Tumore del pancreas metastatico. Ema dà il via libera al daraxonrasib. Il farmaco che raddoppia la sopravvivenza

Una nuova speranza terapeutica per i pazienti con tumore del pancreas metastatico, una delle neoplasie più difficili da trattare e caratterizzata da una prognosi particolarmente sfavorevole. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per Rasonque (daraxonrasib), un nuovo trattamento orale destinato agli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno una precedente terapia e per cui in Italia il Ministero aveva chiesto all’azienda produttrice l’uso compassionevole (il costo al momento è di circa 40 mila dollari al mese ndr).

A sostenere il parere positivo sono soprattutto i risultati di uno studio clinico di fase 3, che mostrano un miglioramento significativo della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia: 12,4 mesi di sopravvivenza mediana nei pazienti trattati con daraxonrasib contro 6,7 mesi nei pazienti sottoposti a chemioterapia. Un guadagno di 5,7 mesi che, in una patologia caratterizzata da opzioni terapeutiche limitate, assume particolare rilevanza clinica.

Lo studio su 500 pazienti: migliorano sopravvivenza e controllo della malattia

La raccomandazione dell’Ema si basa sui risultati di uno studio internazionale, in aperto, di fase 3, che ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era progredita dopo una precedente terapia sistemica.

Nel 92% dei partecipanti era stata confermata la presenza di una mutazione RAS G12, categoria che comprende alcune delle alterazioni genetiche più frequentemente associate a questa neoplasia.

I risultati evidenziano un beneficio su due indicatori fondamentali.

Il primo è la sopravvivenza globale mediana, che ha raggiunto 12,4 mesi nel gruppo trattato con Rasonque rispetto ai 6,7 mesi registrati nel gruppo sottoposto a chemioterapia.

Il secondo riguarda la sopravvivenza libera da progressione, ossia il periodo durante il quale la malattia non peggiora: 7,2 mesi con daraxonrasib contro 3,6 mesi con la chemioterapia, un valore esattamente doppio.

Risultati che aprono nuove prospettive per una popolazione di pazienti che, dopo il fallimento delle terapie precedenti, dispone di possibilità di trattamento ancora limitate.

L’Agenzia europea sottolinea infatti come l’efficacia contenuta e la tossicità significativa delle chemioterapie standard rendano particolarmente urgente la disponibilità di nuove alternative.

Come funziona il nuovo farmaco: bersaglio sulle proteine RAS

Daraxonrasib appartiene alla classe degli inibitori di RAS, proteine coinvolte nei processi che regolano la crescita e la sopravvivenza cellulare.

Nell’adenocarcinoma pancreatico, le mutazioni dei geni RAS possono determinare un’attivazione permanente di queste proteine, favorendo la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali.

Il nuovo farmaco agisce attraverso un meccanismo specifico: si lega a una proteina denominata ciclofilina A, formando un complesso che a sua volta si associa alle proteine RAS e ne blocca l’attività.

Questo meccanismo contribuisce alla morte delle cellule tumorali e al rallentamento della crescita del tumore.

Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti indesiderati più frequentemente osservati durante la sperimentazione sono stati diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito.

Una procedura accelerata: valutazione completata in meno di 150 giorni

La decisione del Chmp rappresenta anche un passaggio importante sul fronte delle procedure regolatorie europee.

Rasonque è stato infatti individuato come medicinale ad alta priorità nell’ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder dell’Ema, un’iniziativa rivolta ai trattamenti oncologici potenzialmente in grado di rispondere a bisogni terapeutici ancora insoddisfatti.

Per questo motivo è stata adottata una procedura di valutazione per fasi (phased review), che ha consentito agli esperti europei di cominciare a esaminare i dati diversi mesi prima della presentazione prevista del dossier completo.

La valutazione, iniziata nei primi giorni di luglio 2026, ha riguardato progressivamente i dati sulla qualità del medicinale, gli studi non clinici e quelli clinici, via via trasmessi dall’azienda produttrice Revolution Medicines.

Il risultato è stato un esame completato in meno di 150 giorni, mantenendo gli standard europei di qualità, sicurezza ed efficacia.

Per confronto, una procedura ordinaria può richiedere fino a 210 giorni di valutazione attiva e, considerando anche i tempi necessari alle aziende per rispondere alle richieste di chiarimento, generalmente circa un anno complessivo.

Secondo l’Ema, l’esperienza maturata con daraxonrasib potrà contribuire a rafforzare l’utilizzo di queste procedure nell’ambito della nuova legislazione farmaceutica europea, con l’obiettivo di favorire un accesso più rapido alle terapie innovative.

Ora la parola alla Commissione europea. Poi prezzi e rimborsabilità nei singoli Paesi

Il parere favorevole del Chmp non equivale ancora all’autorizzazione definitiva alla commercializzazione.

La raccomandazione sarà trasmessa alla Commissione europea, che procederà con una decisione accelerata sull’autorizzazione valida in tutti gli Stati membri dell’Unione.

Successivamente, ciascun Paese dovrà assumere le proprie decisioni in materia di prezzo e rimborsabilità del trattamento, valutandone il ruolo nell’ambito del sistema sanitario nazionale.

Per l’Italia, questo significherà quindi affrontare il successivo percorso di valutazione nazionale per stabilire le condizioni di accesso al farmaco a carico del Servizio sanitario nazionale.

Daraxonrasib ha inoltre ottenuto il 20 aprile 2026 la designazione europea di medicinale orfano per il trattamento del tumore del pancreas.

Il medicinale rientra anche nell’ambito di applicazione del regolamento europeo sull’Health Technology Assessment (HTA), che prevede una valutazione clinica congiunta distinta dalla procedura regolatoria dell’Ema.

La raccomandazione europea rappresenta dunque un passaggio importante, sia per i risultati clinici osservati sia per il modello di valutazione accelerata adottato, nella prospettiva di ampliare le opzioni terapeutiche per i pazienti con carcinoma pancreatico metastatico.