Neoplasie ematologiche Bpdcn. Parere positivo di Ema a tagraxofusp del Gruppo Menarini

Il Gruppo Menarini ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha adottato un parere positivo per Elzonris (tagraxofusp) come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (Bpdcn), una neoplasia ematologica aggressiva con prognosi severa. L’opinione positiva del Chmp si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con Bpdcn naïve al trattamento o precedentemente trattati.
L’opinione del Chmp sarà ora esaminata dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere una autorizzazione all’immissione in commercio per i medicinali per uso umano valida in tutta l’Unione Europea (Ue). Se approvato, Elzonris sarà il primo e unico trattamento per Bpdcn e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile nell’UE, in risposta ad un importante bisogno terapeutico.
 
La terapia è stata approvata nel 2018 dalla Fda degli Stati Uniti, dove è attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche
 
“L’opinione positiva del Chmp rappresenta una pietra miliare fondamentale per i pazienti che soffrono di Bpdcn e per le loro famiglie e dimostra il nostro forte impegno per migliorare la vita delle persone colpite da tumori difficili da trattare – ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini – la Bpdcn è una patologia rara e aggressiva per la quale attualmente non ci sono opzioni terapeutiche approvate nell’Ue. Per questa ragione, siamo particolarmente entusiasti di avere fatto un passo avanti nel rendere Elzonris disponibile ai pazienti”.
 
Elzonris è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, inizialmente lanciata negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini. In base ai termini dell’acquisizione, gli azionisti di Stemline hanno ricevuto un Contingent Value Right non quotato che darà diritto a ciascun azionista di ricevere un ulteriore $1,00 per azione al verificarsi della prima vendita di Elzonris in uno dei paesi EU5 previa approvazione da parte della Commissione Europea.
La terapia è anche in fase di valutazione in studi clinici per ulteriori indicazioni tra cui leucemia mielomonocitica cronica (Cmml), mielofibrosi (Ml), leucemia mieloide acuta (Lma) e sono previsti ulteriori studi e indicazioni.
La Bpdcn, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. Si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine della neoplasia è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L’Oms ha definito questa malattia “Bpdcn” nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare.