“Una rivoluzione biotecnologica che sta cambiando la vita dei malati affetti da mieloma”. Sono le parole usate da Antonio Palumbo, della Divisione di Ematologia dell'ospedale Molinette-Città della salute e della scienza di Torino, per commentare i risultati dello studio Aspire presentati nel corso del 56° Congresso della Società Americana di Ematologia svoltosi di recente a San Francisco.
Lo studio Aspire. Allo studio, i cui risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno partecipato 20 Paesi inclusa l'Italia che ha dato il suo contributo con circa 50 centri (con 30/40 pazienti di 62 anni) tra cui quello diretto dal dottor Palumbo che è tra i quattro centri coordinatori. I ricercatori hanno scoperto che aggiungendo un terzo ingrediente (carfilzomib) a un mix di due composti già utilizzati in coppia (lenalidomide e desametasone), il mieloma multiplo recidivante viene 'congelato': resta fermo, senza progredire, per oltre 26 mesi in media.
La durata della remissione. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando che la combinazione di Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone è in grado di aumentare in modo significativo la sopravvivenza senza malattia a 26,3 mesi rispetto ai 17,6 mesi della combinazione con soli due farmaci, il che significa un miglioramento di 8,7 mesi in termini di sopravvivenza libera da progressione. “I risultati dello studio Aspire sono importanti per due motivi fondamentali: il primo e più importante è che la durata di remissione del mieloma si allunga per la prima volta da uno a due anni” ha spiegato a Quotidiano Sanità il dottor Palumbo che è tra i responsabili di uno dei quattro centri coordinatori dello studio. “L’altro motivo è che si tratta di una combinazione di farmaci che hanno un’azione molto rapida, cosa vitale per un paziente affetto da questa malattia perché poter vedere un miglioramento tra un mese anzichè quattro migliora notevolmente la qualità di vita”.
Identikit del Carfilzomib. “Si tratta di una nuova molecola appartenente alla seconda generazione di inibitori del proteosoma mirato alle proteine che alimentano il mieloma multiplo con un’efficacia superiore ed un profilo di tollerabilità migliore” spiega l’esperto. “Non ha tossicità ematologica che è un tipico problema dei farmaci anti-mieloma; può dare in alcuni, rari casi un lieve incremento di ipertensione e qualche problema cardiaco”. Il farmaco si somministra per infusione ed è stato autorizzato dalla Fda nel 2012 contro le forme terminali di mieloma multiplo. Ora Onyx Pharmaceuticals, sussidiaria della statunitense Amgen, chiederà all'agenzia del farmaco Usa l'estensione accelerata dell'indicazione in base ai dati portati all'Ash. Dalla prima metà del 2015 il dossier sarà sottoposto alle autorità regolatorie di tutto il mondo e anche all'Ema in Europa.
Una rivoluzione biotecnologica. “E’in corso una rivoluzione biotecnologica enorme perché siamo passati dai veleni a farmaci intelligenti molto efficaci ma più tollerati che hanno cambiato in modo radicale la prognosi di questi pazienti” dichiara Palumbo. "Lo schema terapeutico combina farmaci con diverso meccanismo d'azione. Un fuoco incrociato contro la malattia che ha stupito gli autori del lavoro anche sul fronte della tollerabilità: rispetto allo schema standard a due l'aggiunta di carfilzomib ha mostrato effetti collaterali sovrapponibili, anche quelli gravi, morti comprese (7,7% con 3 farmaci e 8,5% con 2). E il tasso di abbandono del trattamento è stato inferiore con il cocktail a tre”.
Il mieloma. Il bersaglio del mieloma sono le plasmacellule, globuli bianchi chiave del sistema immunitario che nascono nel midollo osseo e una volta impazziti proliferano senza controllo, accumulandosi in tutto l'organismo con un effetto distruttivo soprattutto sulle ossa. Nel mondo ci convivono circa 230 mila persone (89 mila in Europa) con 114 mila nuovi casi ogni anno (39 mila), pari all'1% di tutti i tumori e al 12% delle forme ematologiche. Da 35 a 45 mila pazienti presentano una malattia recidivante/refrattaria.
