal professor Massimo Florio, che si riferiva all’insieme delle patologie, la proposta avanzata nel nostro Workshop concerne esclusivamente le malattie rare, e dunque può trovare più facilmente accoglienza sia presso l’industria, che avrebbe un partner pubblico per impegnarsi ancora di più in un settore poco redditizio ma cruciale per la salute, sia presso la Commissione dell’Unione Europea, che avrebbe a disposizione uno strumento formidabile per promuovere l’elevata protezione della salute, ai sensi dei trattati istitutivi dell’Unione.

I workshop che abbiamo promosso sono stati pensati e programmati, come ho accennato, nell’ambito del già menzionato Prin 2020 sul diritto alla salute dopo la pandemia, di cui come Università Cattolica siamo capofila e che vede impegnate cinque unità operative di differenti università (oltre alla Cattolica, Roma Tre e Roma Tor Vergata, L’Aquila e Genova), con oltre cinquanta ricercatori coordinati dai principali specialisti italianai, le quali entro giugno 2025 devono completare la ricerca. Sinora sono stati già prodotti numerosi studi preliminari, discussi in convegni nazionali e internazionali, ma l’obiettivo è molto più ambizioso: quello di mettere a disposizione dei decisori pubblici e degli studiosi un framework idoneo a comprendere, monitorare e progettare il necessariamente nuovo volto della sanità pubblica, dopo la vicenda, drammatica ma istruttiva, della pandemia da Covid-19.

E siccome la buona sanità è elemento costitutivo principale della cittadinanza e della coesione sociale, non è strano che se ne occupino i costituzionalisti, cioè gli studiosi che, più di altri, sono abituati a studiare il complessivo rapporto tra governanti e governati. Il tema del farmaco sta al crocevia di molti fili di questo rapporto, basti pensare alla circostanza che le iniziative imprenditoriali che lo concerne sono per loro natura tra quelle che, più di altre, sono assoggettate all’imperativo costituzionale di non contrastare con l’utilità sociale, né di recare danno alla salute, all’ambiente, alla sicurezza, alla libertà, alla dignità umana. Le malattie rare e i relativi farmaci orfani, poi, aggiungono ai profili di interesse per un costituzionalista quelli concernenti l’eguaglianza tra persone e territori.

Il prossimo workshop è previsto per venerdì 3 maggio 2024 e avrà lo scopo di commentare il testo della riforma farmaceutica europea come uscito dalla prima lettura che dovrebbe darne il Parlamento europeo uscente. Ad esso parteciperanno tra gli altri, come nelle precedenti occasioni alcuni tra i principali esperti e operatori del settore, dallo studioso di sanità pubblica Silvio Brusaferro al farmacologo Silvio Garattini, dall’assessore alla salute della Regione Umbria, Luca Coletto, al direttore uscente dell’Aifa Nicola Magrini, al responsabile di Chiesi Global Rare Diseases Enrico Piccinini, ai precedente e all’attuale responsabile del Centro per le malattie rare dell’ISS, solo per menzionarne alcuni fra i più noti: le conclusioni saranno affidate a Sandra Gallina, direttore generale della DG Salute e sicurezza alimentare della Commissione dell’Unione europea.

Renato Balduzzi
Professore ordinario di diritto costituzionale nella Facoltà di Giurisprudenza e direttore del Centro di ricerca Laboratorio sulla sanità territoriale dell’Università Cattolica del Sacro Cuore; p.i. del Prin 2020 “Il diritto costituzionale della salute e dell’organizzazione sanitaria dopo l’emergenza della pandemia”

11 marzo 2024
© Riproduzione riservata