Malattie rare. 1° Rapporto delle Asl. Troppi gli interventi in ordine sparso. Più governance

La ricerca, realizzata da Federasanità Anci, Ceis e Recordati, traccia una mappa sull'assistenza italiana ai malati rari. Analizzati i percorsi clinico assistenziali e i costi. Messe a puanto proposte e soluzioni per un salto di qualità. La bozza del Piano Nazionale Malattie Rare lascia ben sperare, ma è necessario adeguare sistemi informativi e finanziamento dei percorsi.

09 LUG - Per gestire in modo appropriato l’assistenza ai malati rari, i manager delle Aziende Sanitarie chiedono nuovi strumenti di monitoraggio e di governance, che consentano la concreta realizzazione della presa in carico dei pazienti. Al momento l’anello debole del sistema è la mancanza di un adeguato impianto organizzativo sul territorio, dedicato alle malattie rare, causa la carenza di sistemi informativi integrati e di finanziamenti ad hoc dei percorsi diagnostico-terapeutici (PDTA). È quanto emerge dal Rapporto sulle Reti di Assistenza ai Malati Rari, la prima ricognizione completa sull’esperienza dei direttori generali ASL/AO in tema di malattie rare, curata da Federsanità-ANCI, CEIS Sanità e Recordati e presentata oggi a Roma in un workshop al Ministero della Salute. L’evento ha visto un confronto aperto fra rappresentanti di istituzioni, associazioni di pazienti, comunità medico-scientifica e industria farmaceutica. Sono intervenuti fra gli altri l’on. Dorina Bianchi della Commissione Affari Sociali della Camera e il sen. Amedeo Bianco della Commissione Igiene e Sanità del Senato.  
“Questo 1° Rapporto – ha dichiarato Angelo Lino Del Favero, presidente Federanità-ANCI – ha disvelato alcuni aspetti legati alle malattie rare che molti dei colleghi che dirigono Aziende sanitarie avevano percepito. Sono state messe in fila una serie di problematiche che mettono maggiormente a rischio il diritto alla salute per questi pazienti ma, soprattutto, è emerso con prepotenza il fatto che la rarità non può essere la ragione per non avere un modello organizzativo o gestionale. Al contrario, esistono esempi come le attività del 118 o quelle del settore della Protezione civile dove al massimo caos e incertezza deve corrispondere il massimo dell'organizzazione”.
 
“Il nostro sostegno attivo al progetto – ha sottolineato Corrado Castellucci, vice presidente Gruppo Recordati – nasce dalla volontà di dare un contributo al miglioramento del percorso diagnostico e terapeutico nella sua interezza, per una cura più appropriata e per un’assistenza più organica sia al malato raro che ai suoi familiari. Ragioni che si sposano perfettamente con la nostra missione aziendale secondo cui ‘ogni paziente ha il diritto al miglior trattamento possibile, e, a maggior ragione, coloro che sono affetti da malattie rare’. Il risultato di tale sforzo verrà messo a disposizione delle istituzioni pubbliche e di tutti coloro che sono in qualche modo inseriti nel processo decisionale per la definizione delle politiche sanitarie in questo ambito”.
 
La ricerca, condotta con il coordinamento scientifico del prof. Federico Spandonaro del CEIS Sanità di Tor Vergata nei mesi di aprile-maggio 2013 su un campione rappresentativo di 40 Aziende sanitarie, ha preso in esame il punto di vista dei direttori generali ASL/AO in merito a tre aspetti chiave dell’assistenza ai malati rari: clinico, organizzativo ed economico. “Il primo dato che emerge – ha sottolineato Spandonaro – è la difficoltà delle Aziende sanitarie ad avere una visione complessiva dell’assistenza ai malati rari sul proprio territorio, anche a causa della carenza di adeguati sistemi informativi aziendali, integrati con quelli regionali e con dati non soltanto epidemiologici, ma anche economico-organizzativi”.
Solo poche Aziende (23,5%) sono in grado di stimare il ‘peso’ dei pazienti con malattia rara sul budget aziendale e, comunque, nessuna è stata in grado di quantificare il differenziale di costo del paziente con malattia rara rispetto ad un paziente con patologia non rara. “Le Aziende – continua Spandonaro – percepiscono che anche pochi casi di pazienti ad alto assorbimento i risorse possono mettere in crisi il budget aziendale, ma la carenza di informazioni sulla reale incidenza di questi casi e sui costi sostenuti non permette un’adeguata pianificazione delle prese in carico. I flussi di finanziamento sono per lo più indistinti e quelli finalizzati sono spesso fuori del controllo delle Aziende di afferenza del paziente. Di conseguenza non si è neppure sviluppata una riflessione approfondita sulla gestione del rischio finanziario legato alle patologie rare, con il risultato che ad oggi resta in carico all’Azienda”.
 
Dal Rapporto risulta che solo il 47,4% delle Aziende sanitarie censite dispone di specifici percorsi diagnostico-terapeutici, mentre il quadro epidemiologico è noto in modo sistematico solo per alcune patologie rare ad alto impatto, così come risulta poco nota la mobilità dei pazienti (attiva, passiva, extra-regionale). Solo il 21,1% svolge con regolarità corsi di formazione ad hoc per gli operatori, anche per l’insufficienza di risorse economiche dedicate. Solo in poche realtà (26,3%) esiste un percorso di contatto preferenziale tra i familiari/caregiver dei pazienti affetti da malattie rare e gli operatori delle Aziende, fra l’altro per l’assenza di un protocollo operativo definito. D’altra parte sembra essere abbastanza rilevante il coinvolgimento delle Associazioni di pazienti, anche se solo in un terzo delle Aziende censite avviene con regolarità.
 
“La bozza del Piano Nazionale per le Malattie Rare 2013-2016 che pure prefigura un salto di qualità per l’assistenza ai malati rari – ha spiegato Spandonaro – sembra aver sottovalutato la necessità dello sviluppo di un sistema informativo aziendale, quale strumento di monitoraggio e di governance.  Da un punto di vista organizzativo viene promosso un modello di sistema a rete, efficace nel realizzare la presa in carico multidisciplinare complessiva dei pazienti con malattia rara, ma il presupposto per la cooperazione tra i nodi della rete è l’implementazione di un’adeguata infrastruttura informativa, in primis a livello dei singoli nodi locali. Solo un sistema informativo integrato può consentire una governance davvero efficace ed efficiente della presa in carico, coniugando l’aspetto clinico con quello organizzativo e gestionale”. Sempre in tema di concreta realizzazione dei percorsi per la presa in carico dei pazienti affetti da malattia rara, la bozza del Piano Malattie Rare sembra sottovalutare – per i curatori del Rapporto – anche la questione del finanziamento, che viene menzionato limitatamente alle attività di ricerca e non per la realizzazione dei percorsi, facendo quindi ipotizzare che questi dovrebbero essere implementati a costo zero.
 
“I direttori generali ASL/AO – conclude Del Favero – sono pronti a fare la loro parte per un salto di qualità dell’assistenza ai malati rari, ma chiedono allo stesso tempo che il prossimo Piano Nazionale Malattie Rare ponga adeguata attenzione sulla questione dei sistemi informativi aziendali e su quella del finanziamento dei PDTA. È necessario inoltre procedere con la revisione/aggiornamento del sistema di codifica delle malattie rare (peraltro già previsto nella bozza del Piano), nonché definire e monitorare i percorsi per l’ottenimento dell’esenzione, volti ad una centralizzazione della procedura. Infine lanciamo due proposte. La prima riguarda l’integrazione dell’informazione relativa alla presenza di malattia rara nelle banche dati a disposizione del Servizio di Emergenza‑Urgenza 118, in modo che possano essere garantiti percorsi d’intervento specifici. La seconda riguarda la presenza istituzionale e inderogabile nell'ambito dei Comitati Etici aziendali del referente aziendale delle malattie rare, considerando che sempre più spesso viene richiesta l'erogazione di farmaci, di presidi o di cure sperimentali in favore di malati rari con notevoli oneri economici a carico dell'Azienda”.

09 luglio 2013
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