Terapie geniche. Zaffini (FdI): “Primo trattamento Beta-Talassemia e anemia falciforme rimborsato da Ssn”

“Oggi, presso l’Ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia, sotto la guida del dottor Francesco Arcioni, direttore della struttura complessa di oncoematologia pediatrica e Responsabile del Programma di Terapia Genica presso l’Azienda Ospedaliera del capoluogo umbro, è stata somministrata ad un ragazzo di 14 anni per la prima volta la terapia genica per il trattamento della Beta-Talassemia e dell’Anemia Falciforme interamente rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale”.

È quanto annuncia il senatore di Fratelli d’Italia Francesco Zaffini, Presidente della Commissione Sanità, Lavoro e Previdenza di Palazzo Madama.

“Con questo importante successo l’Umbria recupera il primato che le compete per la sua storia nel campo dell’ematologia clinica e l’Italia si dimostra ancora una volta pioniera nel trattamento delle malattie rare e complesse, che richiedono soluzioni terapeutiche altamente innovative rese accessibili a tutti i cittadini grazie all’universalità del nostro sistema sanitario; sono trattamenti, come quello somministrato oggi al minore, definiti “one shot” che permettono cioè di cambiare radicalmente la vita dei pazienti guarendo dalla patologia. Effetto particolarmente prezioso per chi la vita l’ha appena iniziata”.

“Affinché questo primato non rimanga un caso isolato – continua Zaffini – ma rappresenti invece un modello strutturale di accesso all’innovazione per tutti i pazienti, è necessario implementare una governance specifica e sostenibile in grado di regolamentare in modo organico l’accesso alle terapie avanzate”.

“É in questo scenario – conclude il Presidente della Commissione Sanità – che si inserisce il Disegno di Legge sulle Terapie Avanzate a mia prima firma, quale arena di confronto e di costruzione congiunta di un nuovo modello di finanziamento, presa in carico e accesso alle terapie avanzate con l’auspicio che possa incentivare sia gli investimenti in Italia in questo settore che accelerare l’accesso per i pazienti”.