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Leucemia mieloide cronica. Fda dà il via libera provvisorio a un nuovo farmaco


Si tratta di omacetaxina mepesuccinato, un farmaco iniettabile. Il medicinale ha ricevuto negli Usa un’approvazione "accelerata", che consente di autorizzare il trattamento di una malattia grave sulla base di dati promettenti anche se provvisori. La piena approvazione dopo test più estesi sull'efficacia.

30 OTT - Una nuova opzione per il trattamento di pazienti adulti con Leucemia Mieloide Cronica in fase cronica (CP) o in fase accelerata (AP) resistenti e / o intolleranti a due o più inibitori  tirosin-chinasici (TKIs) è disponibile da oggi negli Stati Uniti: si tratta di omacetaxina mepesuccinato, farmaco iniettabile prodotto da Teva Pharmaceutical Industries con il nome commerciale di SYNRIBO.
 
SYNRIBO  ha ricevuto dalla FDA un’approvazione accelerata,  che consente di autorizzare  un farmaco per il trattamento di una malattia grave, sulla base di dati clinici che dimostrano che il farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato, in grado di prevedere, in modo ragionevole, un beneficio clinico per i pazienti. Tale tipologia di approvazione  è progettata per fornire ai pazienti un accesso più veloce a nuovi farmaci che mostrano risultati promettenti. La piena approvazione è prevista a seguito della sottomissione di dati più maturi provenienti da studi pivotal.
 
L’approvazione si è basata su una serie di analisi di dati combinati provenienti da due studi di fase II, in aperto e multicentrici. L’analisi combinata di questi due studi comprendeva pazienti che avevano ricevuto già due o più TKIs e che avevano mostrato resistenza o intolleranza adasatinib e/o nilotinib. Per il 47% dei pazienti in fase cronica (CP) e il 63% dei pazienti in fase accelerata(AP) Il precedente trattamento con imatinib, dasatinib e nilotinib aveva fallito. La maggior parte dei pazienti aveva ricevuto anche altri trattamenti, compresa idrossiurea, interferone e citarabina.

Nei pazienti in CP, il 18% (14/76) ha raggiunto una risposta citogenetica maggiore (MCyR), in un tempo medio di 3,5 mesi. La durata mediana della MCyR per questi pazienti è stata di 12,5 mesi (stima Kaplan-Meier). Nei pazienti in AP, il 14% (5/35) ha raggiunto una risposta ematologica maggiore (MaHR) con un tempo medio di risposta di 2,3 mesi. La durata mediana della MaHR per questi pazienti è stata di 4,7 mesi (stima Kaplan-Meier).
Le reazioni avverse più comuni (frequenza ≥ 20%) nei pazienti in fase cronica e accelerata sono state: trombocitopenia, anemia, neutropenia, diarrea, nausea, fatigue, astenia, reazioni nel sito di iniezione, febbre, infezioni e linfopenia.
La terapia di induzione con SYNRIBO prevede la somministrazione sottocutanea due volte al giorno per 14 giorni consecutivi in un ciclo di 28 giorni. Una volta ottenuta la risposta, la terapia di mantenimento prevede la somministrazione due volte al giorno per sette giorni consecutivi in un ciclo di 28 giorni.
 
In precedenza, i pazienti con LMC in CP o AP, che avevano fallito il trattamento con due o più TKIs avevano opzioni terapeutiche limitate. "Anche se nel trattamento della LMC sono stati fatti grandi progressi grazie ai TKIs attualmente disponibili, ci sono ancora pazienti che non possono continuare la terapia con i TKIs, per problematiche legate a resistenza, intolleranza, risposta sub-ottimale e progressione della malattia," ha detto Jorge E. Cortes , MD, vicepresidente e professore di medicina presso il Dipartimento di leucemia dell'Università del Texas MD Anderson Cancer Center.

30 ottobre 2012
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