Ricerca e nuove terapie, la sfida dell’accesso alle cure. Murzi (J&J): “L’innovazione è tale solo se sarà fruibile dai pazienti”

La ricerca corre a una velocità mai sperimentata prima, aprendo nuove possibilità di cura anche per malattie nelle quali persistono importanti bisogni insoddisfatti. Ma un’innovazione può definirsi tale soltanto quando riesce effettivamente ad arrivare al paziente. E proprio la capacità di coniugare innovazione, accesso e sostenibilità rappresenta una delle grandi sfide che attendono il Servizio sanitario.

È questo il punto di partenza della nuova puntata di Future in Healthcare, dedicata al valore dell’innovazione, che ha visto come protagonista Jacopo Murzi, Amministratore Delegato di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia.

“La buona notizia è che la ricerca progredisce ad una velocità senza pari rispetto al passato”, osserva Murzi. Sono ancora molte le malattie che necessitano di risposte terapeutiche e la ricerca in corso, anche grazie alle nuove tecnologie, potrà offrire nuove soluzioni ai pazienti. Un’accelerazione che, tuttavia, porta con sé anche una crescente pressione sui sistemi sanitari, soprattutto in una società come quella italiana caratterizzata dall’invecchiamento della popolazione. La sostenibilità diventa quindi un elemento centrale. Ma per Murzi il punto fondamentale resta l’accesso: “L’innovazione è tale solo se avrà accesso e sarà fruibile dai pazienti”. La sfida per tutti gli attori del sistema sarà dunque fare in modo che le nuove opportunità terapeutiche possano raggiungere i pazienti nel più breve tempo possibile.

Salute non come costo, ma come investimento
Parlare di valore dell’innovazione significa però andare oltre il solo beneficio clinico prodotto da un farmaco. “Mi piace sentire sempre di più considerazioni sulla ricerca e sul valore della salute non più come un costo, ma come un investimento”, sottolinea l’Ad di Johnson & Johnson. Un cambiamento di prospettiva che porta a considerare non soltanto la cura della persona, ma l’insieme dei benefici generati dagli investimenti in salute.

Precision medicine, modelli predittivi, intelligenza artificiale e real world evidence mettono oggi a disposizione una quantità di informazioni che consente di caratterizzare in maniera sempre più puntuale il valore e i benefici delle terapie. Ma il perimetro è ancora più ampio. Il valore prodotto da un farmaco riguarda anche i caregiver e comprende le ricadute sociali, produttive e lavorative, oltre alle partnership con i diversi soggetti del Terzo settore. “È qualcosa di molto più grande dell’elemento principale per cui è nato, che è la cura stessa del paziente”, evidenzia Murzi.

Dall’oncologia alle neuroscienze, la ricerca di J&J
Questa visione si traduce nelle scelte di ricerca dell’azienda. J&J concentra il proprio impegno in alcune specifiche aree terapeutiche: ematologia e oncologia, malattie autoimmuni, cardiovascolare e neuroscienze. Una focalizzazione che, spiega Murzi, testimonia anche la quantità di risorse, persone e investimenti necessari per produrre innovazione. Concentrarsi su determinati ambiti consente infatti all’azienda di comprendere più a fondo i bisogni dei pazienti e dei sistemi sanitari e di individuare le necessità terapeutiche ancora senza risposta.

L’obiettivo è quindi “innovare sempre di più”, ma anche riuscire a misurare meglio i risultati e rendere le innovazioni sempre più pertinenti ed efficaci negli ambiti nei quali persistono bisogni insoddisfatti. Tra gli esempi richiamati durante l’intervista c’è anche una terapia CAR-T per i pazienti con mieloma multiplo che, spiega Murzi, sta portando in Italia importanti benefici, in particolare nelle linee più avanzate di trattamento.

“La farmaceutica può garantire innovazione, sviluppo, produzione e lavoro”
Il valore dell’industria farmaceutica, tuttavia, non si esaurisce nei medicinali che riesce a sviluppare e mettere a disposizione. Per Murzi è necessario considerare anche il contributo che il settore offre alla crescita e alla competitività del Paese. Secondo i numeri citati dall’Ad, il farmaceutico in Italia conta oltre 300 mila addetti considerando l’indotto e più di 70 mila occupati direttamente dalle aziende. È inoltre un comparto caratterizzato da una forte vocazione produttiva e all’export.

In questo scenario si inserisce anche la presenza di Johnson & Johnson nel Paese. Tra sedi commerciali, ricerca e lo stabilimento produttivo di Latina, il gruppo impiega oltre 1.500 persone. Il sito di Latina, dedicato alla produzione di solidi orali come compresse e capsule e destinato a servire il mercato globale, ha una capacità produttiva superiore ai 4 miliardi di compresse. Numeri che per Murzi testimoniano la presenza di vere e proprie eccellenze italiane, sostenute dalle competenze sviluppate nel Paese.

La sfida, però, si gioca ormai su scala internazionale. Stati Uniti e Germania, osserva, stanno lavorando per attrarre produzione, ricerca e investimenti nel life science, mentre l’Europa ha già perso terreno rispetto a Cina e Stati Uniti sul fronte della ricerca e sviluppo. “Questo è un momento in cui non possiamo perdere il passo”, avverte Murzi. Per l’Ad di J&J è necessario che anche l’Italia consideri la farmaceutica non soltanto per i benefici prodotti per i pazienti, ma come un settore capace di “garantire innovazione, sviluppo, produzione e chiaramente anche lavoro”.

Investimenti e regole. Murzi: “Alle aziende servono contesti predittivi”
La capacità dell’Italia di competere per gli investimenti passa anche dalle condizioni nelle quali le aziende sono chiamate a programmare le proprie attività. Secondo Murzi, oggi sono disponibili molti più dati rispetto al passato: si conoscono le innovazioni in arrivo, possono essere misurati i benefici per pazienti e caregiver e l’Italia dispone di database, registri e sistemi informativi di rilievo a livello europeo. Questo patrimonio può rappresentare un punto di forza. Ma per programmare investimenti di lungo periodo, sottolinea, le imprese hanno bisogno di “contesti che siano il più possibile predittivi”.

È in questo quadro che Murzi richiama il tema del payback farmaceutico, definendolo una sorta di “freno a mano”. Una misura nata con uno scopo emergenziale e che, osserva, ha assunto nel tempo un andamento crescente. Nell’intervista cita uno sforamento di 2 miliardi nel 2024 e di 2,4 miliardi nel 2025, ricordando come una parte rilevante ricada sulle aziende. Il problema, nella prospettiva dell’impresa, è soprattutto l’impossibilità di prevedere con certezza questi costi, legati anche all’utilizzo dei farmaci da parte di una popolazione che invecchia. Una condizione che, secondo Murzi, può limitare la capacità di programmare ulteriori investimenti. Da qui l’auspicio di un confronto tra tutti gli attori per trovare soluzioni capaci, da una parte, di rispondere al bisogno di cure dei cittadini e, dall’altra, di garantire alle aziende un sistema maggiormente prevedibile.

Accesso rapido, medicina di precisione ed equità territoriale: tre priorità
Guardando al futuro, Murzi individua tre ambiti sui quali sarebbe possibile intervenire già nei prossimi anni. Il primo è accelerare l’accesso alle nuove terapie. “C’è tantissima innovazione che sta arrivando”, ricorda, e in alcuni casi i pazienti non hanno alternative. Da qui la necessità di individuare modalità che consentano un early access alle terapie salvavita. Per patologie molto severe, sottolinea Murzi, poter disporre di una terapia anche 18 mesi prima “può voler dire vita o morte”.

Il secondo fronte riguarda la medicina di precisione. Sempre più innovazioni richiedono test in grado di identificare le caratteristiche e le mutazioni genetiche dei pazienti, così da indirizzare verso la terapia più appropriata. Per questo, secondo Murzi, questi strumenti diagnostici dovrebbero essere maggiormente disponibili nei centri, nelle Asl e, più in generale, in tutto il Servizio sanitario, intervenendo anche sui Drg che oggi non coprono tutte le possibilità di test.

Infine, resta il nodo dell’equità territoriale. L’obiettivo deve essere garantire lo stesso accesso alle terapie in tutta Italia, da Nord a Sud, superando una situazione nella quale alcuni pazienti sono ancora costretti a spostarsi da una regione all’altra per poter ricevere una determinata cura. Tre condizioni che, insieme agli investimenti in accademia e ricerca e al sostegno al settore, possono contribuire a costruire un sistema più capace di accogliere l’innovazione e di competere a livello internazionale. “Mi auguro che fra dieci anni il settore sia ancor più florido di quello che è”, conclude Murzi, grazie a investimenti nella ricerca e al sostegno di un comparto che, sottolinea, “può dare ancora molto in Italia”.