Farmaci, i regolatori globali spingono sulle alternative ai test sugli animali

Una transizione graduale verso metodi alternativi alla sperimentazione animale, senza rinunciare alla solidità delle valutazioni scientifiche e alla sicurezza dei pazienti. È questa la direzione indicata dall’International Coalition of Medicines Regulatory Authorities (ICMRA), che ha pubblicato una dichiarazione congiunta per accelerare lo sviluppo e l’utilizzo di approcci alternativi ai test sugli animali lungo l’intero ciclo di vita dei medicinali.

La dichiarazione è stata sostenuta dall’European Medicines Agency (EMA), che da tempo lavora sull’applicazione dei principi delle cosiddette 3R: replacement, reduction e refinement, cioè sostituire, ridurre e perfezionare l’utilizzo degli animali nella ricerca e nella regolazione dei medicinali.

L’iniziativa nasce dalla consapevolezza che lo sviluppo dei medicinali è ormai un processo globale e che una riduzione significativa dell’impiego degli animali richiede non solo nuove tecnologie, ma anche una convergenza internazionale sulle modalità con cui queste metodologie possono essere valutate e accettate dalle autorità regolatorie.

Dalle sperimentazioni animali alle nuove metodologie

Al centro della strategia ci sono le New Approach Methodologies (NAMs), un insieme di approcci che comprendono, tra gli altri, sistemi cellulari avanzati, organoidi, sistemi microfisiologici e modelli computazionali.

L’obiettivo non è semplicemente sostituire un test con un altro, ma sviluppare strumenti capaci di produrre dati scientificamente affidabili e, in determinati contesti, potenzialmente più rilevanti per la biologia umana. L’EMA sottolinea infatti che le NAMs possono essere utilizzate nella valutazione della sicurezza e dell’efficacia dei medicinali, con la possibilità di sostituire, ridurre o perfezionare l’impiego degli animali.

La questione diventa quindi anche regolatoria: perché una metodologia alternativa possa essere utilizzata nello sviluppo di un medicinale, deve essere sufficientemente validata e deve essere definito con chiarezza il suo contesto d’uso.

L’EMA: servono evidenze e dialogo con i regolatori

L’Agenzia europea sta già sperimentando nuovi strumenti per favorire l’integrazione delle NAMs nei processi regolatori.

A settembre 2026 l’EMA ha avviato un programma pilota per la presentazione volontaria di dati ottenuti attraverso le NAMs, al di fuori delle procedure di autorizzazione all’immissione in commercio. L’iniziativa coinvolge aziende, sviluppatori di metodologie, organizzazioni di ricerca a contratto e laboratori accademici e punta ad aumentare l’accettazione regolatoria di questi approcci e a rafforzare il dialogo scientifico.

L’obiettivo è anche colmare una delle criticità attuali: nonostante le NAMs siano sempre più utilizzate nella ricerca e nelle prime fasi dello sviluppo dei medicinali, i dati prodotti con queste metodologie arrivano ancora raramente alle autorità regolatorie.

Il percorso, dunque, passa anche dalla costruzione di un patrimonio di evidenze che consenta ai regolatori di valutarne affidabilità, riproducibilità e valore aggiunto.

Anche i “virtual control groups”

Tra le innovazioni già oggetto di attenzione da parte dell’EMA ci sono anche i gruppi di controllo virtuali, che possono contribuire a ridurre il numero di animali utilizzati negli studi.

Nel 2026 l’Agenzia ha avviato una consultazione sulla qualificazione di questa metodologia, che utilizza approcci statistici e il giudizio di esperti per costruire gruppi di controllo senza ricorrere necessariamente a nuovi animali. Per l’EMA, l’impiego di questi strumenti deve comunque garantire che gli esiti degli studi non vengano compromessi e che non venga introdotto alcun rischio per la sicurezza nelle successive sperimentazioni cliniche.

La sfida è globale

La dichiarazione dell’ICMRA sottolinea che la trasformazione non può essere realizzata da una singola autorità regolatoria. Servono il coinvolgimento coordinato di sviluppatori di medicinali, aziende, regolatori, laboratori di controllo e innovatori impegnati nello sviluppo di nuove metodologie.

Il documento, promosso da EMA insieme alla britannica MHRA, all’irlandese HPRA e all’agenzia svizzera Swissmedic, invita quindi a proseguire nello sviluppo e nell’implementazione di alternative alla sperimentazione animale “ovunque e non appena possibile”, ma attraverso una transizione prudente e progressiva.

La parola chiave è dunque armonizzazione. Se le metodologie alternative devono entrare stabilmente nei processi di sviluppo e autorizzazione dei medicinali, occorre che siano riconosciute secondo criteri scientifici condivisi a livello internazionale.

Innovazione e sicurezza devono procedere insieme

Il superamento progressivo dei modelli animali non viene quindi presentato dai regolatori come un passaggio immediato, ma come un processo fondato sulla disponibilità di alternative scientificamente valide.

Per l’EMA, il principio resta quello delle 3R: sostituire gli animali quando è possibile, ridurne l’utilizzo quando la sostituzione non è ancora praticabile e migliorare le condizioni degli animali impiegati nella ricerca.

La sfida dei prossimi anni sarà trasformare le nuove tecnologie — dagli organoidi ai sistemi microfisiologici, fino alla modellistica computazionale — in strumenti concretamente utilizzabili anche sul piano regolatorio.

Un passaggio che potrebbe modificare profondamente il modo in cui i medicinali vengono scoperti, sviluppati e valutati, mantenendo al centro il requisito fondamentale: generare evidenze robuste per garantire la sicurezza e l’efficacia delle terapie destinate ai pazienti.