I risultati del Rapporto della Commissione Ue sono positivi (dal 2007 al 2016 la percentuale di bambini partecipanti a sperimentazioni cliniche è considerevolmente aumentata, 8,3 vs 12,4%), ma molti dei farmaci presenti sul mercato sono ancora privi di autorizzazione per l’uso specifico per i bambini e gli adolescenti: le conoscenze si basano sui risultati di sperimentazioni cliniche condotte con gli adulti e non specifiche con i bambini e gli adolescenti. Ne consegue che frequentemente i bambini e gli adolescenti ricevono ancora prescrizioni di farmaci studiati e sperimentati solo per gli adulti.
Il Rapporto documenta che per alcune aree quali la reumatologia, o per alcune malattie quali quelle infettive o cardiovascolari, la nuova regolamentazione ha ottenuto risultati positivi per lo sviluppo di farmaci dedicati anche ai bambini. Per altre aree quali l’oncologia o per le malattie rare questo strumento è risultato inefficace. L’interesse della ricerca industriale è stato selettivo investendo solo in quei settori in cui gli interessi dei produttori e i bisogni dei pazienti si sono sovrapposti sia per gli adulti che per i bambini.
“Un ulteriore esempio – dice Silvio Garattini, Direttore dell’Irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘Mario Negri’ di Milano – della mancanza di una ricerca indipendente europea e nazionale che operi negli interessi dei cittadini-pazienti e non condizionata dagli interessi del mercato”.
Un’ulteriore conferma è che l’intero Rapporto non citi alcune aree di bisogni terapeutici negletti quale per esempio quella dei disturbi mentali dell’età evolutiva.
“Un’area ancora dimenticata – dice Maurizio Bonati, Responsabile del Dipartimento di Salute Pubblica e del Laboratorio per la Salute Materno Infantile dell’Istituto – dove gli psicofarmaci, per quanto poco utilizzati in età evolutiva, in particolar modo in Italia, lo sono troppo spesso in modo inappropriato o fuori dalle indicazioni per cui sono stati messi in commercio (off-label)”.
Nonostante i risultati raggiunti (1.000 protocolli di sperimentazioni cliniche pediatriche in Europa in un decennio, di cui 131 già concluse), c’è ancora molto da fare per rendere la terapia farmacologica per i bambini, in Europa e in Italia, più efficace e sicura. Un bisogno ancora largamente disatteso.
