Terapie avanzate. Sardegna, Doria annuncia il finanziamento per la creazione di una ‘cell factory’ 

di Elisabetta Caredda

L’assessore: “Supportiamo questi progetti per cercare di ‘intercettare’ la patologia prima che compaiano i primi sintomi”. Il progetto è stato presentato dal genetista Orrù: “Lo sviluppo di prodotti ATMP nel territorio sardo costituisce la chiave di accesso alla sperimentazione clinica di terapie cellulari e geniche mirate allo sviluppo di nuove cure più aderenti alle malattie genetiche frequenti in Sardegna come il diabete, la talassemia e la Sla”.

31 OTT - L’assessorato regionale alla Sanità punta ad estendere in Sardegna gli investimenti sul settore emergente della biomedicina con gli studi di ricerca sulle terapie avanzate. L’annuncio è stato fatto dallo stesso assessore, Carlo Doria, in un convegno svoltosi sabato a Cagliari e organizzato dalla associazione dei malati di SLA ‘InSieme si Può’. Doria ha accennato alla condivisione del progetto proposto dal genetista Prof. Sandro Orrù sulla creazione di una struttura di laboratorio mirata agli studi sulle terapie innovative.

“Dobbiamo essere sempre più in grado di intercettare la malattia, ancor prima di curarla – spiega Carlo Doria a Quotidiano Sanità -. Sappiamo ad esempio che molti tumori si sviluppano in seguito ad una mutazione genica: se noi quindi intercettiamo quella mutazione genetica, possiamo tentare di prevenire la nascita del tumore. Ecco l’importanza di finanziare questi studi con le nuove tecnologie, e noi, come Regione Sardegna, stiamo per finanziare la prima “cell factory”, ossia un laboratorio di produzione di farmaci di tipo genico autorizzato dall’AIFA. Il nostro obiettivo è quello di stare vicino ai pazienti e i loro familiari sostenendoli, supportando anche queste tipologie di progetti per cercare di prevenire maggiormente le malattie, ancor prima che si manifestino”.
“Tra i punti di forza degli investimenti nel settore delle terapie avanzate – sottolinea l’assessore – bisogna pensare che il campo dei prodotti terapeutici offerti dalle nuove tecnologie del DNA ricombinante è ampio, ed è costituito da terapie che vengono somministrate una sola volta e che sulla base di ciò permettono in un numero significativo di pazienti la guarigione completa o un miglioramento rilevante delle condizioni cliniche. A fronte quindi di un costo molto elevato per somministrazione promettono d’altra parte di eliminare o ridurre fortemente i costi legati alle cure tradizionali, le complicazioni della malattia e soprattutto, portano a ridurre i costi sociali in termini di qualità di vita e produttività lavorativa. L’esistenza di una struttura sulle terapie avanzate in Sardegna permetterà inoltre la candidatura dei pazienti sardi ai clinical trials (test clinici) che riguardano anche le malattie rare”.

“Le terapie avanzate – prosegue Doria - costituiscono oltretutto un terreno nuovo di alleanza pubblico-privato. Un’alleanza che deve basarsi su basi solide scientifico-assistenziali a vantaggio di tutti: mondo accademico e della ricerca di base, industria privata, strutture sanitarie e soprattutto malati. Le cell factory sono strutture che generano prodotti ad altissimo contenuto innovativo con grandi potenzialità di sviluppo industriale e alto rapporto in termini di guadagno. Si parla di essere attori anziché spettatori di un nuovo modo di curare. Un modello presentato al recente report italiano sulle terapie avanzate (novembre 2021) stima per esse un incremento di 5-7 volte/anno dei costi, passando dai 200 Mln di Euro del 2022 a 1,7 Mrd nel 2026. Un modello che offre tutte le chance possibili per essere protagonisti di questa trasformazione”.

Ad approfondire al nostro giornale la parte scientifica del progetto è direttamente Sandro Orrù, professore associato di genetica medica dell’Università di Cagliari, che dalla sua lunga esperienza in ricerca ha presentato l’idea di questo progetto e spiega: “Con il termine di terapie avanzate dette ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product), si indicano quelle terapie o farmaci innovativi che si differenziano dai farmaci più “classici” perché non si basano su molecole prodotte per sintesi chimica bensì su DNA o RNA, cellule e tessuti. Le terapie avanzate sono un settore emergente della biomedicina, frutto degli enormi progressi fatti negli ultimi venti anni nel campo delle biotecnologie, e offrono nuove opportunità per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di gravi patologie che hanno opzioni terapeutiche limitate o assenti, quali malattie genetiche, malattie croniche e tumori”.

“Il nucleo fondante per entrare nell’articolato mondo delle terapie avanzate – prosegue il professore - è costituito dalla disponibilità di una “cell factory”, cioè di una struttura adeguata alla manipolazione di questo tipo di farmaci che dovendo essere infusi nei pazienti devono essere garantiti da tutta una serie di regolamenti e linee guida che fanno parte delle norme di buona fabbricazione, dette anche "Good Manufacturing Practises (GMP). Al fine, dunque, di garantire la ‘qualità totale’ del prodotto medicinale, tutti i processi di produzione di ATMP devono essere autorizzati dall’ Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) che certifica sia il processo stesso, che la struttura in cui esso è attuato”.

“I ‘farmaci’ di terapia avanzata attualmente autorizzati dall’ EMA e AIFA in Italia sono circa una trentina – evidenzia il genetista -. Tra questi ci sono quelli che permettono la guarigione completa da malattie genetiche devastanti come la SMA1 (atrofia muscolare spinale tipo 1) che colpisce i bambini prima dei 10 anni, la retinite pigmentosa da mutazione del gene RPE65 che è una malattia della retina che porta alla perdita della vista, l’emofilia di tipo B. Altre terapie avanzate autorizzate e già utilizzabili in Italia, sono poi quelle che si basano sulla modificazione delle cellule linfocitare T con un particolare recettore (CAR) che guida i linfociti contro le cellule tumorali dei pazienti affetti da malattie oncoematologiche non più trattabili con le terapie convenzionali. Ma ciò che più conta è che un numero molto più grande di studi su altre malattie genetiche ha concluso o sta concludendo l’iter di approvazione da parte degli enti preposti di nuovi farmaci ATMP: avremo molte novità davanti e dovremo essere pronti a gestirle anche sotto il profilo della sostenibilità economica”.

“Riguardo alle linee di produzione, di ricerca e sviluppo di prodotti ATMP nel territorio sardo - conclude evidenziando Orrù - già esistono collaborazioni con diverse cell factory ed in particolare con due di esse, maggiormente attive in Italia e nel Mondo: sono quelle dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo diretta dal Prof. Alessandro Rambaldi e quella locata nell’ Ospedale San Gerardo di Monza, diretta dal Prof. Andrea Biondi e finanziata dalla Fondazione Tettamanti. Recentemente questi due gruppi di ricerca hanno dimostrato l’efficacia di una nuova terapia, basata sulla modificazione genica di particolari cellule T (CIK), nel miglioramento degli esiti clinici di pazienti colpiti da malattie oncoematologiche, per le quali gli stessi pazienti non avevano più nessuna prospettiva di cura. Queste collaborazioni sono fondamentali per colmare rapidamente il gap di conoscenze su una materia che è per sua natura in costante crescita e mutamento. L’isolamento e l’indipendenza non sono condizioni favorevoli allo sviluppo di queste terapie. Con il finanziamento di una struttura di laboratorio ATMP, per un importo di 7.2 milioni di euro inseriti nella variazione di bilancio di prossima approvazione, l’Amministrazione Regionale della Sardegna intende dotare il panorama sardo della ricerca e della sperimentazione clinica di uno strumento fondamentale che ci permetterà di essere attori e non solo spettatori della medicina del futuro. Ai ricercatori e ai clinici sardi il compito di essere protagonisti”.

Elisabetta Caredda

31 ottobre 2023
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